Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost dlouhodobé léčby SCT800 u dříve léčených pacientů s hemofilií A.

26. dubna 2020 aktualizováno: Sinocelltech Ltd.

Multicentrická otevřená rozšířená studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti rekombinantního lidského koagulačního faktoru VIII (SCT800) během dlouhodobé léčby u dříve léčených pacientů s těžkou hemofilií A.

Tato studie je multicentrická, otevřená, prodloužená studie k hodnocení bezpečnosti, účinnosti SCT800 v dlouhodobé profylaxi a léčbě na vyžádání u pacientů s těžkou hemofilií A, kteří byli dříve léčeni koagulačním faktorem VIII(FVIII). Tato studie zahrnuje dvě fáze: období screeningu a období profylaxe. Profylaxe s 25 – 50 IU/kg SCT800 se podává jednou obden nebo třikrát týdně počínaje V1, při výskytu krvácivých příhod se podává léčba podle potřeby. Doba studia je 120 po sobě jdoucích týdnů.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

240

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Feng Xu

Studijní místa

  • Čína
      • Tianjin, Čína
        • Nábor
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College
        • Kontakt:
          • Renchi Yang

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti mužského pohlaví s diagnózou těžké (laboratorně testované FVIII:C <2 %) hemofilie A;
  • Pacienti, kteří dokončili studii SCT800-A302 nebo SCT800-A 303 a noví PTP (předtím léčení pacienti) (předtím dostávali profylaktickou nebo krvácivou léčbu FVIII, mají příslušné záznamy a je ověřeno, že mají akumulované dny expozice (ED) ≥150 dní;
  • Negativní výsledky testu inhibitoru FVIII (výsledek laboratorního testu Nijmegen-Bethesda <0,6 BU (jednotka Bethesda)/ml);
  • Lze získat záznamy o léčbě alespoň 50 ED před screeningem;
  • HIV negativní; pokud je HIV pozitivní, virová nálož <200 částic/ul nebo <400 000 kopií/ml a pacienti s HIV musí splňovat počet CD4+ >200/μl;
  • Pacient nebo jeho opatrovník dobrovolně podepsali formulář informovaného souhlasu.

Kritéria vyloučení:

  • Známá alergie na jakýkoli koagulační faktor VIII nebo kteroukoli pomocnou látku; známá alergie na skot, hlodavce nebo křečky;
  • má v anamnéze nebo v rodinné anamnéze inhibitor krevního koagulačního faktoru VIII;
  • Pacienti s dalšími onemocněními koagulační dysfunkce kromě hemofilie A;
  • Pacienti s jinými klinicky významnými onemocněními, alkoholismem, zneužíváním drog, duševními poruchami nebo mentálním postižením;
  • Pacienti s jinými závažnými nebo klinicky významnými onemocněními, u kterých bylo zkoušejícím ověřeno, že nemohou mít prospěch z klinické studie;
  • Pacienti, kteří se účastnili jiných klinických studií do jednoho měsíce před prvním podáním léku (kromě studií FVIII) a pacienti, kteří se účastnili jiných klinických studií FVIII po podepsání formuláře informovaného souhlasu;

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Rekombinantní lidský koagulační FVIII
Lék: Rekombinantní lidský koagulační FVIII
Účastníci dostávali SCT800 pro profylaxi a/nebo léčbu na vyžádání po dobu 120 týdnů.
Ostatní jména:
  • SCT800

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt inhibitorů FVIII
Časové okno: až 120 týdnů
Ke sledování produkce inhibitorů FVIII během zkoušky se použije test Nijmegen-Bethesda.
až 120 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anualizovaná míra krvácení
Časové okno: až 120 týdnů
Anualizovanou míru krvácení (ABR) lze vypočítat pomocí následujícího vzorce: Počet krvácivých příhod v období hodnocení účinnosti/(počet dní v období léčby/365,25)
až 120 týdnů
Inkrementální obnova FVIII in vivo
Časové okno: až 120 týdnů
Přírůstkové zotavení se určuje jako maximální hladina faktoru zaznamenaná v první hodině po infuzi a uvádí se jako [IU/ml]/[IU/kg]
až 120 týdnů
Účinnost léčby krvácení
Časové okno: až 120 týdnů
Zkoušející vyhodnotí hemostatický účinek po léčbě každé krvácivé příhody u subjektů na základě čtyřbodové škály (výborný, dobrý, střední, nezmírněný).
až 120 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sinocelltech Ltd.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Renchi Yang, Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. července 2019

Primární dokončení (Očekávaný)

1. dubna 2025

Dokončení studie (Očekávaný)

1. dubna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. května 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. května 2019

První zveřejněno (Aktuální)

13. května 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. dubna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. dubna 2020

Naposledy ověřeno

1. května 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SCT800-A401

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Rekombinantní lidský koagulační FVIII

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit