Ampliamento dell'accesso a Voxelotor per i pazienti affetti da anemia falciforme che non dispongono di opzioni terapeutiche alternative
14 luglio 2023 aggiornato da: Pfizer
Un protocollo di accesso esteso in aperto per i pazienti affetti da anemia falciforme che non dispongono di opzioni terapeutiche alternative
L'intento di questo programma di accesso esteso multicentrico (EAP) in aperto è fornire un accesso anticipato a voxelotor prima dell'autorizzazione all'immissione in commercio
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Lo scopo di questo programma è fornire un accesso anticipato a voxelotor per i pazienti con anemia falciforme che hanno esaurito le opzioni terapeutiche alternative e non sono idonei per il reclutamento attivo di studi clinici su voxelotor.
Questo EAP può continuare fino al momento in cui voxelotor è disponibile in commercio o lo Sponsor interrompe il voxelotor EAP. L'interruzione può verificarsi prima se un singolo partecipante o medico o Sponsor Medical Monitor decide di interrompere il trattamento.
Tipo di studio
Accesso esteso
Tipo di accesso espanso
- Singoli pazienti
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35211
- Alabama Oncology
-
Mobile, Alabama, Stati Uniti, 36693
- University of South Alabama
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta
-
Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
- Augusta University
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Stati Uniti, 70809
- Our Lady of the Lake Physician Group
-
New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
- University Medical Center New Orleans
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
- The John Hopkins Hospital
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901-1914
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey
-
-
New York
-
Jamaica, New York, Stati Uniti, 11432
- Queens Hospital Center
-
The Bronx, New York, Stati Uniti, 10461
- Montefiore Medical Center PRIME
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
- Duke Department of Pediatrics
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
- Thomas Jefferson University Hospital
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15232
- University of Pittsburgh Medical Center Health System
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
- VCU Health
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione
- Diagnosi documentata di anemia falciforme di qualsiasi genotipo confermata da test di laboratorio durante lo screening
- Non idoneo o impossibilitato a partecipare attivamente al reclutamento di studi clinici su voxelotor
- Emoglobina (Hb) ≤ 10,5 g/dL durante lo screening
- Nessuna opzione terapeutica alternativa a giudizio dello sperimentatore curante
- - Partecipanti che, se femmine e in età fertile, accettano di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci dall'inizio dello studio fino a 30 giorni dopo l'ultima dose di voxelotor e che, se maschi, accettano di utilizzare metodi contraccettivi di barriera dall'inizio dello studio fino a 30 giorni dopo l'ultima dose di voxelotor
- Il paziente ha fornito il consenso informato documentato (il modulo di consenso informato [ICF] deve essere rivisto e firmato da ciascun partecipante), o per i partecipanti di età inferiore ai 18 anni, il consenso firmato dei genitori/tutori legali e il consenso del partecipante.
Criteri di esclusione
- Femmina che sta allattando o incinta
- Disfunzione epatica caratterizzata da alanina aminotransferasi (ALT) >4 × ULN
Pazienti con infezione batterica, fungina, parassitaria o virale clinicamente significativa che richiedono terapia:
- I pazienti con infezione batterica acuta che richiedono l'uso di antibiotici devono ritardare lo screening/l'arruolamento fino al completamento del ciclo di terapia antibiotica.
- Pazienti con epatite attiva nota A, B o C o che sono noti per essere positivi al virus dell'immunodeficienza umana (HIV)
- Dialisi renale
- Condizioni non-SCD o complicanze di SCD per le quali la sopravvivenza oltre i 3 mesi è improbabile, secondo l'opinione dello sperimentatore curante
- Qualsiasi condizione che influisca sull'assorbimento del farmaco, come interventi chirurgici importanti che coinvolgono lo stomaco o l'intestino tenue (è accettabile una colecistectomia precedente)
- Ha partecipato a un'altra sperimentazione clinica di un agente sperimentale (o dispositivo medico) entro 30 giorni o 5 emivite dalla data del consenso informato, a seconda di quale sia il periodo più lungo, o sta attualmente partecipando a un'altra sperimentazione di un agente sperimentale (o dispositivo medico)
- Condizioni mediche, psicologiche o comportamentali che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possono precludere la partecipazione sicura, interferire con la compliance o precludere il consenso informato
Lo Sponsor Medical Monitor effettua l'unica e definitiva determinazione dell'arruolamento per qualsiasi paziente.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
7 maggio 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
7 maggio 2019
Primo Inserito (Effettivo)
9 maggio 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
18 luglio 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
14 luglio 2023
Ultimo verificato
1 luglio 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- GBT440-037
- C5341044 (Altro identificatore: Alias Study Number)
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .