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Suivi à long terme pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du transfert de gène médié par le virus adéno-associé (AAV) de sérotype 8 (AAV8) de la glucose-6-phosphatase (G6Pase) chez les adultes atteints de la maladie de stockage du glycogène de type Ia (GSDIa)

26 janvier 2024 mis à jour par: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Une étude de suivi à long terme pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du transfert de gène médié par le virus adéno-associé (AAV) de sérotype 8 (AAV8) de la glucose-6-phosphatase (G6Pase) chez les adultes atteints de la maladie de stockage du glycogène de type Ia (GSDIa)

L'objectif principal de cette étude est de déterminer l'innocuité à long terme du DTX401 après une dose intraveineuse (IV) unique chez les adultes atteints de GSDIa.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Seuls les participants ayant reçu DTX401 dans l'étude 401GSDIA01 (NCT03517085) sont éligibles pour participer à l'étude 401GSDIA02. Aucun produit expérimental ne sera administré au cours de l'étude 401GSDIA02.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

12

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H4A3J1
        • Montreal Children Hospital, McGill University Health Centre
  • Espagne
    • A Coruna
      • Santiago De Compostela, A Coruna, Espagne, 15706
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago
  • Pays-Bas
      • Groningen, Pays-Bas, 9700RB
        • University Medical Center Groningen
  • États-Unis
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, États-Unis, 06030-3213
        • UCONN Health
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • Michigan Medicine University of Michigan
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Sujets âgés de 18 ans ou plus avec GSDIa précédemment inscrits à 401GSDIA01.

La description

Critère d'intégration:

  1. Reçu DTX401 dans l'étude 401GSDIA01.
  2. Volonté et capable de fournir un consentement éclairé écrit après que la nature de l'étude a été expliquée et avant que toute procédure liée à la recherche ne soit effectuée.
  3. Volonté et capable de se conformer à toutes les visites d'étude, procédures et exigences prévues.

Critère d'exclusion:

  1. Participation prévue ou actuelle à toute autre étude clinique interventionnelle susceptible de confondre l'évaluation de l'innocuité ou de l'efficacité du DTX401 au cours de cette étude.
  2. Présence ou antécédents de toute condition qui, de l'avis de l'investigateur, présente un risque pour la sécurité du sujet ou expose le sujet à un risque élevé de mauvaise observance ou de ne pas terminer l'étude ou qui affecterait de manière significative l'interprétation des résultats de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Tous les participants
Tous les participants inscrits à l'étude 401GSDIA02 auront reçu une seule dose IV de DTX401 lors de leur participation à l'étude 401GSDIA01 (NCT03517085).
Autre: Aucune intervention
Aucune intervention

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI), des EI graves et des abandons en raison d'EI
Délai: Jusqu'à 312 semaines après l'administration de DTX401
Jusqu'à 312 semaines après l'administration de DTX401

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changement de temps jusqu'au premier événement hypoglycémique pendant un défi de jeûne contrôlé du jour 0 (étude 401GSDIA01) à 312 semaines
Délai: Jusqu'à 312 semaines après l'administration de DTX401
Jusqu'à 312 semaines après l'administration de DTX401

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 juillet 2019

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 mai 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 mai 2019

Première publication (Réel)

31 mai 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

30 janvier 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 janvier 2024

Dernière vérification

1 janvier 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 401GSDIA02
  • 2018-004473-27 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

En raison de la rareté de GSDIa et du petit nombre de sujets dans cet essai, les données individuelles des patients ne seront pas partagées afin de protéger la confidentialité des patients, conformément à la déclaration d'engagement de partage de données répertoriée sur Ultragenyx.com.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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