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Follow-up a lungo termine per valutare la sicurezza e l'efficacia del trasferimento genico mediato dal virus adeno associato (AAV) sierotipo 8 (AAV8) della glucosio-6-fosfatasi (G6Pasi) negli adulti con malattia da accumulo di glicogeno di tipo Ia (GSDIa)

16 marzo 2026 aggiornato da: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Uno studio di follow-up a lungo termine per valutare la sicurezza e l'efficacia del trasferimento genico mediato dal virus adeno associato (AAV) sierotipo 8 (AAV8) della glucosio-6-fosfatasi (G6Pasi) negli adulti con malattia da accumulo di glicogeno di tipo Ia (GSDIa)

L'obiettivo principale di questo studio è determinare la sicurezza a lungo termine di DTX401 dopo una singola dose endovenosa (IV) negli adulti con GSDIa.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Solo i partecipanti che hanno ricevuto DTX401 nello studio 401GSDIA01 (NCT03517085) sono idonei a partecipare allo studio 401GSDIA02. Nessun prodotto sperimentale sarà somministrato durante lo studio 401GSDIA02.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

12

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A3J1
        • Montreal Children Hospital, McGill University Health Centre
  • Olanda
      • Groningen, Olanda, 9700RB
        • University Medical Center Groningen
  • Spagna
    • A Coruna
      • Santiago de Compostela, A Coruna, Spagna, 15706
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago
  • Stati Uniti
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stati Uniti, 06030-3213
        • UConn Health
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Michigan Medicine University of Michigan
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Soggetti di età pari o superiore a 18 anni con GSDIa precedentemente arruolati in 401GSDIA01.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Ricevuto DTX401 nello studio 401GSDIA01.
  2. - Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima che venga eseguita qualsiasi procedura correlata alla ricerca.
  3. Disponibilità e capacità di rispettare tutte le visite di studio, le procedure e i requisiti programmati.

Criteri di esclusione:

  1. Partecipazione pianificata o attuale a qualsiasi altro studio clinico interventistico che possa confondere la valutazione della sicurezza o dell'efficacia di DTX401 durante questo studio.
  2. Presenza o anamnesi di qualsiasi condizione che, a parere dello sperimentatore, rappresenti un rischio per la sicurezza del soggetto o metta il soggetto ad alto rischio di scarsa compliance o mancato completamento dello studio o che influirebbe in modo significativo sull'interpretazione dei risultati dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
DTX401 Cohorte 1
I partecipanti hanno ricevuto una singola dose endovenosa (EV) di 2,0 × 10^12 GC/kg di DTX401 (pariglasgene brecaparvovec) con un regime steroideo reattivo durante la loro partecipazione allo studio 401GSDIA01 (NCT03517085). Non è stato fornito alcun intervento durante lo studio di follow-up a lungo termine 401GSDIA02.
Altro: Nessun intervento
Nessun intervento
Cohort 2 di DTX401
I partecipanti hanno ricevuto una singola dose EV di 6,0 × 10^12 GC/kg di DTX401 (pariglasgene brecaparvovec) con un regime steroideo reattivo durante la loro partecipazione allo studio 401GSDIA01 (NCT03517085). Non è stato fornito alcun intervento durante lo studio di follow-up a lungo termine 401GSDIA02.
Altro: Nessun intervento
Nessun intervento
DTX401 Cohort 3
I partecipanti hanno ricevuto una singola dose EV di 6,0 × 10^12 GC/kg di DTX401 (pariglasgene brecaparvovec) con un regime di steroidi reattivo ottimizzato durante la loro partecipazione allo studio 401GSDIA01 (NCT03517085). Nessun intervento è stato fornito durante lo studio di follow-up a lungo termine 401GSDIA02.
Altro: Nessun intervento
Nessun intervento
DTX401 Cohorte 4
I partecipanti hanno ricevuto una singola dose endovenosa di 6,0 × 10^12 GC/kg di DTX401 (pariglasgene brecaparvovec) con un regime profilattico di steroidi durante la loro partecipazione allo studio 401GSDIA01 (NCT03517085). Nessun intervento è stato fornito durante lo studio di follow-up a lungo termine 401GSDIA02.
Altro: Nessun intervento
Nessun intervento

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), TEAE gravi e interruzioni dovute a TEAE
Lasso di tempo: Dal Basale (Settimana 52 di 401GSDIA01/Visita 1 di 401GSDIA02) Fino alla Settimana 329
Un evento avverso (AE) è definito come qualsiasi evento medico indesiderato, indipendentemente dalla sua relazione causale con il prodotto dello studio. Un TEAE è definito come qualsiasi AE non presente prima dell'inizio del trattamento farmacologico o qualsiasi AE già presente che peggiora in intensità o frequenza dopo l'esposizione al trattamento farmacologico. Un TEAE grave è un AE che soddisfa uno dei seguenti criteri secondo l'opinione dello Sperimentatore o di Ultragenyx: morte; pericolo di vita; ricovero ospedaliero o prolungamento di un ricovero esistente; disabilità/incapacità; anomalia congenita/difetto alla nascita non presente allo screening; altri eventi medici importanti. La gravità degli eventi è stata classificata come lieve (grado 1), moderata (grado 2), grave (grado 3), pericolosa per la vita (grado 4) o morte (grado 5). Poiché DTX401 è stato somministrato come parte dello Studio 401GSDIA01, tutti gli AE nello Studio 401GSDIA02 sono stati considerati TEAE.
Dal Basale (Settimana 52 di 401GSDIA01/Visita 1 di 401GSDIA02) Fino alla Settimana 329

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel tempo al primo evento ipoglicemico durante una sfida di digiuno controllato nel tempo
Lasso di tempo: Baseline (Settimana 0 di 401GSDIA01), Settimane 52 (Visita 1 di 401GSDIA02), 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234, 260, Ultima Visita (Fino alla Settimana 329)
La variazione rispetto al basale del tempo (in ore) al primo evento ipoglicemico (definito come glucosio < 54 mg/dL [< 3,0 mmol/L]) durante una sfida di digiuno controllata alla visita finale del partecipante. Una variazione positiva rispetto al basale è favorevole. La variazione rispetto al basale è calcolata dal Basale (Settimana 0) dello studio 401GSDIA01.
Baseline (Settimana 0 di 401GSDIA01), Settimane 52 (Visita 1 di 401GSDIA02), 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234, 260, Ultima Visita (Fino alla Settimana 329)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 luglio 2019

Completamento primario (Effettivo)

25 febbraio 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

25 febbraio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 maggio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 maggio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

31 maggio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 401GSDIA02
  • 2018-004473-27 (Numero EudraCT)
  • 2023-504004-29-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

A causa della rarità di GSDIa e dell'esiguo numero di soggetti in questo studio, i dati dei singoli pazienti non saranno condivisi al fine di salvaguardare la privacy del paziente, in conformità con la dichiarazione di impegno alla condivisione dei dati elencata su Ultragenyx.com.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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