Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobé sledování za účelem vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti genového přenosu glukóza-6-fosfatázy (G6Pase) zprostředkovaného virem Adeno Associated Virus (AAV) sérotypu 8 (AAV8) u dospělých s onemocněním z ukládání glykogenu typu Ia (GSDIa)

26. ledna 2024 aktualizováno: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Dlouhodobá následná studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti genového přenosu glukózo-6-fosfatázy (G6Pase) zprostředkovaného virem Adeno Associated Virus (AAV) sérotypu 8 (AAV8) u dospělých s onemocněním z ukládání glykogenu typu Ia (GSDIa)

Primárním cílem této studie je stanovit dlouhodobou bezpečnost DTX401 po jedné intravenózní (IV) dávce u dospělých s GSDIa.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pouze účastníci, kteří dostali DTX401 ve studii 401GSDIA01 (NCT03517085), se mohou zúčastnit studie 401GSDIA02. Během studie 401GSDIA02 nebude podáván žádný hodnocený produkt.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

12

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko, 9700RB
        • University Medical Center Groningen
  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H4A3J1
        • Montreal Children Hospital, McGill University Health Centre
  • Spojené státy
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Spojené státy, 06030-3213
        • UConn Health
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Michigan Medicine University of Michigan
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
  • Španělsko
    • A Coruna
      • Santiago De Compostela, A Coruna, Španělsko, 15706
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Subjekty ve věku 18 let nebo starší s GSDIa se dříve zapsaly do 401GSDIA01.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Přijat DTX401 ve studii 401GSDIA01.
  2. Ochota a schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas poté, co byla vysvětlena povaha studie a před provedením jakýchkoli postupů souvisejících s výzkumem.
  3. Ochotný a schopný dodržet všechny plánované studijní návštěvy, postupy a požadavky.

Kritéria vyloučení:

  1. Plánovaná nebo současná účast v jakékoli jiné intervenční klinické studii, která může zmást hodnocení bezpečnosti nebo účinnosti DTX401 během této studie.
  2. Přítomnost nebo anamnéza jakéhokoli stavu, který podle názoru zkoušejícího představuje riziko pro bezpečnost subjektu nebo vystavuje subjekt vysokému riziku špatné shody nebo nedokončení studie nebo který by významně ovlivnil interpretaci výsledků studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Všichni účastníci
Všichni účastníci zařazení do studie 401GSDIA02 dostali během své účasti ve studii 401GSDIA01 (NCT03517085) jednu IV dávku DTX401.
Jiný: Žádný zásah
Žádný zásah

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE), závažnými AE a přerušeními léčby kvůli AE
Časové okno: Až 312 týdnů po podání DTX401
Až 312 týdnů po podání DTX401

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna času do první hypoglykemické příhody během výzvy řízeného půstu ze dne 0 (studie 401GSDIA01) do 312 týdnů
Časové okno: Až 312 týdnů po podání DTX401
Až 312 týdnů po podání DTX401

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. července 2019

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. května 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. května 2019

První zveřejněno (Aktuální)

31. května 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 401GSDIA02
  • 2018-004473-27 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Vzhledem k vzácnosti GSDIa a malému počtu subjektů v této studii nebudou údaje o jednotlivých pacientech sdíleny, aby bylo zajištěno soukromí pacientů, v souladu s prohlášením o závazku sdílení dat uvedeným na Ultragenyx.com.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Onemocnění z hromadění glykogenu typu IA

Klinické studie na Žádný zásah

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uganda

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit