Rozszerzony dostęp do Voxelotora dla pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, którzy nie mają alternatywnych opcji leczenia

Kryteria przyjęcia

1. Udokumentowana diagnoza anemii sierpowatokrwinkowej dowolnego genotypu potwierdzona badaniami laboratoryjnymi podczas badań przesiewowych
2. Niekwalifikujący się lub nie mogący uczestniczyć w aktywnej rekrutacji do badań klinicznych wokselotoru
3. Hemoglobina (Hb) ≤ 10,5 g/dl podczas badania przesiewowego
4. Brak alternatywnych opcji leczenia w ocenie prowadzącego badania
5. Uczestnicy, którzy są kobietami i mogą zajść w ciążę, zgadzają się na stosowanie wysoce skutecznych metod antykoncepcji od rozpoczęcia badania do 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki wokselotoru, a jeśli są mężczyznami, wyrażają zgodę na stosowanie mechanicznych metod antykoncepcji od rozpoczęcia badania do 30 dni po ostatniej dawce wokselotoru
6. Pacjent przedstawił udokumentowaną świadomą zgodę (formularz świadomej zgody [ICF] musi zostać przejrzany i podpisany przez każdego uczestnika) lub w przypadku uczestników poniżej 18 roku życia podpisaną zgodę rodzica/opiekuna prawnego i zgodę uczestnika.

Kryteria wyłączenia

1. Kobieta karmiąca piersią lub w ciąży
2. Zaburzenia czynności wątroby charakteryzujące się aktywnością aminotransferazy alaninowej (ALT) >4 × GGN

3. Pacjenci z klinicznie istotnym zakażeniem bakteryjnym, grzybiczym, pasożytniczym lub wirusowym wymagającym leczenia:

   • Pacjenci z ostrym zakażeniem bakteryjnym wymagającym stosowania antybiotyków powinni opóźnić badanie przesiewowe/włączenie do badania do czasu zakończenia antybiotykoterapii.
   • Pacjenci ze stwierdzonym czynnym wirusowym zapaleniem wątroby typu A, B lub C lub z dodatnim wynikiem zakażenia ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV)
4. Dializa nerek
5. Stany niezwiązane z SCD lub powikłania SCD, w przypadku których przeżycie powyżej 3 miesięcy jest mało prawdopodobne, w opinii prowadzącego badanie
6. Każdy stan wpływający na wchłanianie leku, taki jak poważna operacja żołądka lub jelita cienkiego (dopuszczalna jest wcześniejsza cholecystektomia)
7. Brał udział w innym badaniu klinicznym badanego środka (lub wyrobu medycznego) w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania od daty wyrażenia świadomej zgody, w zależności od tego, który okres jest dłuższy, lub obecnie uczestniczy w innym badaniu badanego środka (lub wyrobu medycznego)
8. Warunki medyczne, psychologiczne lub behawioralne, które w opinii Badacza mogą uniemożliwić bezpieczne uczestnictwo, zakłócać zgodność lub uniemożliwić świadomą zgodę

Sponsor Medical Monitor podejmuje jedyną i ostateczną decyzję dotyczącą rejestracji każdego pacjenta.