Исследование ANAVEX2-73 у пациентов с синдромом Ретта (AVATAR)

Критерии включения:

• Возраст ≥ 18 лет включительно.
• Диагноз классической РТТ по критериям 2010 г. (Neul et al., 2010) и мутация MECP2.
• Текущая схема фармакологического лечения, включая добавки, была стабильной в течение как минимум 4 недель.
• При приеме противоэпилептических препаратов (АЭП) допускается 1–4 АЭП. Лечение должно быть стабильным (препарат, доза, интервал введения) в течение 30 дней до включения в исследование.
• Если субъект уже получает стабильные немедикаментозные образовательные, поведенческие и/или диетические вмешательства, участие в этих программах должно быть непрерывным в течение 90 дней до визита для скрининга, и субъекты или их родители/опекуны/законно уполномоченные представители (LAR ) не будет выборочно инициировать новые или изменять текущие вмешательства на время исследования. «Продолжительность исследования» определяется как продолжительность от визита для скрининга до прекращения лечения. Для участников в возрасте от 16 до 21 года типичные школьные каникулы не считаются модификацией стабильного программирования.
• Возможность вести точные дневники припадков или иметь опекуна, который может вести точные дневники припадков.
• Подтверждение от участницы, что, если она имеет детородный потенциал, она не беременна с помощью теста на беременность по моче. Женщины-пациенты детородного возраста и с риском беременности должны согласиться на воздержание.
• Перед проведением процедур, связанных с исследованием, родитель/опекун/LAR субъекта должен дать письменное информированное согласие. Если применимо, исследовательская группа

Критерий исключения:

• Пациенты с прогрессирующим соматическим или неврологическим заболеванием, которое, по мнению исследователя, может помешать проведению исследования.
• Текущее клинически значимое системное заболевание, которое может привести к ухудшению состояния пациента или повлиять на безопасность пациента во время исследования.
• История клинически очевидного инсульта или клинически значимого каротидного или вертебрально-базилярного стеноза или бляшки или другой истории неврологического (например, черепно-мозговая травма с потерей сознания) или психиатрического состояния, которое, по мнению исследователя, может помешать интерпретации данных.
• Указание на заболевание печени, определяемое уровнями АЛТ (SGPT), AST (SGOT) или щелочной фосфатазы в сыворотке выше 3-кратного верхнего предела нормы (ULN), как определено во время скрининга.
• Лечение иммунодепрессантами (например, системными кортикостероидами) в течение последних 90 дней (разрешены местные и назальные кортикостероиды и ингаляционные кортикостероиды при астме) или химиотерапевтическими средствами при злокачественных новообразованиях в течение последних 3 лет.
• Другие клинически значимые отклонения при физическом, неврологическом, лабораторном исследовании или исследовании электрокардиограммы (ЭКГ) (например, мерцательная аритмия), которые могут поставить под угрозу исследование или нанести ущерб участнику.
• Любая известная гиперчувствительность к любому из вспомогательных веществ, содержащихся в исследуемом препарате или препарате плацебо.
• Другие сопутствующие или хронические заболевания, кроме тех, которые, как известно, связаны с RTT.
• Субъекты, которые планируют начать или изменить фармакологическое или немедикаментозное вмешательство в ходе исследования.
• Субъекты, принимающие другой исследуемый препарат в настоящее время или в течение последних 30 дней.
• Любые другие критерии (например, клинически значимый результат скринингового анализа крови), которые, по мнению исследователя, могут повлиять на проведение или исход исследования.
• Субъекты, принимающие мощные ингибиторы и индукторы CYP3A4 и CYP2C19.
• Пациенты с печеночной и почечной недостаточностью.