Uitgebreide toegang tot Voxelotor voor patiënten met sikkelcelziekte die geen alternatieve behandelingsmogelijkheden hebben
14 juli 2023 bijgewerkt door: Pfizer
Een open-label, uitgebreid toegangsprotocol voor patiënten met sikkelcelziekte die geen alternatieve behandelingsopties hebben
De bedoeling van dit open-label, multicenter programma voor uitgebreide toegang (EAP) is om vroege toegang tot voxelotor te bieden voorafgaand aan marktautorisatie
Studie Overzicht
Toestand
Niet meer beschikbaar
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Het doel van dit programma is vroege toegang tot voxelotor te bieden aan patiënten met sikkelcelziekte die geen alternatieve behandelingsopties meer hebben en niet in aanmerking komen voor actieve rekrutering van klinische proeven met voxelotor.
Dit EAP kan worden voortgezet tot het moment dat voxelotor in de handel verkrijgbaar is of de sponsor het voxelotor-EAP stopzet. Stopzetting kan eerder plaatsvinden als een individuele deelnemer of arts of Sponsor Medical Monitor besluit de behandeling stop te zetten.
Studietype
Uitgebreide toegang
Uitgebreid toegangstype
- Individuele patiënten
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35211
- Alabama Oncology
-
Mobile, Alabama, Verenigde Staten, 36693
- University of South Alabama
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta
-
Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
- Augusta University
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Verenigde Staten, 70809
- Our Lady of the Lake Physician Group
-
New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
- University Medical Center New Orleans
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
- The John Hopkins Hospital
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901-1914
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey
-
-
New York
-
Jamaica, New York, Verenigde Staten, 11432
- Queens Hospital Center
-
The Bronx, New York, Verenigde Staten, 10461
- Montefiore Medical Center PRIME
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- Duke Department of Pediatrics
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
- Thomas Jefferson University Hospital
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15232
- University of Pittsburgh Medical Center Health System
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
- VCU Health
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria
- Gedocumenteerde diagnose van sikkelcelziekte van elk genotype bevestigd door laboratoriumtests tijdens screening
- Komt niet in aanmerking of kan niet deelnemen aan actieve werving van klinische studies met voxelotor
- Hemoglobine (Hb) ≤ 10,5 g/dL tijdens screening
- Geen alternatieve behandelmogelijkheden naar het oordeel van de behandelend onderzoeker
- Deelnemers die, als ze vrouw zijn en kinderen kunnen krijgen, ermee instemmen zeer effectieve anticonceptiemethoden te gebruiken vanaf het begin van de studie tot 30 dagen na de laatste dosis voxelotor, en die, als ze man zijn, ermee instemmen om barrièremethoden van anticonceptie te gebruiken vanaf de start van de studie tot 30 dagen na de laatste dosis voxelotor
- De patiënt heeft gedocumenteerde geïnformeerde toestemming verstrekt (het formulier voor geïnformeerde toestemming [ICF] moet door elke deelnemer worden bekeken en ondertekend), of voor deelnemers jonger dan 18 jaar, ondertekende toestemming van de ouders/wettelijke voogd en instemming van de deelnemer.
Uitsluitingscriteria
- Vrouw die borstvoeding geeft of zwanger is
- Leverdisfunctie gekenmerkt door alanineaminotransferase (ALAT) >4 × ULN
Patiënten met een klinisch significante bacteriële, schimmel-, parasitaire of virale infectie die therapie nodig hebben:
- Patiënten met een acute bacteriële infectie die antibiotica nodig hebben, moeten de screening/inschrijving uitstellen totdat de antibioticakuur is voltooid.
- Patiënten met bekende actieve hepatitis A, B of C of van wie bekend is dat ze positief zijn voor het humaan immunodeficiëntievirus (hiv)
- Nierdialyse
- Niet-SCZ-aandoeningen of complicaties van SCZ waarvoor overleving na 3 maanden onwaarschijnlijk is, naar de mening van de behandelend onderzoeker
- Elke aandoening die de opname van geneesmiddelen beïnvloedt, zoals een grote operatie waarbij de maag of dunne darm betrokken is (eerdere cholecystectomie is acceptabel)
- Heeft deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek met een onderzoeksmiddel (of medisch hulpmiddel) binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden na de datum van geïnformeerde toestemming, afhankelijk van welke langer is, of neemt momenteel deel aan een ander onderzoek met een onderzoeksmiddel (of medisch hulpmiddel)
- Medische, psychologische of gedragsproblemen die, naar de mening van de Onderzoeker, veilige deelname kunnen verhinderen, naleving kunnen belemmeren of geïnformeerde toestemming kunnen verhinderen
De Sponsor Medical Monitor bepaalt de enige en definitieve inschrijving voor elke patiënt.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
7 mei 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
7 mei 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
9 mei 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
18 juli 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
14 juli 2023
Laatst geverifieerd
1 juli 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- GBT440-037
- C5341044 (Andere identificatie: Alias Study Number)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .