Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidet adgang til Voxelotor for patienter med seglcellesygdom, som ikke har alternative behandlingsmuligheder

14. juli 2023 opdateret af: Pfizer

En åben-label, udvidet adgangsprotokol til patienter med seglcellesygdom, som ikke har alternative behandlingsmuligheder

Hensigten med dette åbne, multicenter udvidede adgangsprogram (EAP) er at give tidlig adgang til voxelotor før markedstilladelse

Studieoversigt

Status

Ikke længere tilgængelig

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formålet med dette program er at give tidlig adgang til voxelotor for patienter med seglcellesygdom, som har udtømt alternative behandlingsmuligheder og ikke er berettiget til aktivt rekruttering af kliniske forsøg med voxelotor.

Denne EAP kan fortsætte indtil det tidspunkt, hvor voxelotor er kommercielt tilgængelig, eller sponsoren afbryder voxelotor EAP. Seponering kan forekomme tidligere, hvis en individuel deltager eller læge eller sponsor Medical Monitor beslutter at afbryde behandlingen.

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

  • Individuelle patienter

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35211
        • Alabama Oncology
      • Mobile, Alabama, Forenede Stater, 36693
        • University of South Alabama
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Augusta University
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Forenede Stater, 70809
        • Our Lady of the Lake Physician Group
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • University Medical Center New Orleans
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • The John Hopkins Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901-1914
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
    • New York
      • Jamaica, New York, Forenede Stater, 11432
        • Queens Hospital Center
      • The Bronx, New York, Forenede Stater, 10461
        • Montefiore Medical Center PRIME
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke Department of Pediatrics
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center Health System
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • VCU Health

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  1. Dokumenteret diagnose af seglcellesygdom af enhver genotype bekræftet ved laboratorietest under screening
  2. Uberettiget eller ude af stand til at deltage i aktivt rekruttering af kliniske undersøgelser af voxelotor
  3. Hæmoglobin (Hb) ≤ 10,5 g/dL under screening
  4. Ingen alternative behandlingsmuligheder efter den behandlende efterforskers vurdering
  5. Deltagere, der, hvis de er kvinder og i den fødedygtige alder, er enige om at bruge højeffektive præventionsmetoder fra studiestart til 30 dage efter sidste dosis voxelotor, og som, hvis mænd, er enige om at bruge barrierepræventionsmetoder fra studiestart til 30 dage efter den sidste dosis voxelotor
  6. Patienten har givet dokumenteret informeret samtykke (formularen til informeret samtykke [ICF] skal gennemgås og underskrives af hver deltager), eller for deltagere under 18 år, underskrevet samtykke fra forældre/værge og deltagersamtykke.

Eksklusionskriterier

  1. Kvinde, der ammer eller er gravid
  2. Leverdysfunktion karakteriseret ved alaninaminotransferase (ALT) >4 × ULN

  3. Patienter med klinisk signifikant bakteriel, svampe-, parasit- eller viral infektion, som kræver behandling:

    • Patienter med akut bakteriel infektion, der kræver brug af antibiotika, bør udsætte screening/tilmelding, indtil forløbet med antibiotikabehandling er afsluttet.
    • Patienter med kendt aktiv hepatitis A, B eller C eller som er kendt for at være human immundefekt virus (HIV) positive
  4. Nyredialyse
  5. Ikke-SCD-tilstande eller komplikationer af SCD, for hvilke overlevelse ud over 3 måneder er usandsynlig, efter den behandlende investigators mening
  6. Enhver tilstand, der påvirker lægemiddelabsorptionen, såsom større operationer, der involverer maven eller tyndtarmen (forudgående kolecystektomi er acceptabel)
  7. Deltog i et andet klinisk forsøg med et forsøgsmiddel (eller medicinsk udstyr) inden for 30 dage eller 5 halveringstider fra datoen for informeret samtykke, alt efter hvad der er længst, eller deltager i øjeblikket i et andet forsøg med et forsøgsmiddel (eller medicinsk udstyr)
  8. Medicinske, psykologiske eller adfærdsmæssige forhold, som efter efterforskerens mening kan udelukke sikker deltagelse, forstyrre overholdelse eller udelukke informeret samtykke

Sponsor Medical Monitor træffer den eneste og endelige tilmeldingsbeslutning for enhver patient.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Efterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. maj 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. maj 2019

Først opslået (Faktiske)

9. maj 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. juli 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. juli 2023

Sidst verificeret

1. juli 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GBT440-037
  • C5341044 (Anden identifikator: Alias Study Number)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner