Sicurezza ed efficacia del trattamento a lungo termine con SCT800 in pazienti affetti da emofilia A precedentemente trattati.

Criterio di inclusione:

• Pazienti di sesso maschile con diagnosi di emofilia A grave (FVIII:C testato in laboratorio <2%);
• Pazienti che hanno completato la sperimentazione di SCT800-A302 o SCT800-A 303 e Nuovo PTP (pazienti trattati in precedenza) (Precedentemente hanno ricevuto un trattamento profilattico o emorragico con FVIII, hanno i registri pertinenti e hanno verificato di avere giorni di esposizione accumulati (DE) ≥150 giorni;
• Risultati negativi del test dell'inibitore del FVIII (risultato del test Nijmegen-Bethesda testato in laboratorio <0,6 BU(unità Bethesda)/mL);
• È possibile ottenere le cartelle cliniche di almeno 50 ED prima dello screening;
• HIV negativo; se HIV positivo, la carica virale <200 particelle/uL o <400.000 copie/mL e i pazienti HIV devono soddisfare una conta di CD4+ >200/μL;
• Il paziente o il suo tutore hanno firmato volontariamente il modulo di consenso informato.

Criteri di esclusione:

• Allergia nota a qualsiasi fattore VIII della coagulazione o qualsiasi eccipiente; allergia nota a bovini, roditori o criceti bovini;
• Ha una storia o una storia familiare di inibitore del fattore VIII della coagulazione del sangue;
• Pazienti con altre malattie da disfunzione della coagulazione oltre all'emofilia A;
• Pazienti con altre malattie clinicamente significative, alcolismo, abuso di droghe, disturbi mentali o disabilità intellettive;
• - Pazienti con altre malattie gravi o clinicamente significative verificate dallo sperimentatore per non essere in grado di beneficiare dello studio clinico;
• Pazienti che hanno partecipato ad altri studi clinici entro un mese prima della prima somministrazione del farmaco (ad eccezione degli studi sul fattore VIII) e pazienti che hanno partecipato ad altri studi clinici sul fattore VIII dopo aver firmato il modulo di consenso informato;