Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobé sledování za účelem vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti genového přenosu glukóza-6-fosfatázy (G6Pase) zprostředkovaného virem Adeno Associated Virus (AAV) sérotypu 8 (AAV8) u dospělých s onemocněním z ukládání glykogenu typu Ia (GSDIa)

16. března 2026 aktualizováno: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Dlouhodobá následná studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti genového přenosu glukózo-6-fosfatázy (G6Pase) zprostředkovaného virem Adeno Associated Virus (AAV) sérotypu 8 (AAV8) u dospělých s onemocněním z ukládání glykogenu typu Ia (GSDIa)

Primárním cílem této studie je stanovit dlouhodobou bezpečnost DTX401 po jedné intravenózní (IV) dávce u dospělých s GSDIa.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pouze účastníci, kteří dostali DTX401 ve studii 401GSDIA01 (NCT03517085), se mohou zúčastnit studie 401GSDIA02. Během studie 401GSDIA02 nebude podáván žádný hodnocený produkt.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

12

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko, 9700RB
        • University Medical Center Groningen
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A3J1
        • Montreal Children Hospital, McGill University Health Centre
  • Spojené státy
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Spojené státy, 06030-3213
        • UConn Health
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Michigan Medicine University of Michigan
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
  • Španělsko
    • A Coruna
      • Santiago de Compostela, A Coruna, Španělsko, 15706
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Subjekty ve věku 18 let nebo starší s GSDIa se dříve zapsaly do 401GSDIA01.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Přijat DTX401 ve studii 401GSDIA01.
  2. Ochota a schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas poté, co byla vysvětlena povaha studie a před provedením jakýchkoli postupů souvisejících s výzkumem.
  3. Ochotný a schopný dodržet všechny plánované studijní návštěvy, postupy a požadavky.

Kritéria vyloučení:

  1. Plánovaná nebo současná účast v jakékoli jiné intervenční klinické studii, která může zmást hodnocení bezpečnosti nebo účinnosti DTX401 během této studie.
  2. Přítomnost nebo anamnéza jakéhokoli stavu, který podle názoru zkoušejícího představuje riziko pro bezpečnost subjektu nebo vystavuje subjekt vysokému riziku špatné shody nebo nedokončení studie nebo který by významně ovlivnil interpretaci výsledků studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
DTX401 Kohorta 1
Účastníci během své účasti ve studii 401GSDIA01 (NCT03517085) obdrželi jednu nitrožilní (IV) dávku 2,0 × 10^12 GC/kg DTX401 (pariglasgene brecaparvovec) s reaktivním steroidním režimem. Během dlouhodobé následné studie 401GSDIA02 nebyla poskytnuta žádná intervence.
Jiný: Žádný zásah
Žádný zásah
DTX401 Kohorta 2
Účastníci během studie 401GSDIA01 (NCT03517085) obdrželi jednu intravenózní dávku 6,0 × 10^12 GC/kg DTX401 (pariglasgen brecaparvovec) s reaktivním steroidním režimem. Během dlouhodobé následné studie 401GSDIA02 nebyla poskytnuta žádná intervence.
Jiný: Žádný zásah
Žádný zásah
DTX401 Kohorta 3
Účastníci obdrželi jednu nitrožilní dávku 6,0 × 10^12 GC/kg přípravku DTX401 (pariglasgen brekaparvovec) s optimalizovaným reaktivním steroidním režimem během své účasti ve studii 401GSDIA01 (NCT03517085). Během dlouhodobé následné studie 401GSDIA02 nebyla poskytnuta žádná intervence.
Jiný: Žádný zásah
Žádný zásah
DTX401 Kohorta 4
Účastníci obdrželi jednu intravenózní dávku 6,0 × 10^12 GC/kg přípravku DTX401 (pariglasgene brecaparvovec) s profylaktickým kortikosteroidním režimem během své účasti ve studii 401GSDIA01 (NCT03517085). Během dlouhodobé následné studie 401GSDIA02 nebyla poskytnuta žádná intervence.
Jiný: Žádný zásah
Žádný zásah

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami vznikajícími při léčbě (TEAE), závažnými TEAE a ukončeními léčby v důsledku TEAE
Časové okno: Od výchozí hodnoty (týden 52 studie 401GSDIA01/návštěva 1 studie 401GSDIA02) do týdne 329
Nepříznivá událost (AE) je definována jako jakýkoli nežádoucí zdravotní výskyt, bez ohledu na jeho příčinnou souvislost se studovaným přípravkem. TEAE je definována jako jakákoli AE, která nebyla přítomna před zahájením léčby léky, nebo jakákoli AE již přítomná, která se po expozici léčbě léky zhoršila buď v intenzitě, nebo frekvenci. Vážná TEAE je AE, která podle názoru vyšetřujícího lékaře nebo společnosti Ultragenyx splňuje některé z následujících kritérií: úmrtí; život ohrožující; hospitalizace nebo prodloužení stávající hospitalizace; invalidita/neschopnost; vrozená vada/vada při narození, která nebyla přítomna při screeningu; další důležité zdravotní události. Závažnost událostí byla klasifikována jako mírná (stupeň 1), střední (stupeň 2), těžká (stupeň 3), život ohrožující (stupeň 4) nebo úmrtí (stupeň 5). Vzhledem k tomu, že DTX401 bylo podáváno jako součást studie 401GSDIA01, všechny AE ve studii 401GSDIA02 byly považovány za TEAE.
Od výchozí hodnoty (týden 52 studie 401GSDIA01/návštěva 1 studie 401GSDIA02) do týdne 329

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v čase do první hypoglykemické příhody během kontrolované výzvy nalačno v průběhu času
Časové okno: Výchozí hodnota (týden 0 studie 401GSDIA01), týdny 52 (návštěva 1 studie 401GSDIA02), 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234, 260, poslední návštěva (až do týdne 329)
Změna od výchozí hodnoty v čase (v hodinách) do první hypoglykemické příhody (definované jako glukóza < 54 mg/dL [< 3.0 mmol/L]) během kontrolovaného testu nalačno při poslední návštěvě účastníka. Pozitivní změna od výchozí hodnoty je příznivá. Změna od výchozí hodnoty je vypočtena z výchozí hodnoty (týden 0) studie 401GSDIA01.
Výchozí hodnota (týden 0 studie 401GSDIA01), týdny 52 (návštěva 1 studie 401GSDIA02), 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234, 260, poslední návštěva (až do týdne 329)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. července 2019

Primární dokončení (Aktuální)

25. února 2025

Dokončení studie (Aktuální)

25. února 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. května 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. května 2019

První zveřejněno (Aktuální)

31. května 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 401GSDIA02
  • 2018-004473-27 (Číslo EudraCT)
  • 2023-504004-29-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Vzhledem k vzácnosti GSDIa a malému počtu subjektů v této studii nebudou údaje o jednotlivých pacientech sdíleny, aby bylo zajištěno soukromí pacientů, v souladu s prohlášením o závazku sdílení dat uvedeným na Ultragenyx.com.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit