Расширенный доступ к Voxelotor для пациентов с серповидноклеточной анемией, у которых нет альтернативных вариантов лечения
14 июля 2023 г. обновлено: Pfizer
Открытый протокол расширенного доступа для пациентов с серповидноклеточной анемией, у которых нет альтернативных вариантов лечения
Целью этой открытой многоцентровой программы расширенного доступа (EAP) является предоставление раннего доступа к вокселотору до авторизации на рынке.
Обзор исследования
Статус
Больше недоступно
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Цель этой программы — предоставить ранний доступ к вокселотору для пациентов с серповидно-клеточной анемией, которые исчерпали альтернативные варианты лечения и не имеют права на активный набор клинических испытаний вокселотора.
Этот EAP может продолжаться до тех пор, пока вокселотор не станет коммерчески доступным или Спонсор не прекратит выпуск EAP вокселотора. Прекращение может произойти раньше, если отдельный участник или врач или медицинский монитор спонсора решит прекратить лечение.
Тип исследования
Расширенный доступ
Расширенный тип доступа
- Индивидуальные пациенты
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35211
- Alabama Oncology
-
Mobile, Alabama, Соединенные Штаты, 36693
- University of South Alabama
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta
-
Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912
- Augusta University
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Соединенные Штаты, 70809
- Our Lady of the Lake Physician Group
-
New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
- University Medical Center New Orleans
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
- The John Hopkins Hospital
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08901-1914
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey
-
-
New York
-
Jamaica, New York, Соединенные Штаты, 11432
- Queens Hospital Center
-
The Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10461
- Montefiore Medical Center PRIME
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27514
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
- Duke Department of Pediatrics
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
- Thomas Jefferson University Hospital
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15232
- University of Pittsburgh Medical Center Health System
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
- VCU Health
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения
- Документально подтвержденный диагноз серповидно-клеточной анемии любого генотипа, подтвержденный лабораторными исследованиями при скрининге
- Не имеет права или не может участвовать в активном наборе клинических исследований вокселотора.
- Гемоглобин (Hb) ≤ 10,5 г/дл во время скрининга
- Отсутствие альтернативных вариантов лечения по мнению лечащего исследователя
- Участники, которые, если они женского пола и имеют детородный потенциал, соглашаются использовать высокоэффективные методы контрацепции с начала исследования до 30 дней после последней дозы вокселотора, и которые, если мужчины, соглашаются использовать барьерные методы контрацепции с начала исследования до 30 дней. после последней дозы вокселотора
- Пациент предоставил документально оформленное информированное согласие (форма информированного согласия [ICF] должна быть рассмотрена и подписана каждым участником) или для участников младше 18 лет подписанное согласие родителей/законного опекуна и согласие участника.
Критерий исключения
- Женщина, кормящая грудью или беременная
- Печеночная дисфункция, характеризующаяся уровнем аланинаминотрансферазы (АЛТ) >4 × ВГН
Пациенты с клинически значимой бактериальной, грибковой, паразитарной или вирусной инфекцией, требующие лечения:
- Пациентам с острой бактериальной инфекцией, нуждающимся в применении антибиотиков, следует отложить скрининг/включение в исследование до завершения курса антибактериальной терапии.
- Пациенты с известным активным гепатитом A, B или C или с подтвержденным положительным результатом на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ)
- Почечный диализ
- Состояния, не связанные с ВСС, или осложнения ВСС, при которых выживание более 3 месяцев маловероятно, по мнению лечащего исследователя.
- Любое состояние, влияющее на всасывание лекарств, например, обширное хирургическое вмешательство на желудке или тонкой кишке (приемлема предшествующая холецистэктомия)
- Участвовал в другом клиническом исследовании исследуемого агента (или медицинского изделия) в течение 30 дней или 5 периодов полураспада с даты информированного согласия, в зависимости от того, что дольше, или в настоящее время участвует в другом испытании исследуемого агента (или медицинского изделия)
- Медицинские, психологические или поведенческие условия, которые, по мнению исследователя, могут препятствовать безопасному участию, мешать соблюдению или препятствовать получению информированного согласия.
Медицинский монитор спонсора принимает единственное и окончательное решение о регистрации любого пациента.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
7 мая 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
7 мая 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
9 мая 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
18 июля 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
14 июля 2023 г.
Последняя проверка
1 июля 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- GBT440-037
- C5341044 (Другой идентификатор: Alias Study Number)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .