Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rozszerzony dostęp do Voxelotora dla pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, którzy nie mają alternatywnych opcji leczenia

14 lipca 2023 zaktualizowane przez: Pfizer

Otwarty, rozszerzony protokół dostępu dla pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, którzy nie mają alternatywnych opcji leczenia

Celem tego otwartego, wieloośrodkowego programu rozszerzonego dostępu (EAP) jest zapewnienie wczesnego dostępu do wokselotora przed dopuszczeniem do obrotu

Przegląd badań

Status

Nie dostępny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem tego programu jest zapewnienie wczesnego dostępu do wokselotora pacjentom z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, którzy wyczerpali alternatywne opcje leczenia i nie kwalifikują się do aktywnej rekrutacji do badań klinicznych wokselotora.

Ten EAP może obowiązywać do czasu, gdy voxelotor będzie dostępny na rynku lub Sponsor zaprzestanie oferowania voxelotor EAP. Przerwanie może nastąpić wcześniej, jeśli indywidualny uczestnik lub lekarz lub Sponsor Medical Monitor zdecyduje o przerwaniu leczenia.

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

  • Pacjenci indywidualni

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35211
        • Alabama Oncology
      • Mobile, Alabama, Stany Zjednoczone, 36693
        • University of South Alabama
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Augusta University
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70809
        • Our Lady of the Lake Physician Group
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
        • University Medical Center New Orleans
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • The John Hopkins Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901-1914
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
    • New York
      • Jamaica, New York, Stany Zjednoczone, 11432
        • Queens Hospital Center
      • The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10461
        • Montefiore Medical Center PRIME
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke Department of Pediatrics
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center Health System
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • VCU Health

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia

  1. Udokumentowana diagnoza anemii sierpowatokrwinkowej dowolnego genotypu potwierdzona badaniami laboratoryjnymi podczas badań przesiewowych
  2. Niekwalifikujący się lub nie mogący uczestniczyć w aktywnej rekrutacji do badań klinicznych wokselotoru
  3. Hemoglobina (Hb) ≤ 10,5 g/dl podczas badania przesiewowego
  4. Brak alternatywnych opcji leczenia w ocenie prowadzącego badania
  5. Uczestnicy, którzy są kobietami i mogą zajść w ciążę, zgadzają się na stosowanie wysoce skutecznych metod antykoncepcji od rozpoczęcia badania do 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki wokselotoru, a jeśli są mężczyznami, wyrażają zgodę na stosowanie mechanicznych metod antykoncepcji od rozpoczęcia badania do 30 dni po ostatniej dawce wokselotoru
  6. Pacjent przedstawił udokumentowaną świadomą zgodę (formularz świadomej zgody [ICF] musi zostać przejrzany i podpisany przez każdego uczestnika) lub w przypadku uczestników poniżej 18 roku życia podpisaną zgodę rodzica/opiekuna prawnego i zgodę uczestnika.

Kryteria wyłączenia

  1. Kobieta karmiąca piersią lub w ciąży
  2. Zaburzenia czynności wątroby charakteryzujące się aktywnością aminotransferazy alaninowej (ALT) >4 × GGN

  3. Pacjenci z klinicznie istotnym zakażeniem bakteryjnym, grzybiczym, pasożytniczym lub wirusowym wymagającym leczenia:

    • Pacjenci z ostrym zakażeniem bakteryjnym wymagającym stosowania antybiotyków powinni opóźnić badanie przesiewowe/włączenie do badania do czasu zakończenia antybiotykoterapii.
    • Pacjenci ze stwierdzonym czynnym wirusowym zapaleniem wątroby typu A, B lub C lub z dodatnim wynikiem zakażenia ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV)
  4. Dializa nerek
  5. Stany niezwiązane z SCD lub powikłania SCD, w przypadku których przeżycie powyżej 3 miesięcy jest mało prawdopodobne, w opinii prowadzącego badanie
  6. Każdy stan wpływający na wchłanianie leku, taki jak poważna operacja żołądka lub jelita cienkiego (dopuszczalna jest wcześniejsza cholecystektomia)
  7. Brał udział w innym badaniu klinicznym badanego środka (lub wyrobu medycznego) w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania od daty wyrażenia świadomej zgody, w zależności od tego, który okres jest dłuższy, lub obecnie uczestniczy w innym badaniu badanego środka (lub wyrobu medycznego)
  8. Warunki medyczne, psychologiczne lub behawioralne, które w opinii Badacza mogą uniemożliwić bezpieczne uczestnictwo, zakłócać zgodność lub uniemożliwić świadomą zgodę

Sponsor Medical Monitor podejmuje jedyną i ostateczną decyzję dotyczącą rejestracji każdego pacjenta.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pfizer

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 maja 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 maja 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 maja 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 lipca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 lipca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GBT440-037
  • C5341044 (Inny identyfikator: Alias Study Number)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj