Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen seuranta adenoviruksen (AAV) serotyypin 8 (AAV8) -välitteisen glukoosi-6-fosfataasin (G6Paasin) geeninsiirron turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi aikuisilla, joilla on glykogeenin varastointisairaus tyyppi Ia (GSDIa)

perjantai 26. tammikuuta 2024 päivittänyt: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Pitkäaikainen seurantatutkimus adenoviruksen (AAV) serotyypin 8 (AAV8) -välitteisen glukoosi-6-fosfataasin (G6Paasin) geeninsiirron turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi aikuisilla, joilla on glykogeenin varastointisairaus tyyppi Ia (GSDIa)

Tämän tutkimuksen ensisijainen tavoite on määrittää DTX401:n pitkäaikaisturvallisuus yhden suonensisäisen (IV) annoksen jälkeen aikuisilla, joilla on GSDIa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Vain osallistujat, jotka saivat DTX401:tä tutkimuksessa 401GSDIA01 (NCT03517085), voivat osallistua tutkimukseen 401GSDIA02. Tutkimusvalmistetta ei anneta tutkimuksen 401GSDIA02 aikana.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

12

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Groningen, Alankomaat, 9700RB
        • University Medical Center Groningen
  • Espanja
    • A Coruna
      • Santiago De Compostela, A Coruna, Espanja, 15706
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago
  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H4A3J1
        • Montreal Children Hospital, McGill University Health Centre
  • Yhdysvallat
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Yhdysvallat, 06030-3213
        • UConn Health
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Michigan Medicine University of Michigan
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

18-vuotiaat tai sitä vanhemmat GSDIa-potilaat, jotka olivat aiemmin ilmoittautuneet 401GSDIA01:een.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Vastaanotettu DTX401 tutkimuksessa 401GSDIA01.
  2. Halukas ja kykenevä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista.
  3. Halukas ja kykenevä noudattamaan kaikkia suunniteltuja opintovierailuja, menettelyjä ja vaatimuksia.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Suunniteltu tai meneillään oleva osallistuminen mihin tahansa muuhun interventiotutkimukseen, joka saattaa sekoittaa DTX401:n turvallisuuden tai tehon arviointia tämän tutkimuksen aikana.
  2. Sellaisen tilan olemassaolo tai historia, joka tutkijan näkemyksen mukaan aiheuttaa riskin tutkittavan turvallisuudelle tai asettaa tutkittavan suuren riskin huonosta noudattamisesta tai tutkimuksen suorittamatta jättämisestä tai joka vaikuttaisi merkittävästi tutkimustulosten tulkintaan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Kaikki osallistujat
Kaikki tutkimukseen 401GSDIA02 ilmoittautuneet osallistujat ovat saaneet yhden IV-annoksen DTX401:tä osallistuessaan tutkimukseen 401GSDIA01 (NCT03517085).
Muut: Ei väliintuloa
Ei väliintuloa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia (AE), vakavia haittatapahtumia ja haittavaikutuksista johtuvia keskeytyksiä
Aikaikkuna: Jopa 312 viikkoa DTX401:n annon jälkeen
Jopa 312 viikkoa DTX401:n annon jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos ajassa ensimmäiseen hypoglykeemiseen tapahtumaan hallitun paastohaasteen aikana päivästä 0 (tutkimus 401GSDIA01) 312 viikkoon
Aikaikkuna: Jopa 312 viikkoa DTX401:n annon jälkeen
Jopa 312 viikkoa DTX401:n annon jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 15. heinäkuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 29. toukokuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 29. toukokuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 31. toukokuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 30. tammikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 26. tammikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. tammikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 401GSDIA02
  • 2018-004473-27 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

GSDIa:n harvinaisuuden ja tässä tutkimuksessa olevien koehenkilöiden pienen määrän vuoksi yksittäisiä potilastietoja ei jaeta potilaiden yksityisyyden turvaamiseksi, mikä on Ultragenyx.com-sivustolla lueteltujen tietojen jakamista koskevien sitoumusten mukaisesti.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Ei väliintuloa

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Kosovo

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa