ANAVEX2-73 -tutkimus Rett-oireyhtymää sairastavilla potilailla (AVATAR)
tiistai 18. tammikuuta 2022 päivittänyt: Anavex Life Sciences Corp.
Kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu, turvallisuus- ja tehotutkimus ANAVEX2-73:sta potilailla, joilla on Rett-oireyhtymä
ANAVEX2-73-RS-002 on vaiheen 3, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu annoksen nostamisen turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa koskeva tutkimus 18-vuotiailla ja sitä vanhemmilla potilailla, joilla on RTT ja jossa käytetään päätepisteitä, joihin kuuluu useita kliinisiä ja tutkivia molekyyli- ja biokemiallisia mittauksia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä vaiheen 3 turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa koskeva tutkimus on suunniteltu kaksoissokkoutetuksi, satunnaistetuksi, lumekontrolloiduksi tutkimukseksi.
Tämä on 7 viikkoa kestänyt lumekontrolloitu tutkimus ANAVEX2-73 oraaliliuoksesta 18-vuotiaiden tai vanhempien RTT-potilaiden hoitoon. Kaikille potilaille tarjotaan vapaaehtoinen vaihtoehto jatkaa 48 viikon avointa jatkoaikaa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
33
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Greenwich, New South Wales, Australia, 2065
- HammondCare
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Mater Misericordiae Ltd
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3181
- The Alfred Hospital
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3050
- Royal Melbourne Hospital (RMH)
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- The Keogh Institute for Medical Research
-
-
-
-
UK
-
London, UK, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 8AF
- King's College of London
-
Manchester, UK, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- Manchester CGM, St. Mary's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta - 41 vuotta (Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Nainen
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikäraja ≥ 18 vuotta, mukaan lukien.
- Klassisen RTT:n diagnoosi vuoden 2010 kriteerien mukaan (Neul et al., 2010) ja MECP2-mutaatio.
- Nykyinen farmakologinen hoito-ohjelma, mukaan lukien lisäravinteet, on pysynyt vakaana vähintään 4 viikkoa.
- Jos käytät epilepsialääkkeitä (AED), 1-4 AED:tä sallittu. Hoidon on oltava stabiilia (lääke, annos, antoväli) 30 päivää ennen rekisteröintiä.
- Jos koehenkilö saa jo vakaita ei-farmakologisia koulutus-, käyttäytymis- ja/tai ravitsemustoimenpiteitä, osallistumisen näihin ohjelmiin on täytynyt olla jatkuvaa seulontakäyntiä edeltävien 90 päivän ajan ja koehenkilöiden tai heidän vanhempansa/hoitajansa/laillisesti valtuutetun edustajansa (LAR) ) ei aloita valinnaisesti uusia tai muuta käynnissä olevia toimenpiteitä tutkimuksen aikana. 'Tutkimuksen kesto' määritellään kestäväksi seulontakäynnistä hoidon lopettamiseen. 16-21-vuotiaille osallistujille tyypillisiä koululomia ei pidetä vakaan ohjelmoinnin muunnelmina.
- Kyky pitää tarkkaa kohtauspäiväkirjaa tai omaishoitaja, joka voi pitää tarkkoja kohtauspäiväkirjoja.
- Osallistujan vahvistus virtsaraskaustestillä, jos hän ei ole raskaana. Naispotilaiden, jotka voivat tulla raskaaksi ja joilla on riski tulla raskaaksi, on suostuttava pidättymiseen.
- Ennen tutkimuskohtaisten toimenpiteiden suorittamista tutkittavan vanhemman/hoitajan/LAR:n on annettava kirjallinen tietoinen suostumus. Tarvittaessa tutkimusryhmä
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on etenevä lääketieteellinen tai neurologinen sairaus, joka tutkijan mielestä häiritsee tutkimuksen suorittamista.
- Nykyinen kliinisesti merkittävä systeeminen sairaus, joka todennäköisesti johtaa potilaan tilan heikkenemiseen tai vaikuttaa potilaan turvallisuuteen tutkimuksen aikana.
- Aiemmin kliinisesti ilmeinen aivohalvaus tai kliinisesti merkittävä kaulavaltimon tai vertebrobasilaarinen ahtauma tai plakki tai muu neurologinen (esim. pään trauma, johon liittyy tajunnanmenetys) tai psykiatrinen sairaus, jonka tutkija katsoo voivan häiritä tietojen tulkintaa.
- Osoitus maksasairaudesta, joka määritellään seerumin ALT- (SGPT), AST- (SGOT) tai alkalisen fosfataasin tasoilla, jotka ylittävät 3x normaalin ylärajan (ULN) seulonnan aikana määritettynä.
- Hoito immunosuppressiivisilla lääkkeillä (esim. systeemisillä kortikosteroideilla) viimeisen 90 päivän aikana (paikalliset ja nenän kautta käytettävät kortikosteroidit ja inhaloitavat kortikosteroidit astman hoitoon ovat sallittuja) tai kemoterapeuttisilla aineilla pahanlaatuisten kasvainten hoitoon viimeisen 3 vuoden aikana.
- Muut kliinisesti merkittävät poikkeamat fyysisessä, neurologisessa, laboratorio- tai EKG-tutkimuksessa (esim. eteisvärinä), jotka voivat vaarantaa tutkimuksen tai olla haitallisia osallistujalle.
- Mikä tahansa tunnettu yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeen tai lumevalmisteen sisältämille apuaineille.
- Muu samanaikainen tai krooninen sairaus kuin RTT:hen liittyvä sairaus.
- Koehenkilöt, jotka aikovat aloittaa tai muuttaa farmakologisia tai ei-farmakologisia toimenpiteitä tutkimuksen aikana.
- Koehenkilöt, jotka käyttävät toista tutkimuslääkettä tällä hetkellä tai viimeisten 30 päivän aikana.
- Muut kriteerit (kuten kliinisesti merkittävä seulontaverikokeen tulos), jotka tutkijan mielestä voivat häiritä tutkimuksen suorittamista tai tulosta.
- Potenttia CYP3A4- ja CYP2C19-inhibiittoreita ja indusoijia saaneet henkilöt.
- Potilaat, joilla on maksan ja munuaisten vajaatoiminta.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Aktiivinen käsivarsi
ANAVEX2-73 nestemäinen oraaliliuos
|
Nestemäinen oraaliliuos
|
|
Placebo Comparator: Placebo käsi
Nestemäinen plasebo oraaliliuos
|
Nestemäinen oraaliliuos
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
RSBQ
Aikaikkuna: 7 viikkoa
|
Rett-oireyhtymän käyttäytymiskyselyn (RSBQ) lääkealtistuksesta riippuvainen vastaus kokonaispistemäärä
|
7 viikkoa
|
|
Haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 7 viikkoa
|
Haittatapahtumien ilmaantuvuus
|
7 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
CGI-I
Aikaikkuna: 7 viikkoa
|
Lääkealtistuksesta riippuvainen vaste CGI-I:n (Clinical Global Impression of Improvement Scale) -pisteiden mukaan
|
7 viikkoa
|
|
Ahdistus-, masennus- ja mielialaasteikko (ADAMS)
Aikaikkuna: 7 viikkoa
|
Ahdistus-, masennus- ja mielialaasteikon (ADAMS) lääkealtistuksesta riippuvainen vaste
|
7 viikkoa
|
|
ANAVEX2-73:n plasman enimmäispitoisuus [Cmax]
Aikaikkuna: 7 viikkoa
|
ANAVEX2-73:n ja metaboliitin PK
|
7 viikkoa
|
|
ANAVEX2-73 käyrän alla oleva alue [AUC]
Aikaikkuna: 7 viikkoa
|
ANAVEX2-73:n ja metaboliitin PK
|
7 viikkoa
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Lasten nukkumistottumuksia koskeva kyselylomake (CSHQ)
Aikaikkuna: 7 viikkoa
|
Lasten nukkumistottumuksia koskeva kyselylomake (CSHQ)
|
7 viikkoa
|
|
Kohtausten tiheys kohtauspäiväkirjan avulla
Aikaikkuna: 7 viikkoa
|
Kohtausten tiheys kohtauspäiväkirjan avulla
|
7 viikkoa
|
|
Geneettinen variantti SIGMAR1, COMT
Aikaikkuna: 7 viikkoa
|
Geneettinen variantti SIGMAR1, COMT
|
7 viikkoa
|
|
Plasman glutamaattipitoisuus
Aikaikkuna: 7 viikkoa
|
Plasman glutamaattipitoisuus
|
7 viikkoa
|
|
GABA-plasmapitoisuus
Aikaikkuna: 7 viikkoa
|
GABA-plasmapitoisuus
|
7 viikkoa
|
|
Lipidipaneeli
Aikaikkuna: 7 viikkoa
|
Merkittäviä laboratoriolöydöksiä
|
7 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 6. toukokuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 30. syyskuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 30. syyskuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 6. toukokuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 6. toukokuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 8. toukokuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 27. tammikuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 18. tammikuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. tammikuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ANAVEX2-73-RS-002
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .