Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet opfølgning for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​adenoassocieret virus (AAV) serotype 8 (AAV8)-medieret genoverførsel af glucose-6-phosphatase (G6Pase) hos voksne med glykogenopbevaringssygdom type Ia (GSDIa)

16. marts 2026 opdateret af: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

En langsigtet opfølgningsundersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​adenoassocieret virus (AAV) serotype 8 (AAV8)-medieret genoverførsel af glucose-6-phosphatase (G6Pase) hos voksne med glykogenopbevaringssygdom type Ia (GSDIa)

Det primære formål med denne undersøgelse er at bestemme den langsigtede sikkerhed af DTX401 efter en enkelt intravenøs (IV) dosis hos voksne med GSDIa.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Kun deltagere, der modtog DTX401 i undersøgelse 401GSDIA01 (NCT03517085), er kvalificerede til at deltage i undersøgelse 401GSDIA02. Intet forsøgsprodukt vil blive administreret under undersøgelse 401GSDIA02.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

12

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A3J1
        • Montreal Children Hospital, McGill University Health Centre
  • Forenede Stater
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Forenede Stater, 06030-3213
        • UConn Health
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Michigan Medicine University of Michigan
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
  • Holland
      • Groningen, Holland, 9700RB
        • University Medical Center Groningen
  • Spanien
    • A Coruna
      • Santiago de Compostela, A Coruna, Spanien, 15706
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Forsøgspersoner på 18 år eller ældre med GSDIa tidligere tilmeldt 401GSDIA01.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Modtog DTX401 i undersøgelse 401GSDIA01.
  2. Villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke, efter at undersøgelsens art er blevet forklaret, og før eventuelle forskningsrelaterede procedurer udføres.
  3. Villig og i stand til at overholde alle planlagte studiebesøg, procedurer og krav.

Ekskluderingskriterier:

  1. Planlagt eller aktuel deltagelse i enhver anden interventionel klinisk undersøgelse, der kan forvirre vurderingen af ​​sikkerhed eller effektivitet af DTX401 under denne undersøgelse.
  2. Tilstedeværelse eller historie af enhver tilstand, der efter investigatorens opfattelse udgør en risiko for forsøgspersonens sikkerhed eller sætter forsøgspersonen i høj risiko for dårlig overholdelse eller manglende gennemførelse af undersøgelsen, eller som ville påvirke fortolkningen af ​​undersøgelsesresultater væsentligt.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
DTX401 Kohorte 1
Deltagerne modtog en enkelt intravenøs (IV) dosis på 2,0 × 10^12 GC/kg DTX401 (pariglasgene brecaparvovec) med et reaktivt steroidregime under deres deltagelse i studie 401GSDIA01 (NCT03517085). Ingen intervention blev givet under 401GSDIA02 opfølgningsstudiet på lang sigt.
Andet: Ingen indgriben
Ingen indgriben
DTX401 Kohorte 2
Deltagerne modtog en enkelt IV-dosis på 6,0 × 10^12 GC/kg DTX401 (pariglasgene brecaparvovec) med et reaktivt steroidregime under deres deltagelse i studie 401GSDIA01 (NCT03517085). Ingen intervention blev givet under 401GSDIA02 opfølgningsstudiet på lang sigt.
Andet: Ingen indgriben
Ingen indgriben
DTX401 Kohorte 3
Deltagerne modtog en enkelt IV-dosis på 6,0 × 10^12 GC/kg DTX401 (pariglasgene brecaparvovec) med et optimeret reaktivt steroidregime under deres deltagelse i studie 401GSDIA01 (NCT03517085). Ingen intervention blev leveret under det langvarige opfølgningsstudie 401GSDIA02.
Andet: Ingen indgriben
Ingen indgriben
DTX401 Kohorte 4
Deltagerne modtog en enkelt intravenøs dosis på 6,0 × 10^12 GC/kg DTX401 (pariglasgene brecaparvovec) med en profylaktisk steroidbehandling under deres deltagelse i studie 401GSDIA01 (NCT03517085). Ingen intervention blev givet under den langtidsopfølgende undersøgelse 401GSDIA02.
Andet: Ingen indgriben
Ingen indgriben

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE'er), alvorlige TEAE'er og afbrydelser på grund af TEAE'er
Tidsramme: Fra baseline (uge 52 af 401GSDIA01/besøg 1 af 401GSDIA02) op til uge 329
En uønsket hændelse (AE) defineres som enhver uønsket medicinsk forekomst, uanset dens årsagssammenhæng med studiemidlet.
En TEAE defineres som enhver AE, der ikke var til stede før påbegyndelse af lægemiddelbehandlingen, eller enhver allerede tilstedeværende AE, der forværres i intensitet eller hyppighed efter eksponering for lægemiddelbehandlingen.
En alvorlig TEAE er en AE, der opfylder et af følgende kriterier i enten undersøgelseslederens eller Ultragenyxs vurdering: død; livstruende; indlæggelse på hospital eller forlængelse af eksisterende indlæggelse; handicap/uførhed; medfødt misdannelse/fødselsdefekt, der ikke var til stede ved screening; andre vigtige medicinske hændelser.
Alvorligheden af hændelser blev graderet som mild (grad 1), moderat (grad 2), svær (grad 3), livstruende (grad 4) eller død (grad 5).
Da DTX401 blev administreret som en del af Studie 401GSDIA01, blev alle AE'er i Studie 401GSDIA02 betragtet som TEAE'er.
Fra baseline (uge 52 af 401GSDIA01/besøg 1 af 401GSDIA02) op til uge 329

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i tid til første hypoglykæmiske hændelse under en kontrolleret fastetest over tid
Tidsramme: Baseline (uge 0 i 401GSDIA01), ugerne 52 (besøg 1 i 401GSDIA02), 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234, 260, sidste besøg (op til uge 329)
Ændringen fra baseline i tid (i timer) til første hypoglykæmiske hændelse (defineret som glukose < 54 mg/dL [< 3,0 mmol/L]) under en kontrolleret fastetest ved deltagerens sidste besøg. En positiv ændring fra baseline er gunstig. Ændringen fra baseline beregnes fra Baseline (uge 0) i 401GSDIA01-studiet.
Baseline (uge 0 i 401GSDIA01), ugerne 52 (besøg 1 i 401GSDIA02), 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234, 260, sidste besøg (op til uge 329)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. juli 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

25. februar 2025

Studieafslutning (Faktiske)

25. februar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. maj 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. maj 2019

Først opslået (Faktiske)

31. maj 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 401GSDIA02
  • 2018-004473-27 (EudraCT nummer)
  • 2023-504004-29-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

På grund af sjældenheden af ​​GSDIa og det lille antal forsøgspersoner i dette forsøg, vil individuelle patientdata ikke blive delt for at beskytte patientens privatliv, i overensstemmelse med erklæringen om datadeling, der er anført på Ultragenyx.com.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner