Accès élargi à Voxelotor pour les patients atteints de drépanocytose qui n'ont pas d'autres options de traitement
14 juillet 2023 mis à jour par: Pfizer
Un protocole d'accès ouvert et élargi pour les patients atteints de drépanocytose qui n'ont pas d'autres options de traitement
L'intention de ce programme d'accès élargi (EAP) multicentrique ouvert est de fournir un accès précoce à voxelotor avant l'autorisation de mise sur le marché.
Aperçu de l'étude
Statut
Plus disponible
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Le but de ce programme est de fournir un accès précoce au voxelotor aux patients atteints de drépanocytose qui ont épuisé les options de traitement alternatives et qui ne sont pas éligibles pour les essais cliniques de recrutement actif du voxelotor.
Ce PAE peut se poursuivre jusqu'à ce que le voxelotor soit disponible dans le commerce ou jusqu'à ce que le commanditaire interrompe le PAE du voxelotor. L'arrêt peut survenir plus tôt si un participant individuel ou un médecin ou un moniteur médical du sponsor décide d'arrêter le traitement.
Type d'étude
Accès étendu
Type d'accès étendu
- Patients individuels
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis, 35211
- Alabama Oncology
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Mobile, Alabama, États-Unis, 36693
- University of South Alabama
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta
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Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
- Augusta University
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Louisiana
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Baton Rouge, Louisiana, États-Unis, 70809
- Our Lady of the Lake Physician Group
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New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112
- University Medical Center New Orleans
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
- The John Hopkins Hospital
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901-1914
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey
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New York
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Jamaica, New York, États-Unis, 11432
- Queens Hospital Center
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The Bronx, New York, États-Unis, 10461
- Montefiore Medical Center PRIME
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
- Duke Department of Pediatrics
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Ohio
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
- Thomas Jefferson University Hospital
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15232
- University of Pittsburgh Medical Center Health System
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Texas
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Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
- Cook Children's Medical Center
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Texas Children's Hospital
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Virginia
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Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
- VCU Health
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration
- Diagnostic documenté de drépanocytose de tout génotype confirmé par des tests de laboratoire lors du dépistage
- Inéligible ou incapable de participer aux études cliniques de recrutement actif de voxelotor
- Hémoglobine (Hb) ≤ 10,5 g/dL lors du dépistage
- Aucune autre option de traitement selon le jugement de l'investigateur traitant
- Participants, qui, s'ils sont de sexe féminin et en âge de procréer, acceptent d'utiliser des méthodes de contraception hautement efficaces du début de l'étude jusqu'à 30 jours après la dernière dose de voxelotor, et qui, s'ils sont de sexe masculin, acceptent d'utiliser des méthodes contraceptives barrières du début de l'étude jusqu'à 30 jours après la dernière dose de voxelotor
- Le patient a fourni un consentement éclairé documenté (le formulaire de consentement éclairé [ICF] doit être examiné et signé par chaque participant), ou pour les participants de moins de 18 ans, le consentement signé des parents/tuteurs légaux et l'assentiment du participant.
Critère d'exclusion
- Femme qui allaite ou enceinte
- Dysfonctionnement hépatique caractérisé par l'alanine aminotransférase (ALT) > 4 × LSN
Patients présentant une infection bactérienne, fongique, parasitaire ou virale cliniquement significative nécessitant un traitement :
- Les patients atteints d'une infection bactérienne aiguë nécessitant l'utilisation d'antibiotiques doivent retarder le dépistage/l'inscription jusqu'à ce que le traitement antibiotique soit terminé.
- Patients atteints d'hépatite A, B ou C active connue ou dont on sait qu'ils sont positifs pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
- Dialyse rénale
- Conditions non SCD ou complications de SCD pour lesquelles la survie au-delà de 3 mois est peu probable, de l'avis de l'investigateur traitant
- Toute condition affectant l'absorption du médicament, telle qu'une intervention chirurgicale majeure impliquant l'estomac ou l'intestin grêle (une cholécystectomie antérieure est acceptable)
- A participé à un autre essai clinique d'un agent expérimental (ou d'un dispositif médical) dans les 30 jours ou 5 demi-vies suivant la date du consentement éclairé, selon la plus longue des deux, ou participe actuellement à un autre essai d'un agent expérimental (ou d'un dispositif médical)
- Conditions médicales, psychologiques ou comportementales qui, de l'avis de l'enquêteur, peuvent empêcher une participation en toute sécurité, interférer avec la conformité ou empêcher le consentement éclairé
Le moniteur médical commanditaire prend la décision unique et finale d'inscription pour tout patient.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates d'inscription aux études
Première soumission
7 mai 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
7 mai 2019
Première publication (Réel)
9 mai 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
18 juillet 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
14 juillet 2023
Dernière vérification
1 juillet 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- GBT440-037
- C5341044 (Autre identifiant: Alias Study Number)
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .