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Langzeit-Follow-up zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit des Adeno-assoziierten Virus (AAV) Serotyp 8 (AAV8)-vermittelten Gentransfers von Glucose-6-Phosphatase (G6Pase) bei Erwachsenen mit Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia (GSDIa)

16. März 2026 aktualisiert von: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Eine Langzeit-Follow-up-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit des Adeno-assoziierten Virus (AAV) Serotyp 8 (AAV8)-vermittelten Gentransfers von Glucose-6-Phosphatase (G6Pase) bei Erwachsenen mit Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia (GSDIa)

Das primäre Ziel dieser Studie ist die Bestimmung der langfristigen Sicherheit von DTX401 nach einer intravenösen (IV) Einzeldosis bei Erwachsenen mit GSDIa.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Nur Teilnehmer, die DTX401 in Studie 401GSDIA01 (NCT03517085) erhalten haben, sind zur Teilnahme an Studie 401GSDIA02 berechtigt. Während der Studie 401GSDIA02 wird kein Prüfpräparat verabreicht.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

12

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A3J1
        • Montreal Children Hospital, McGill University Health Centre
  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande, 9700RB
        • University Medical Center Groningen
  • Spanien
    • A Coruna
      • Santiago de Compostela, A Coruna, Spanien, 15706
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago
  • Vereinigte Staaten
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06030-3213
        • UConn Health
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Michigan Medicine University of Michigan
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Probanden ab 18 Jahren mit GSDIA, die zuvor in 401GSDIA01 eingeschrieben waren.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. DTX401 in Studie 401GSDIA01 erhalten.
  2. Bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben, nachdem die Art der Studie erklärt wurde und bevor forschungsbezogene Verfahren durchgeführt werden.
  3. Bereit und in der Lage, alle geplanten Studienbesuche, Verfahren und Anforderungen einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  1. Geplante oder aktuelle Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Studie, die die Sicherheits- oder Wirksamkeitsbewertung von DTX401 während dieser Studie verfälschen könnte.
  2. Vorhandensein oder Vorgeschichte einer Erkrankung, die nach Ansicht des Ermittlers ein Risiko für die Sicherheit des Probanden darstellt oder das Proband einem hohen Risiko einer schlechten Compliance aussetzt oder die Studie nicht abschließt oder die die Interpretation der Studienergebnisse erheblich beeinträchtigen würde.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
DTX401 Kohorte 1
Die Teilnehmer erhielten eine einzelne intravenöse (IV) Dosis von 2,0 × 10^12 GC/kg DTX401 (Pariglasgene Brecaparvovec) mit einem reaktiven Steroidregime während ihrer Teilnahme an Studie 401GSDIA01 (NCT03517085). Während der Langzeitnachbeobachtungsstudie 401GSDIA02 wurde keine Intervention durchgeführt.
Sonstiges: Kein Eingriff
Kein Eingriff
DTX401 Kohorte 2
Die Teilnehmer erhielten während ihrer Teilnahme an der Studie 401GSDIA01 (NCT03517085) eine einmalige intravenöse Dosis von 6,0 × 10^12 GC/kg DTX401 (Pariglasgene Brecaparvovec) mit einem reaktiven Steroidregime. Während der Langzeitnachbeobachtungsstudie 401GSDIA02 wurde keine Intervention durchgeführt.
Sonstiges: Kein Eingriff
Kein Eingriff
DTX401 Kohorte 3
Die Teilnehmer erhielten während ihrer Teilnahme an der Studie 401GSDIA01 (NCT03517085) eine einmalige IV-Dosis von 6,0 × 10^12 GC/kg DTX401 (Pariglasgene Brecaparvovec) mit einem optimierten reaktiven Steroidregime. Während der Langzeitnachbeobachtungsstudie 401GSDIA02 wurde keine Intervention durchgeführt.
Sonstiges: Kein Eingriff
Kein Eingriff
DTX401 Kohorte 4
Die Teilnehmer erhielten während ihrer Teilnahme an der Studie 401GSDIA01 (NCT03517085) eine einmalige intravenöse Dosis von 6,0 × 10^12 GC/kg DTX401 (Pariglasgene Brecaparvovec) mit einem prophylaktischen Steroidregime. Während der 401GSDIA02 Langzeit-Nachbeobachtungsstudie wurde keine Intervention durchgeführt.
Sonstiges: Kein Eingriff
Kein Eingriff

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), schwerwiegenden TEAEs und Therapieabbrüchen aufgrund von TEAEs
Zeitfenster: Von Baseline (Woche 52 von 401GSDIA01/Besuch 1 von 401GSDIA02) bis Woche 329
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) ist definiert als jedes medizinische Vorkommnis, unabhängig vom kausalen Zusammenhang mit dem Studienprodukt. Ein TEAE ist definiert als jedes UE, das vor Beginn der Arzneimittelbehandlung nicht vorhanden war, oder jedes bereits vorhandene UE, das nach Exposition gegenüber der Arzneimittelbehandlung an Intensität oder Häufigkeit zunimmt. Ein schwerwiegender TEAE ist ein UE, das nach Ansicht des Prüfarztes oder von Ultragenyx eines der folgenden Kriterien erfüllt: Tod; lebensbedrohlich; stationäre Krankenhausaufnahme oder Verlängerung einer bestehenden Krankenhausaufnahme; Behinderung/Arbeitsunfähigkeit; angeborene Anomalie/Geburtsfehler, der bei der Screening-Untersuchung nicht vorhanden war; andere wichtige medizinische Ereignisse. Der Schweregrad der Ereignisse wurde als mild (Grad 1), moderat (Grad 2), schwer (Grad 3), lebensbedrohlich (Grad 4) oder Tod (Grad 5) eingestuft. Da DTX401 als Teil von Studie 401GSDIA01 verabreicht wurde, wurden alle UEs in Studie 401GSDIA02 als TEAEs betrachtet.
Von Baseline (Woche 52 von 401GSDIA01/Besuch 1 von 401GSDIA02) bis Woche 329

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung gegenüber dem Ausgangswert der Zeit bis zum ersten hypoglykämischen Ereignis während einer kontrollierten Fastenherausforderung im Zeitverlauf
Zeitfenster: Ausgangswert (Woche 0 von 401GSDIA01), Woche 52 (Besuch 1 von 401GSDIA02), 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234, 260, letzter Besuch (bis zu Woche 329)
Die Veränderung von Baseline in der Zeit (in Stunden) bis zum ersten hypoglykämischen Ereignis (definiert als Glukose < 54 mg/dL [< 3,0 mmol/L]) während einer kontrollierten Fastenherausforderung beim letzten Besuch des Teilnehmers. Eine positive Veränderung von Baseline ist günstig. Die Veränderung von Baseline wird vom Baseline (Woche 0) der Studie 401GSDIA01 berechnet.
Ausgangswert (Woche 0 von 401GSDIA01), Woche 52 (Besuch 1 von 401GSDIA02), 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234, 260, letzter Besuch (bis zu Woche 329)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. Juli 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

25. Februar 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

25. Februar 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Mai 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. Mai 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

31. Mai 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 401GSDIA02
  • 2018-004473-27 (EudraCT-Nummer)
  • 2023-504004-29-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Aufgrund der Seltenheit von GSDIa und der geringen Anzahl von Probanden in dieser Studie werden individuelle Patientendaten nicht weitergegeben, um die Privatsphäre der Patienten zu schützen, in Übereinstimmung mit der Verpflichtungserklärung zur gemeinsamen Nutzung von Daten, die auf Ultragenyx.com aufgeführt ist.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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