Pitkäaikaisen SCT800-hoidon turvallisuus ja tehokkuus aiemmin hoidetuilla hemofilia A -potilailla.
sunnuntai 26. huhtikuuta 2020 päivittänyt: Sinocelltech Ltd.
Monikeskus, avoin, laajennuskoe ihmisen rekombinantin hyytymistekijä VIII:n (SCT800) turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi pitkäaikaishoidon aikana aiemmin hoidetuilla potilailla, joilla on vaikea hemofilia A.
Tämä tutkimus on monikeskus, avoin jatkotutkimus, jossa arvioidaan SCT800:n turvallisuutta, tehoa pitkäaikaisessa ennaltaehkäisyssä ja tarvittaessa hoidossa potilailla, joilla on vaikea hemofilia A ja joita on aiemmin hoidettu hyytymistekijä VIII:lla (FVIII).
Tämä tutkimus sisältää kaksi vaihetta: seulontajakson ja ennaltaehkäisyjakson. Ennaltaehkäisy 25 - 50 IU/kg SCT800:ta annetaan kerran joka toinen päivä tai kolme kertaa viikossa alkaen V1:stä, tarpeenmukaista hoitoa annetaan, kun esiintyy verenvuotojaksoja.
Opintojakso on 120 peräkkäistä viikkoa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
240
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Renchi Yang
- Puhelinnumero: 13512078851
- Sähköposti: rcyang65@163.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Feng Xu
Opiskelupaikat
-
-
-
Tianjin, Kiina
- Rekrytointi
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College
-
Ottaa yhteyttä:
- Renchi Yang
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miespotilaat, joilla on diagnosoitu vaikea (laboratoriotestattu FVIII:C <2 %) hemofilia A;
- Potilaat, jotka suorittivat SCT800-A302:n tai SCT800-A 303:n ja uuden PTP:n kokeen (aiemmin hoidetut potilaat) (aiemmin FVIII-profylaktista tai verenvuotohoitoa saaneet, heillä on asiaankuuluvat tiedot ja heillä on todennettu kertyneiden altistuspäivien (ED) ≥150 päivää;
- Negatiiviset FVIII-inhibiittorimäärityksen tulokset (laboratoriotestattu Nijmegen-Bethesda-määrityksen tulos <0,6 BU (Bethesda-yksikkö)/ml);
- Vähintään 50 ED:n hoitotiedot ennen seulontaa voidaan saada;
- HIV-negatiivinen; jos HIV-positiivinen, viruskuorma <200 hiukkasta/uL tai <400 000 kopiota/ml, ja HIV-potilaiden on täytettävä CD4+-määrä >200/µl;
- Potilas tai hänen huoltajansa allekirjoitti vapaaehtoisesti Ilmoitettu suostumuslomakkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu allergia jollekin hyytymistekijä VIII:lle tai jollekin apuaineelle; tunnettu allergia nauta-, jyrsijä- tai nautahamsterille;
- Onko sinulla tai suvussa ollut veren hyytymistekijä VIII:n estäjää;
- Potilaat, joilla on hemofilia A:n lisäksi muita hyytymishäiriöitä;
- Potilaat, joilla on muita kliinisesti merkittäviä sairauksia, alkoholismia, huumeiden väärinkäyttöä, mielenterveysongelmia tai kehitysvammaisia;
- potilaat, joilla on muita vakavia tai kliinisesti merkittäviä sairauksia, joiden tutkija on vahvistanut, etteivät he voi hyötyä kliinisestä tutkimuksesta;
- Potilaat, jotka osallistuivat muihin kliinisiin tutkimuksiin kuukauden kuluessa ennen ensimmäistä lääkkeen antamista (paitsi FVIII-tutkimukset) ja potilaat, jotka osallistuivat muihin kliinisiin FVIII-tutkimuksiin ilmoitetun suostumuslomakkeen allekirjoittamisen jälkeen;
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Rekombinantti ihmisen koagulaatio FVIII
|
Osallistujat saivat SCT800:ta ennaltaehkäisyyn ja/tai tarvittaessa hoitoon 120 viikon ajan.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
FVIII-estäjien esiintyvyys
Aikaikkuna: jopa 120 viikkoa
|
Nijmegen-Bethesda-määritystä käytetään FVIII-estäjien tuotannon seuraamiseen kokeen aikana.
|
jopa 120 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuosittainen verenvuotonopeus
Aikaikkuna: jopa 120 viikkoa
|
Vuosittainen verenvuotonopeus (ABR) voidaan laskea seuraavalla kaavalla: Vuototapahtumien lukumäärä tehon arviointijaksolla/(päivien lukumäärä hoitojaksolla/365,25)
|
jopa 120 viikkoa
|
|
FVIII:n inkrementaalinen in vivo palautuminen
Aikaikkuna: jopa 120 viikkoa
|
Inkrementaalinen palautuminen määritetään ensimmäisen tunnin aikana infuusion jälkeen kirjattuna huipputekijätasona, ja se ilmoitetaan muodossa [IU/ml]/[IU/kg]
|
jopa 120 viikkoa
|
|
Verenvuototapahtuman hoidon tehokkuus
Aikaikkuna: jopa 120 viikkoa
|
Tutkijan tulee arvioida hemostaattinen vaikutus jokaisen koehenkilön verenvuototapahtuman hoidon jälkeen neljän pisteen asteikolla (erinomainen, hyvä, kohtalainen, ei helpottunut).
|
jopa 120 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Renchi Yang, Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 26. heinäkuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Tiistai 1. huhtikuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Tiistai 1. huhtikuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 9. toukokuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 9. toukokuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 13. toukokuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 28. huhtikuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 26. huhtikuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. toukokuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SCT800-A401
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .