Sicherheit und Wirksamkeit der Langzeitbehandlung mit SCT800 bei zuvor behandelten Hämophilie-A-Patienten.

Einschlusskriterien:

• Männliche Patienten, bei denen eine schwere (im Labor getestete FVIII:C <2 %) Hämophilie A diagnostiziert wurde;
• Patienten, die die Studie mit SCT800-A302 oder SCT800-A 303 und neuem PTP abgeschlossen haben (zuvor behandelte Patienten) (die zuvor eine FVIII-Prophylaxe oder eine Blutungsbehandlung erhalten haben, über die entsprechenden Aufzeichnungen verfügen und nachweislich über akkumulierte Expositionstage (EDs) ≥ 150 Tage verfügen;
• Negative FVIII-Inhibitor-Assay-Ergebnisse (im Labor getestetes Nijmegen-Bethesda-Assay-Ergebnis <0,6 BU (Bethesda-Einheit)/ml);
• Die Behandlungsakten von mindestens 50 EDs vor dem Screening können eingeholt werden;
• HIV-negativ; wenn HIV-positiv, die Viruslast <200 Partikel/μL oder <400.000 Kopien/ml, und HIV-Patienten müssen eine CD4+-Zahl von >200/μL erfüllen;
• Der Patient oder sein Vormund hat die Einverständniserklärung freiwillig unterzeichnet.

Ausschlusskriterien:

• Bekannte Allergie gegen Gerinnungsfaktor VIII oder einen der Hilfsstoffe; bekannte Allergie gegen Rinder, Nagetiere oder Hamster;
• Hat eine Vorgeschichte oder Familienanamnese von Blutgerinnungsfaktor-VIII-Hemmern;
• Patienten mit anderen Gerinnungsstörungen zusätzlich zur Hämophilie A;
• Patienten mit anderen klinisch bedeutsamen Krankheiten, Alkoholismus, Drogenmissbrauch, psychischen Störungen oder geistigen Behinderungen;
• Patienten mit anderen schweren oder klinisch bedeutsamen Erkrankungen, bei denen der Prüfer nachweist, dass sie keinen Nutzen aus der klinischen Studie ziehen können;
• Patienten, die innerhalb eines Monats vor der ersten Arzneimittelverabreichung an anderen klinischen Studien teilgenommen haben (außer FVIII-Studien) und Patienten, die nach Unterzeichnung der Einverständniserklärung an anderen klinischen FVIII-Studien teilgenommen haben;