過去に治療を受けた血友病A患者におけるSCT800による長期治療の安全性と有効性。
2020年4月26日 更新者：Sinocelltech Ltd.
過去に治療を受けた重度の血友病A患者における長期治療中の組換えヒト凝固第VIII因子（SCT800）の安全性と有効性を評価するための多施設共同公開拡大試験。
この研究は、以前に凝固第 VIII 因子（FVIII）による治療を受けた重症血友病 A 患者を対象に、長期予防およびオンデマンド治療における SCT800 の安全性、有効性を評価するための多施設共同、非盲検、延長試験です。
この研究には、スクリーニング期間と予防期間の 2 つの段階が含まれます。25 ～ 50 IU/kg の SCT800 による予防は、V1 から開始して隔日に 1 回または週に 3 回投与され、出血エピソードが発生した場合にはオンデマンド治療が行われます。
研究期間は連続120週間です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (予想される)
240
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Renchi Yang
- 電話番号：13512078851
- メール：rcyang65@163.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Feng Xu
研究場所
-
-
-
Tianjin、中国
- 募集
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College
-
コンタクト：
- Renchi Yang
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- 重度（臨床検査済みFVIII:C <2%）血友病Aと診断された男性患者。
- SCT800-A302 または SCT800-A 303 の治験を完了した患者および新規 PTP 患者（治療歴のある患者）（以前に FVIII 予防治療または出血治療を受けており、関連記録があり、累積曝露日数（ED）が 150 日以上であることが確認されている。
- FVIII 阻害剤アッセイ結果が陰性 (実験室で検査されたナイメーヘン・ベセスダ アッセイ結果 <0.6 BU(ベセスダ単位)/mL)。
- スクリーニング前に少なくとも 50 の ED の治療記録を取得できます。
- HIV 陰性。 HIV 陽性の場合、ウイルス量が 200 粒子/μL 未満または 400,000 コピー/mL 未満であり、HIV 患者は CD4+ 数が 200/μL を超える必要があります。
- 患者またはその保護者は自発的にインフォームド・コンセント・フォームに署名しました。
除外基準:
- 凝固第 VIII 因子または賦形剤に対する既知のアレルギー。ウシ、げっ歯類またはハムスターウシに対する既知のアレルギー。
- 血液凝固第 VIII 因子阻害剤の既往歴または家族歴がある。
- 血友病Aに加えて他の凝固障害疾患を有する患者;
- 他の臨床的に重大な疾患、アルコール依存症、薬物乱用、精神障害または知的障害のある患者;
- 他の重篤な疾患または臨床的に重大な疾患を患っており、臨床研究の恩恵を受けることができないと研究者によって確認された患者。
- 最初の薬物投与前1か月以内に他の臨床試験に参加した患者（FVIII試験を除く）、およびインフォームド・コンセントフォームに署名した後に他のFVIII臨床試験に参加した患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：防止
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：組換えヒト凝固因子 FVIII
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参加者は、予防および/またはオンデマンド治療のためにSCT800を120週間受けました。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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FVIII阻害剤の発生率
時間枠：120週間まで
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Nijmegen-Bethesda アッセイは、試験中に FVIII 阻害剤の産生をモニタリングするために使用されます。
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120週間まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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年間出血率
時間枠：120週間まで
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年間出血率（ABR）は、有効性評価期間中の出血件数/(治療期間の日数/365.25)という式で計算できます。
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120週間まで
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FVIII のインビボでの増分回復
時間枠：120週間まで
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増分回復は、注入後の最初の 1 時間に記録されたピーク因子レベルとして決定され、[IU/ml]/[IU/kg] として報告されます。
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120週間まで
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出血事象の治療効果
時間枠：120週間まで
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研究者は、被験者のあらゆる出血事象の治療後の止血効果を 4 段階評価（優れている、良好、中程度、軽減されていない）で評価するものとします。
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120週間まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Renchi Yang、Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年7月26日
一次修了 (予想される)
2025年4月1日
研究の完了 (予想される)
2025年4月1日
試験登録日
最初に提出
2019年5月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年5月9日
最初の投稿 (実際)
2019年5月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年4月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年4月26日
最終確認日
2019年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。