Acesso expandido ao Voxelotor para pacientes com doença falciforme que não têm opções alternativas de tratamento

Critério de inclusão

1. Diagnóstico documentado de doença falciforme de qualquer genótipo confirmado por testes laboratoriais durante a triagem
2. Inelegíveis ou incapazes de participar ativamente no recrutamento de estudos clínicos de voxelotor
3. Hemoglobina (Hb) ≤ 10,5 g/dL durante a triagem
4. Nenhuma opção alternativa de tratamento no julgamento do investigador responsável
5. Participantes que, se forem do sexo feminino e com potencial para engravidar, concordam em usar métodos anticoncepcionais altamente eficazes desde o início do estudo até 30 dias após a última dose de voxelotor e, se forem do sexo masculino, concordam em usar métodos contraceptivos de barreira desde o início do estudo até 30 dias após a última dose de voxelotor
6. O paciente forneceu consentimento informado documentado (o formulário de consentimento informado [TCLE] deve ser revisado e assinado por cada participante) ou, para participantes menores de 18 anos, consentimento assinado pelos pais/responsáveis ​​legais e consentimento do participante.

Critério de exclusão

1. Mulher que está amamentando ou grávida
2. Disfunção hepática caracterizada por alanina aminotransferase (ALT) >4 × LSN

3. Pacientes com infecção bacteriana, fúngica, parasitária ou viral clinicamente significativa que requerem terapia:

   • Pacientes com infecção bacteriana aguda que requerem uso de antibióticos devem adiar a triagem/inscrição até que o curso da antibioticoterapia seja concluído.
   • Pacientes com hepatite A, B ou C ativa conhecida ou que são positivos para o vírus da imunodeficiência humana (HIV)
4. Hemodiálise
5. Condições não SCD ou complicações de SCD para as quais a sobrevivência além de 3 meses é improvável, na opinião do investigador responsável
6. Qualquer condição que afete a absorção do medicamento, como cirurgia de grande porte envolvendo o estômago ou o intestino delgado (colecistectomia prévia é aceitável)
7. Participou de outro estudo clínico de um agente experimental (ou dispositivo médico) dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas a partir da data do consentimento informado, o que for mais longo, ou está atualmente participando de outro estudo de um agente experimental (ou dispositivo médico)
8. Condições médicas, psicológicas ou comportamentais que, na opinião do investigador, podem impedir a participação segura, interferir na adesão ou impedir o consentimento informado

O Monitor Médico do Patrocinador faz a única e definitiva determinação de inscrição para qualquer paciente.