Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidet tilgang til Voxelotor for pasienter med sigdcellesykdom som ikke har alternative behandlingsalternativer

14. juli 2023 oppdatert av: Pfizer

En åpen, utvidet tilgangsprotokoll for pasienter med sigdcellesykdom som ikke har alternative behandlingsalternativer

Hensikten med dette åpne, multisenter utvidede tilgangsprogrammet (EAP) er å gi tidlig tilgang til voxelotor før markedsautorisasjon

Studieoversikt

Status

Ikke lenger tilgjengelig

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Formålet med dette programmet er å gi tidlig tilgang til voxelotor for pasienter med sigdcellesykdom som har brukt opp alternative behandlingsalternativer og ikke er kvalifisert for aktivt rekruttering av kliniske studier av voxelotor.

Denne EAP kan fortsette inntil voxelotor er kommersielt tilgjengelig eller sponsoren avbryter voxelotor EAP. Seponering kan skje tidligere hvis en individuell deltaker eller lege eller sponsor Medical Monitor bestemmer seg for å avbryte behandlingen.

Studietype

Utvidet tilgang

Utvidet tilgangstype

  • Individuelle pasienter

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35211
        • Alabama Oncology
      • Mobile, Alabama, Forente stater, 36693
        • University of South Alabama
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
        • Augusta University
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Forente stater, 70809
        • Our Lady of the Lake Physician Group
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
        • University Medical Center New Orleans
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • The John Hopkins Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901-1914
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
    • New York
      • Jamaica, New York, Forente stater, 11432
        • Queens Hospital Center
      • The Bronx, New York, Forente stater, 10461
        • Montefiore Medical Center PRIME
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke Department of Pediatrics
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center Health System
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • VCU Health

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier

  1. Dokumentert diagnose av sigdcellesykdom av enhver genotype bekreftet ved laboratorietesting under screening
  2. Ikke kvalifisert eller ute av stand til å delta i aktivt rekruttering av kliniske studier av voxelotor
  3. Hemoglobin (Hb) ≤ 10,5 g/dL under screening
  4. Ingen alternative behandlingsalternativer etter den behandlende etterforskerens vurdering
  5. Deltakere, som dersom de er kvinner og i fertil alder, samtykker i å bruke svært effektive prevensjonsmetoder fra studiestart til 30 dager etter siste dose av voxelotor, og som dersom menn er enige om å bruke barriereprevensjonsmetoder fra studiestart til 30 dager etter siste dose voxelotor
  6. Pasienten har gitt dokumentert informert samtykke (skjemaet for informert samtykke [ICF] må gjennomgås og signeres av hver deltaker), eller for deltakere under 18 år, signert samtykke fra foreldre/foresatte og deltakersamtykke.

Eksklusjonskriterier

  1. Kvinne som ammer eller er gravid
  2. Leverdysfunksjon karakterisert ved alaninaminotransferase (ALT) >4 × ULN

  3. Pasienter med klinisk signifikant bakteriell, sopp-, parasitt- eller virusinfeksjon som krever behandling:

    • Pasienter med akutt bakteriell infeksjon som krever antibiotikabruk, bør utsette screening/registrering til forløpet med antibiotikabehandling er fullført.
    • Pasienter med kjent aktiv hepatitt A, B eller C eller som er kjent for å være humant immunsviktvirus (HIV) positive
  4. Nyredialyse
  5. Ikke-SCD-tilstander eller komplikasjoner av SCD der overlevelse utover 3 måneder er usannsynlig, etter den behandlende etterforskerens oppfatning
  6. Enhver tilstand som påvirker legemiddelabsorpsjonen, for eksempel større operasjoner som involverer mage eller tynntarm (tidligere kolecystektomi er akseptabelt)
  7. Deltok i en annen klinisk utprøving av et undersøkelsesmiddel (eller medisinsk utstyr) innen 30 dager eller 5 halveringstider fra datoen for informert samtykke, avhengig av hva som er lengst, eller deltar for tiden i en annen utprøving av et undersøkelsesmiddel (eller medisinsk utstyr)
  8. Medisinske, psykologiske eller atferdsmessige forhold, som etter etterforskerens mening kan forhindre sikker deltakelse, forstyrre overholdelse eller hindre informert samtykke

Sponsor Medical Monitor tar den eneste og endelige registreringsavgjørelsen for enhver pasient.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pfizer

Etterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. mai 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. mai 2019

Først lagt ut (Faktiske)

9. mai 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. juli 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. juli 2023

Sist bekreftet

1. juli 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GBT440-037
  • C5341044 (Annen identifikator: Alias Study Number)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere