Erweiterter Zugang zu Voxelotor für Patienten mit Sichelzellenanämie, die keine alternativen Behandlungsmöglichkeiten haben
14. Juli 2023 aktualisiert von: Pfizer
Ein Open-Label-Protokoll mit erweitertem Zugang für Patienten mit Sichelzellanämie, die keine alternativen Behandlungsmöglichkeiten haben
Die Absicht dieses Open-Label-, multizentrischen Expanded-Access-Programms (EAP) ist es, einen frühen Zugang zu voxelotor vor der Marktzulassung zu ermöglichen
Studienübersicht
Status
Nicht länger verfügbar
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Der Zweck dieses Programms besteht darin, Patienten mit Sichelzellenanämie, die alternative Behandlungsmöglichkeiten ausgeschöpft haben und für die aktive Rekrutierung klinischer Studien mit Voxelotor nicht in Frage kommen, einen frühen Zugang zu Voxelotor zu ermöglichen.
Dieses EAP kann so lange fortgesetzt werden, bis Voxelotor im Handel erhältlich ist oder der Sponsor das Voxelotor EAP einstellt. Der Abbruch kann früher erfolgen, wenn ein einzelner Teilnehmer oder Arzt oder Sponsor Medical Monitor beschließt, die Behandlung abzubrechen.
Studientyp
Erweiterter Zugriff
Erweiterter Zugriffstyp
- Einzelne Patienten
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35211
- Alabama Oncology
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Mobile, Alabama, Vereinigte Staaten, 36693
- University of South Alabama
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta
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Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
- Augusta University
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Louisiana
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Baton Rouge, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70809
- Our Lady of the Lake Physician Group
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New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
- University Medical Center New Orleans
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
- The John Hopkins Hospital
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08901-1914
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey
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New York
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Jamaica, New York, Vereinigte Staaten, 11432
- Queens Hospital Center
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The Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10461
- Montefiore Medical Center PRIME
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
- Duke Department of Pediatrics
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Ohio
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Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
- Thomas Jefferson University Hospital
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Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15232
- University of Pittsburgh Medical Center Health System
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Texas
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Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
- Cook Children's Medical Center
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Texas Children's Hospital
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Virginia
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Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
- VCU Health
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien
- Dokumentierte Diagnose einer Sichelzellkrankheit jeglichen Genotyps, bestätigt durch Labortests während des Screenings
- Nicht berechtigt oder nicht in der Lage, an klinischen Studien zur aktiven Rekrutierung von Voxelotor teilzunehmen
- Hämoglobin (Hb) ≤ 10,5 g/dL während des Screenings
- Keine alternativen Behandlungsoptionen nach Einschätzung des behandelnden Prüfarztes
- Teilnehmer, die weiblich und im gebärfähigen Alter sind, erklären sich damit einverstanden, hochwirksame Verhütungsmethoden vom Studienbeginn bis 30 Tage nach der letzten Dosis von Voxelotor anzuwenden, und die, falls männlich, sich bereit erklären, Barrieremethoden zur Empfängnisverhütung vom Studienbeginn bis 30 Tage anzuwenden nach der letzten Voxelotor-Dosis
- Der Patient hat eine dokumentierte Einverständniserklärung (das Einverständniserklärungsformular [ICF] muss von jedem Teilnehmer überprüft und unterschrieben werden) oder für Teilnehmer unter 18 Jahren eine unterschriebene Einverständniserklärung der Eltern/Erziehungsberechtigten und die Zustimmung des Teilnehmers vorgelegt.
Ausschlusskriterien
- Frauen, die stillen oder schwanger sind
- Leberfunktionsstörung, gekennzeichnet durch Alanin-Aminotransferase (ALT) > 4 × ULN
Patienten mit klinisch signifikanter bakterieller, pilzlicher, parasitärer oder viraler Infektion, die einer Therapie bedürfen:
- Patienten mit einer akuten bakteriellen Infektion, die den Einsatz von Antibiotika erfordern, sollten das Screening/die Aufnahme verschieben, bis der Verlauf der Antibiotikatherapie abgeschlossen ist.
- Patienten mit bekannter aktiver Hepatitis A, B oder C oder bei denen bekannt ist, dass sie positiv auf das humane Immundefizienzvirus (HIV) sind
- Nierendialyse
- Nicht-SCD-Erkrankungen oder Komplikationen von SCD, bei denen nach Meinung des behandelnden Prüfarztes ein Überleben über 3 Monate hinaus unwahrscheinlich ist
- Jeder Zustand, der die Arzneimittelabsorption beeinträchtigt, wie z. B. größere Operationen im Magen oder Dünndarm (vorherige Cholezystektomie ist akzeptabel)
- Teilnahme an einer anderen klinischen Studie mit einem Prüfpräparat (oder Medizinprodukt) innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten nach dem Datum der Einverständniserklärung, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, oder Teilnahme an einer anderen Studie mit einem Prüfpräparat (oder Medizinprodukt)
- Medizinische, psychologische oder Verhaltensstörungen, die nach Ansicht des Prüfarztes eine sichere Teilnahme ausschließen, die Compliance beeinträchtigen oder eine Einverständniserklärung ausschließen können
Der medizinische Monitor des Sponsors trifft die einzige und endgültige Entscheidung über die Aufnahme eines jeden Patienten.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
7. Mai 2019
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
7. Mai 2019
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
9. Mai 2019
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
18. Juli 2023
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
14. Juli 2023
Zuletzt verifiziert
1. Juli 2023
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- GBT440-037
- C5341044 (Andere Kennung: Alias Study Number)
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