Acceso ampliado a Voxelotor para pacientes con enfermedad de células falciformes que no tienen opciones de tratamiento alternativas

Criterios de inclusión

1. Diagnóstico documentado de enfermedad de células falciformes de cualquier genotipo confirmado por pruebas de laboratorio durante la selección
2. No elegible o incapaz de participar en estudios clínicos de reclutamiento activo de voxelotor
3. Hemoglobina (Hb) ≤ 10,5 g/dL durante la selección
4. Sin opciones de tratamiento alternativas a juicio del investigador tratante
5. Participantes, que si son mujeres y en edad fértil, aceptan usar métodos anticonceptivos altamente efectivos desde el inicio del estudio hasta 30 días después de la última dosis de voxelotor, y si son hombres, aceptan usar métodos anticonceptivos de barrera desde el inicio del estudio hasta 30 días después de la última dosis de voxelotor
6. El paciente ha proporcionado un consentimiento informado documentado (el formulario de consentimiento informado [ICF] debe ser revisado y firmado por cada participante), o para los participantes menores de 18 años, el consentimiento firmado de los padres/tutores legales y el asentimiento del participante.

Criterio de exclusión

1. Mujer que está amamantando o embarazada
2. Disfunción hepática caracterizada por alanina aminotransferasa (ALT) >4 × LSN

3. Pacientes con infección bacteriana, fúngica, parasitaria o viral clínicamente significativa que requieren terapia:

   • Los pacientes con infección bacteriana aguda que requieran el uso de antibióticos deben retrasar la selección/inscripción hasta que se haya completado el curso de la terapia con antibióticos.
   • Pacientes con hepatitis A, B o C activa conocida o que se sabe que son positivos para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)
4. Diálisis renal
5. Condiciones no relacionadas con la SCD o complicaciones de la SCD para las cuales la supervivencia más allá de los 3 meses es poco probable, en opinión del investigador tratante
6. Cualquier condición que afecte la absorción del fármaco, como una cirugía mayor que involucre el estómago o el intestino delgado (es aceptable una colecistectomía previa)
7. Participó en otro ensayo clínico de un agente en investigación (o dispositivo médico) dentro de los 30 días o 5 vidas medias a partir de la fecha del consentimiento informado, lo que sea más largo, o está participando actualmente en otro ensayo de un agente en investigación (o dispositivo médico)
8. Condiciones médicas, psicológicas o de comportamiento que, en opinión del investigador, pueden impedir la participación segura, interferir con el cumplimiento o impedir el consentimiento informado.

El monitor médico del patrocinador toma la determinación de inscripción única y final para cualquier paciente.