레트 증후군 환자에 대한 ANAVEX2-73 연구 (AVATAR)

포함 기준:

• 18세 이상
• 2010년 기준(Neul et al., 2010) 및 MECP2 돌연변이에 따른 고전적 RTT의 진단.
• 보충제를 포함한 현재의 약물 치료 요법은 최소 4주 동안 안정적이었습니다.
• 항경련제(AED)를 사용하는 경우 1-4개의 AED가 허용됩니다. 치료는 등록 전 30일 동안 안정적이어야 합니다(약물, 용량, 투여 간격).
• 피험자가 이미 안정적인 비약물학적 교육, 행동 및/또는 식이 중재를 받고 있는 경우, 이러한 프로그램에 대한 참여는 스크리닝 방문 전 90일 동안 지속되어야 하며 피험자 또는 부모/간병인/법적 대리인(LAR) ) 연구 기간 동안 새로운 개입을 선택적으로 시작하거나 진행 중인 개입을 수정하지 않습니다. '연구 기간'은 스크리닝 방문부터 치료가 종료될 때까지 지속되는 것으로 정의됩니다. 16-21세 참가자의 경우 일반적인 학교 방학은 안정적인 프로그램의 수정으로 간주되지 않습니다.
• 정확한 발작 일지를 작성하거나 정확한 발작 일지를 작성할 수 있는 간병인이 있는 능력.
• 가임기의 경우 소변 임신 검사를 통해 임신이 아님을 참가자로부터 확인. 가임기 및 임신 위험이 있는 여성 환자는 금욕에 동의해야 합니다.
• 특정 연구 절차를 수행하기 전에 피험자의 부모/보호자/LAR은 사전 서면 동의를 제공해야 합니다. 해당하는 경우 연구팀은

제외 기준:

• 연구자의 의견에 따라 연구 수행을 방해할 진행성 의학적 또는 신경학적 상태를 가진 환자.
• 연구 동안 환자의 상태를 악화시키거나 환자의 안전에 영향을 미칠 가능성이 있는 현재 임상적으로 중요한 전신 질환.
• 임상적으로 명백한 뇌졸중 또는 임상적으로 유의한 경동맥 또는 척추기저골 협착증 또는 플라크의 병력 또는 연구자가 데이터의 해석 가능성을 방해할 수 있다고 생각하는 신경학적(예: 의식 상실을 동반한 두부 외상) 또는 정신 질환의 기타 병력.
• ALT(SGPT), AST(SGOT) 또는 스크리닝 중에 결정된 정상 상한치(ULN)의 3배를 초과하는 알칼리성 포스파타아제의 혈청 수준으로 정의되는 간 질환의 징후.
• 지난 90일 이내에 면역억제제(예: 전신 코르티코스테로이드)로 치료(천식에 대한 국소 및 비강 코르티코스테로이드 및 흡입 코르티코스테로이드가 허용됨) 또는 지난 3년 이내에 악성 종양에 대한 화학요법제 치료.
• 신체적, 신경학적, 검사실 또는 심전도(ECG) 검사(예: 심방세동)에서 연구를 손상시키거나 참가자에게 해로울 수 있는 기타 임상적으로 유의한 이상.
• 연구 약물 또는 위약 제형에 함유된 임의의 부형제에 대한 모든 알려진 과민성.
• RTT와 관련된 것으로 알려진 것 이외의 다른 동반이환 또는 만성 질환.
• 연구 과정 동안 약리학적 또는 비약물학적 개입을 시작하거나 변경할 계획인 피험자.
• 현재 또는 지난 30일 이내에 다른 연구용 약물을 복용 중인 피험자.
• 조사자의 의견에 연구 수행 또는 결과를 방해할 수 있는 임의의 기타 기준(예: 임상적으로 유의한 스크리닝 혈액 검사 결과).
• 강력한 CYP3A4 및 CYP2C19 억제제 및 유도제에 대한 피험자.
• 간 및 신장 장애가 있는 환자.