Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное наблюдение для оценки безопасности и эффективности опосредованного аденоассоциированным вирусом (AAV) переноса гена глюкозо-6-фосфатазы (G6Pase) серотипа 8 (AAV8) у взрослых с болезнью накопления гликогена типа Ia (GSDIa)

26 января 2024 г. обновлено: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Долгосрочное последующее исследование для оценки безопасности и эффективности опосредованного аденоассоциированным вирусом (AAV) серотипа 8 (AAV8) переноса гена глюкозо-6-фосфатазы (G6Pase) у взрослых с болезнью накопления гликогена типа Ia (GSDIa)

Основной целью этого исследования является определение долгосрочной безопасности DTX401 после однократного внутривенного (в/в) введения взрослым с GSDIa.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Только участники, получившие DTX401 в исследовании 401GSDIA01 (NCT03517085), имеют право участвовать в исследовании 401GSDIA02. Во время исследования 401GSDIA02 не будет вводиться исследуемый продукт.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

12

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Испания
    • A Coruna
      • Santiago De Compostela, A Coruna, Испания, 15706
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago
  • Канада
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Канада, H4A3J1
        • Montreal Children Hospital, McGill University Health Centre
  • Нидерланды
      • Groningen, Нидерланды, 9700RB
        • University Medical Center Groningen
  • Соединенные Штаты
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Соединенные Штаты, 06030-3213
        • UConn Health
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • Michigan Medicine University of Michigan
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Субъекты в возрасте 18 лет и старше с GSDIa, ранее зарегистрированные в 401GSDIA01.

Описание

Критерии включения:

  1. Получил DTX401 в исследовании 401GSDIA01.
  2. Желание и возможность предоставить письменное информированное согласие после объяснения характера исследования и до выполнения любых процедур, связанных с исследованием.
  3. Желание и способность соблюдать все запланированные учебные визиты, процедуры и требования.

Критерий исключения:

  1. Запланированное или текущее участие в любом другом интервенционном клиническом исследовании, которое может исказить оценку безопасности или эффективности DTX401 во время этого исследования.
  2. Наличие или наличие в анамнезе любого состояния, которое, по мнению исследователя, представляет риск для безопасности субъекта или подвергает субъекта высокому риску несоблюдения режима или невыполнения исследования, или которое может существенно повлиять на интерпретацию результатов исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Все участники
Все участники, включенные в исследование 401GSDIA02, получат однократную внутривенную дозу DTX401 во время их участия в исследовании 401GSDIA01 (NCT03517085).
Другой: Без вмешательства
Без вмешательства

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ), серьезными НЯ и прекращением участия из-за НЯ
Временное ограничение: До 312 недель после введения DTX401
До 312 недель после введения DTX401

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение времени до первого эпизода гипогликемии во время контролируемого голодания с 0-го дня (исследование 401GSDIA01) до 312 недель
Временное ограничение: До 312 недель после введения DTX401
До 312 недель после введения DTX401

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

15 июля 2019 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 мая 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 мая 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

31 мая 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

30 января 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 января 2024 г.

Последняя проверка

1 января 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 401GSDIA02
  • 2018-004473-27 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Из-за редкости GSDIa и небольшого числа субъектов в этом испытании индивидуальные данные пациентов не будут передаваться в целях защиты конфиденциальности пациентов в соответствии с заявлением об обязательствах по обмену данными, указанным на Ultragenyx.com.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Без вмешательства

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Ethiopia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться