Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Hosszú távú nyomon követés az adeno-asszociált vírus (AAV) 8-as szerotípus (AAV8) által közvetített glükóz-6-foszfatáz (G6Páz) géntranszfer biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére Ia típusú glikogéntárolási betegségben (GSDIa) szenvedő felnőtteknél

2024. május 2. frissítette: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Hosszú távú nyomon követési vizsgálat az adeno-asszociált vírus (AAV) 8-as szerotípus (AAV8) által közvetített glükóz-6-foszfatáz (G6Páz) géntranszfer biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére Ia típusú glikogéntárolási betegségben (GSDIa) szenvedő felnőtteknél

Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja a DTX401 hosszú távú biztonságosságának meghatározása GSDIa-ban szenvedő felnőttek egyszeri intravénás (IV) dózisát követően.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Csak azok a résztvevők vehetnek részt a 401GSDIA02 vizsgálatban, akik DTX401-et kaptak a 401GSDIA01 (NCT03517085) vizsgálatban. A 401GSDIA02 vizsgálat során semmilyen vizsgálati készítményt nem adnak be.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

12

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Egyesült Államok, 06030-3213
        • UConn Health
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • Michigan Medicine University of Michigan
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
  • Hollandia
      • Groningen, Hollandia, 9700RB
        • University Medical Center Groningen
  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H4A3J1
        • Montreal Children Hospital, McGill University Health Centre
  • Spanyolország
    • A Coruna
      • Santiago De Compostela, A Coruna, Spanyolország, 15706
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

18 éves vagy annál idősebb, GSDIa-ban szenvedő alanyok, akik korábban beiratkoztak a 401GSDIA01-be.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. DTX401-et kapott a 401GSDIA01 vizsgálatban.
  2. Hajlandó és képes írásos beleegyező nyilatkozatot adni a vizsgálat természetének ismertetése után, és bármilyen kutatással kapcsolatos eljárás elvégzése előtt.
  3. Hajlandó és képes megfelelni az összes tervezett tanulmányi látogatásnak, eljárásnak és követelménynek.

Kizárási kritériumok:

  1. Tervezett vagy jelenlegi részvétel bármely más olyan intervenciós klinikai vizsgálatban, amely megzavarhatja a DTX401 biztonságosságának vagy hatékonyságának értékelését a jelen vizsgálat során.
  2. Bármilyen olyan állapot jelenléte vagy előzménye, amely a vizsgáló véleménye szerint kockázatot jelent az alany biztonságára, vagy nagy a kockázata annak, hogy az alany nem megfelelő, vagy nem fejezi be a vizsgálatot, vagy amely jelentősen befolyásolná a vizsgálati eredmények értelmezését.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Minden résztvevő
A 401GSDIA02 vizsgálatba bevont valamennyi résztvevő egyetlen IV adag DTX401-et kapott a 401GSDIA01 (NCT03517085) vizsgálatban való részvétele során.
Egyéb: Nincs beavatkozás
Nincs beavatkozás

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A nemkívánatos eseményekkel (AE), súlyos nemkívánatos eseményekkel és a nemkívánatos események miatti megszakításokkal rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Akár 312 hét a DTX401 beadása után
Akár 312 hét a DTX401 beadása után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Az első hipoglikémiás eseményig eltelt idő változása kontrollált böjtölés során a 0. naptól (401GSDIA01 vizsgálat) a 312. hétig
Időkeret: Akár 312 hét a DTX401 beadása után
Akár 312 hét a DTX401 beadása után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. július 15.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. május 29.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. május 29.

Első közzététel (Tényleges)

2019. május 31.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. május 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. május 2.

Utolsó ellenőrzés

2024. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 401GSDIA02
  • 2018-004473-27 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

IPD terv leírása

A GSDIa ritkasága és a kísérletben részt vevő alanyok kis száma miatt az egyes betegek adatait nem osztjuk meg a betegek magánéletének védelme érdekében, összhangban az Ultragenyx.com oldalon található adatmegosztási kötelezettségvállalási nyilatkozattal.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Nincs beavatkozás

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Senegal

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel