糖原病Ia型（GSDIa）の成人におけるアデノ随伴ウイルス（AAV）血清型8（AAV8）によるグルコース-6-ホスファターゼ（G6Pase）の遺伝子導入の安全性と有効性を評価するための長期フォローアップ
2026年3月16日 更新者：Ultragenyx Pharmaceutical Inc
糖原病 Ia 型 (GSDIa) の成人におけるアデノ随伴ウイルス (AAV) 血清型 8 (AAV8) を介したグルコース-6-ホスファターゼ (G6Pase) の遺伝子導入の安全性と有効性を評価するための長期追跡調査
この研究の主な目的は、GSDIa の成人における単回静脈内 (IV) 投与後の DTX401 の長期的な安全性を判断することです。
調査の概要
詳細な説明
研究401GSDIA01（NCT03517085）でDTX401を受けた参加者のみが、研究401GSDIA02に参加する資格があります。
401GSDIA02試験中は、治験薬は投与されません。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
12
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Connecticut
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Farmington、Connecticut、アメリカ、06030-3213
- UConn Health
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- Michigan Medicine University of Michigan
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
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Groningen、オランダ、9700RB
- University Medical Center Groningen
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H4A3J1
- Montreal Children Hospital, McGill University Health Centre
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A Coruna
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Santiago de Compostela、A Coruna、スペイン、15706
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
-以前に401GSDIA01に登録したGSDIaの18歳以上の被験者。
説明
包含基準:
- 研究401GSDIA01でDTX401を受け取りました。
- -研究の性質が説明された後、研究関連の手順が実行される前に、書面によるインフォームドコンセントを提供する意思と能力があります。
- -予定されたすべての研究訪問、手順、および要件を喜んで順守できる。
除外基準:
- -この研究中のDTX401の安全性または有効性評価を混乱させる可能性のある他の介入臨床研究への計画的または現在の参加。
- -治験責任医師の見解では、被験者の安全にリスクをもたらす、または被験者をコンプライアンス不良または研究を完了しないリスクの高い状態に置く、または研究結果の解釈に重大な影響を与える状態の存在または病歴。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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DTX401 コホート 1
参加者は、研究401GSDIA01（NCT03517085）への参加中、反応性ステロイド療法と併用して、単回静脈内（IV）投与で2.0×10^12 GC/kgのDTX401（pariglasgene brecaparvovec）を投与されました。
401GSDIA02長期追跡調査では、介入は行われませんでした。
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介入なし
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DTX401 コホート2
参加者は、研究401GSDIA01（NCT03517085）への参加中に、反応性ステロイド療法と併せて6.0 × 10^12 GC/kgのDTX401（pariglasgene brecaparvovec）の単回静脈内投与を受けました。
401GSDIA02長期追跡調査では介入は行われませんでした。
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介入なし
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DTX401 コホート 3
参加者は、研究401GSDIA01（NCT03517085）への参加中に、最適化された反応性ステロイド療法とともに、単回の6.0×10^12 GC/kg DTX401（パリグラスゲン・ブレカパルボベック）の静脈内投与を受けました。
401GSDIA02長期追跡調査では、介入は行われませんでした。
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介入なし
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DTX401コホート4
参加者は、研究401GSDIA01（NCT03517085）への参加期間中、予防的ステロイド療法と併せてDTX401（パリグラスジーン・ブレカパルボベク）6.0×10^12 GC/kgの単回静脈内投与を受けました。
401GSDIA02長期追跡調査では、介入は行われませんでした。
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介入なし
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療関連有害事象（TEAE）、重篤なTEAE、およびTEAEによる中止を経験した参加者数
時間枠：ベースライン（401GSDIA01の第52週／401GSDIA02の第1回訪問）から第329週まで
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有害事象（AE）は、研究製品との因果関係にかかわらず、あらゆる好ましくない医学的出来事と定義されます。
治療関連有害事象（TEAE）は、薬物治療開始前に存在しなかったあらゆるAE、または薬物治療に曝露した後に強度または頻度が悪化した既存のAEと定義されます。
重篤なTEAEは、治験責任医師またはUltragenyxのいずれかの見解において、以下の基準のいずれかを満たすAEです：死亡；生命を脅かす；入院または既存の入院期間の延長；障害／機能不全；スクリーニング時に存在しなかった先天性異常／出生異常；その他の重要な医学的出来事。
事象の重症度は、軽度（グレード1）、中等度（グレード2）、重度（グレード3）、生命を脅かす（グレード4）、または死亡（グレード5）として評価されました。
DTX401は研究401GSDIA01の一部として投与されたため、研究401GSDIA02におけるすべてのAEはTEAEとみなされました。
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ベースライン（401GSDIA01の第52週／401GSDIA02の第1回訪問）から第329週まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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時間経過に伴う制御された絶食チャレンジ中の初回低血糖イベントまでの時間のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（401GSDIA01の週0）、週52（401GSDIA02の訪問1）、78、104、130、156、182、208、234、260、最終訪問（週329まで）
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参加者の最終来院時における制御された絶食負荷試験中の、最初の低血糖イベント（グルコース < 54 mg/dL [< 3.0 mmol/L] と定義）までの時間（時間単位）のベースラインからの変化。
ベースラインからの正の変化は好ましい。
ベースラインからの変化は、401GSDIA01試験のベースライン（週0）から計算されます。
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ベースライン（401GSDIA01の週0）、週52（401GSDIA02の訪問1）、78、104、130、156、182、208、234、260、最終訪問（週329まで）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Ultragenyx Pharmaceutical Inc
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年7月15日
一次修了 (実際)
2025年2月25日
研究の完了 (実際)
2025年2月25日
試験登録日
最初に提出
2019年5月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年5月29日
最初の投稿 (実際)
2019年5月31日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年3月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年3月16日
最終確認日
2026年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 401GSDIA02
- 2018-004473-27 (EudraCT番号)
- 2023-504004-29-00 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
GSDIa は希少性が高く、この試験では被験者数が少ないため、Ultragenyx.com に記載されているデータ共有のコミットメント ステートメントと一致して、患者のプライバシーを保護するために個々の患者データは共有されません。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。