Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowa obserwacja w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności transferu genu glukozo-6-fosfatazy (G6Paza) za pośrednictwem serotypu 8 (AAV8) wirusa związanego z adenowirusem (AAV) u dorosłych z chorobą spichrzeniową glikogenu typu Ia (GSDIa)

16 marca 2026 zaktualizowane przez: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Długoterminowe badanie kontrolne w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności transferu genu glukozo-6-fosfatazy (G6Paza) za pośrednictwem serotypu 8 (AAV8) wirusa związanego z adenowirusem (AAV) u dorosłych z chorobą spichrzeniową glikogenu typu Ia (GSDIa)

Głównym celem tego badania jest określenie długoterminowego bezpieczeństwa DTX401 po podaniu pojedynczej dawki dożylnej (IV) dorosłym z GSDIa.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Tylko uczestnicy, którzy otrzymali DTX401 w badaniu 401GSDIA01 (NCT03517085) są uprawnieni do udziału w badaniu 401GSDIA02. Żaden badany produkt nie będzie podawany podczas badania 401GSDIA02.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
    • A Coruna
      • Santiago de Compostela, A Coruna, Hiszpania, 15706
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago
  • Holandia
      • Groningen, Holandia, 9700RB
        • University Medical Center Groningen
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A3J1
        • Montreal Children Hospital, McGill University Health Centre
  • Stany Zjednoczone
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06030-3213
        • UConn Health
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Michigan Medicine University of Michigan
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Osoby w wieku 18 lat lub starsze z GSDIa wcześniej zarejestrowane w 401GSDIA01.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Otrzymano DTX401 w badaniu 401GSDIA01.
  2. Chęć i zdolność do wyrażenia pisemnej świadomej zgody po wyjaśnieniu charakteru badania i przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.
  3. Chęć i zdolność do przestrzegania wszystkich zaplanowanych wizyt studyjnych, procedur i wymagań.

Kryteria wyłączenia:

  1. Planowany lub obecny udział w jakimkolwiek innym interwencyjnym badaniu klinicznym, które może zakłócić ocenę bezpieczeństwa lub skuteczności DTX401 podczas tego badania.
  2. Obecność lub historia jakiegokolwiek stanu, który w opinii Badacza stwarza zagrożenie dla bezpieczeństwa uczestnika lub naraża uczestnika na wysokie ryzyko nieprzestrzegania zaleceń lub nieukończenia badania lub który znacząco wpłynąłby na interpretację wyników badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
DTX401 Kogorta 1
Uczestnicy otrzymali pojedynczą dawkę dożylną (IV) 2,0 × 10^12 GC/kg DTX401 (pariglasgene brecaparvovec) wraz z reaktywnym schematem steroidowym podczas uczestnictwa w badaniu 401GSDIA01 (NCT03517085). W długoterminowym badaniu obserwacyjnym 401GSDIA02 nie zastosowano żadnej interwencji.
Inny: Brak interwencji
Brak interwencji
Kohorta 2 DTX401
Uczestnicy otrzymali pojedynczą dawkę dożylną 6,0 × 10^12 GC/kg preparatu DTX401 (pariglasgene brecaparvovec) wraz z reaktywnym schematem steroidowym podczas udziału w badaniu 401GSDIA01 (NCT03517085). Podczas długoterminowego badania obserwacyjnego 401GSDIA02 nie stosowano żadnej interwencji.
Inny: Brak interwencji
Brak interwencji
DTX401 Kolej 3
Uczestnicy otrzymali pojedynczą dawkę dożylną 6,0 × 10^12 GC/kg DTX401 (pariglasgene brecaparvovec) z optymalizowanym reaktogennym schematem steroidowym podczas udziału w badaniu 401GSDIA01 (NCT03517085). Podczas długoterminowego badania obserwacyjnego 401GSDIA02 nie stosowano żadnej interwencji.
Inny: Brak interwencji
Brak interwencji
DTX401 Kolej 4
Uczestnicy otrzymali pojedynczą dawkę dożylną 6,0 × 10^12 GC/kg DTX401 (pariglasgene brecaparvovec) wraz z profilaktycznym schematem steroidów podczas udziału w badaniu 401GSDIA01 (NCT03517085). Podczas długoterminowego badania obserwacyjnego 401GSDIA02 nie stosowano interwencji.
Inny: Brak interwencji
Brak interwencji

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z leczeniem pojawiającymi się zdarzeniami niepożądanymi (TEAEs), poważnymi TEAEs i przerwaniem leczenia z powodu TEAEs
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej (tydzień 52 badania 401GSDIA01/wizyta 1 badania 401GSDIA02) do tygodnia 329
Zdarzenie niepożądane (AE) definiuje się jako każde niekorzystne zdarzenie medyczne, niezależnie od jego związku przyczynowego z badanym produktem. TEAE definiuje się jako każde AE, które nie występowało przed rozpoczęciem leczenia lekiem, lub każde AE już obecne, które pogarsza się pod względem nasilenia lub częstotliwości po ekspozycji na leczenie lekiem. Poważne TEAE to AE, które spełnia jedno z następujących kryteriów w ocenie Badacza lub Ultragenyx: śmierć; zagrożenie życia; hospitalizacja w trybie stacjonarnym lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji; niepełnosprawność/niezdolność; wrodzona anomalia/wada wrodzona nieobecna w czasie badania przesiewowego; inne ważne zdarzenia medyczne. Ciężkość zdarzeń była oceniana jako łagodna (stopień 1), umiarkowana (stopień 2), ciężka (stopień 3), zagrażająca życiu (stopień 4) lub śmierć (stopień 5). Ponieważ DTX401 był podawany w ramach badania 401GSDIA01, wszystkie AE w badaniu 401GSDIA02 uznano za TEAE.
Od wartości wyjściowej (tydzień 52 badania 401GSDIA01/wizyta 1 badania 401GSDIA02) do tygodnia 329

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana względem wartości wyjściowej w czasie do pierwszego epizodu hipoglikemicznego podczas kontrolowanego testu głodzenia w czasie
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy (Tydzień 0 badania 401GSDIA01), Tygodnie 52 (Wizyta 1 badania 401GSDIA02), 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234, 260, Ostatnia wizyta (Do tygodnia 329)
Zmiana od wartości wyjściowej w czasie (w godzinach) do pierwszego epizodu hipoglikemii (zdefiniowanego jako glukoza < 54 mg/dL [< 3,0 mmol/L]) podczas kontrolowanego testu głodowego podczas ostatniej wizyty uczestnika. Pozytywna zmiana od wartości wyjściowej jest korzystna. Zmiana od wartości wyjściowej jest obliczana od wartości wyjściowej (tydzień 0) badania 401GSDIA01.
Punkt wyjściowy (Tydzień 0 badania 401GSDIA01), Tygodnie 52 (Wizyta 1 badania 401GSDIA02), 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234, 260, Ostatnia wizyta (Do tygodnia 329)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 lipca 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

25 lutego 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

25 lutego 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 maja 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 maja 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

31 maja 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 401GSDIA02
  • 2018-004473-27 (Numer EudraCT)
  • 2023-504004-29-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Ze względu na rzadkość występowania GSDIa i niewielką liczbę uczestników tego badania, dane poszczególnych pacjentów nie będą udostępniane w celu ochrony prywatności pacjentów, zgodnie z oświadczeniem o zobowiązaniu do udostępniania danych wymienionym na stronie Ultragenyx.com.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj