글리코겐 저장병 유형 Ia(GSDIa)를 가진 성인에서 아데노 관련 바이러스(AAV) 혈청형 8(AAV8) 매개 글루코스-6-포스파타제(G6Pase)의 유전자 전이의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 장기 추적 조사
2026년 3월 16일 업데이트: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
글리코겐 축적병 Ia형(GSDIa)을 가진 성인에서 Adeno Associated Virus(AAV) 혈청형 8(AAV8) 매개 G6Pase(Glucose-6-Phosphatase) 유전자 전달의 안전성과 효능을 평가하기 위한 장기 추적 연구
이 연구의 주요 목적은 GSDIa 성인에게 단회 정맥 주사(IV) 투여 후 DTX401의 장기적 안전성을 결정하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
연구 401GSDIA01(NCT03517085)에서 DTX401을 투여받은 참가자만 연구 401GSDIA02에 참여할 자격이 있습니다.
연구 401GSDIA02 동안에는 조사 제품이 투여되지 않습니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
12
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Groningen, 네덜란드, 9700RB
- University Medical Center Groningen
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, 미국, 06030-3213
- UConn Health
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- Michigan Medicine University of Michigan
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
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A Coruna
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Santiago de Compostela, A Coruna, 스페인, 15706
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H4A3J1
- Montreal Children Hospital, McGill University Health Centre
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
이전에 401GSDIA01에 등록된 GSDIa가 있는 18세 이상의 피험자.
설명
포함 기준:
- 연구 401GSDIA01에서 DTX401을 받았습니다.
- 연구의 성격이 설명된 후, 그리고 연구 관련 절차가 수행되기 전에 서면 동의서를 제공할 의사가 있고 제공할 수 있습니다.
- 예정된 모든 연구 방문, 절차 및 요구 사항을 기꺼이 준수할 수 있습니다.
제외 기준:
- 본 연구 기간 동안 DTX401의 안전성 또는 효능 평가를 교란시킬 수 있는 기타 중재적 임상 연구에 계획되었거나 현재 참여하고 있는 자.
- 조사자의 관점에서 피험자의 안전에 위험을 초래하거나 피험자가 순응도가 낮거나 연구를 완료하지 않을 위험이 높거나 연구 결과의 해석에 상당한 영향을 미칠 수 있는 상태의 존재 또는 이력.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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DTX401 코호트 1
참가자는 401GSDIA01 연구(NCT03517085) 참여 기간 동안 반응성 스테로이드 요법과 함께 DTX401(pariglasgene brecaparvovec) 2.0 × 10^12 GC/kg 단일 정맥내(IV) 용량을 투여받았습니다.
401GSDIA02 장기 추적 연구 기간에는 중재가 제공되지 않았습니다.
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개입 없음
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DTX401 코호트 2
참가자들은 연구 401GSDIA01(NCT03517085)에 참여하는 동안 반응성 스테로이드 요법과 함께 6.0 × 10^12 GC/kg의 단일 정맥 내 투여량 DTX401(pariglasgene brecaparvovec)을 받았습니다.
401GSDIA02 장기 추적 연구 동안에는 어떠한 중재도 제공되지 않았습니다.
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개입 없음
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DTX401 코호트 3
참가자들은 연구 401GSDIA01(NCT03517085) 참여 기간 동안 최적화된 반응성 스테로이드 요법과 함께 DTX401(파리고라스진 브레카파르보벡) 6.0 × 10^12 GC/kg 단일 정맥 투여 용량을 받았습니다.
401GSDIA02 장기 추적 연구 기간에는 중재가 제공되지 않았습니다.
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개입 없음
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DTX401 코호트 4
참가자들은 401GSDIA01 연구(NCT03517085) 참여 기간 동안 예방적 스테로이드 요법과 함께 DTX401(파리글라스진 브레카파르보벡) 6.0 × 10^12 GC/kg 단일 정맥 주사 용량을 투여받았습니다.
401GSDIA02 장기 추적 연구 기간에는 중재가 제공되지 않았습니다.
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개입 없음
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 유발 이상사례(TEAE), 중대한 치료 유발 이상사례 및 치료 유발 이상사례로 인한 중단이 발생한 참가자 수
기간: 기저선(401GSDIA01 52주차/401GSDIA02 1차 방문)부터 329주차까지
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부작용(AE)은 연구 제품과의 인과 관계와 무관하게 발생하는 모든 의학적 이상 반응으로 정의됩니다.
TEAE는 약물 치료 시작 전에 존재하지 않았던 모든 AE 또는 약물 치료 노출 후 강도나 빈도가 악화된 기존 AE로 정의됩니다.
심각한 TEAE는 연구자 또는 Ultragenyx의 관점에서 다음 기준 중 하나를 충족하는 AE입니다: 사망; 생명을 위협하는 경우; 입원 또는 기존 입원 기간 연장; 장애/무능력; 선별 시 존재하지 않았던 선천적 기형/선천적 결손; 기타 중요한 의학적 사건.
사건의 중증도는 경미(등급 1), 중등도(등급 2), 중증(등급 3), 생명을 위협하는(등급 4) 또는 사망(등급 5)으로 등급화되었습니다.
DTX401이 연구 401GSDIA01의 일부로 투여되었으므로, 연구 401GSDIA02의 모든 AE는 TEAE로 간주되었습니다.
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기저선(401GSDIA01 52주차/401GSDIA02 1차 방문)부터 329주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선 대비 시간에 따른 통제된 금식 도전 중 첫 저혈당 사건 발생 시간의 변화
기간: 기준선 (401GSDIA01 0주차), 52주차 (401GSDIA02 방문 1), 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234, 260, 최종 방문 (최대 329주차)
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참가자의 마지막 방문 시 통제된 금식 도전 동안 첫 저혈당 사건(혈당 < 54 mg/dL [< 3.0 mmol/L]로 정의)까지의 시간(시간 단위)에서의 기저선 대비 변화.
기저선 대비 양의 변화는 유리합니다.
기저선 대비 변화는 401GSDIA01 연구의 기저선(주차 0)에서 계산되었습니다.
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기준선 (401GSDIA01 0주차), 52주차 (401GSDIA02 방문 1), 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234, 260, 최종 방문 (최대 329주차)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 7월 15일
기본 완료 (실제)
2025년 2월 25일
연구 완료 (실제)
2025년 2월 25일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 5월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 5월 29일
처음 게시됨 (실제)
2019년 5월 31일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 3월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 16일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 401GSDIA02
- 2018-004473-27 (EudraCT 번호)
- 2023-504004-29-00 (씨티스)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
GSDIa의 희귀성과 이 임상시험의 피험자 수가 적기 때문에 Ultragenyx.com에 나열된 데이터 공유 약속 성명서에 따라 환자의 개인 정보를 보호하기 위해 개별 환자 데이터는 공유되지 않습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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