Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Follow-up op lange termijn om de veiligheid en werkzaamheid van Adeno Associated Virus (AAV) serotype 8 (AAV8)-gemedieerde genoverdracht van glucose-6-fosfatase (G6Pase) bij volwassenen met glycogeenstapelingsziekte type Ia (GSDIa) te evalueren

2 mei 2024 bijgewerkt door: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Een vervolgonderzoek op lange termijn om de veiligheid en werkzaamheid van adeno-geassocieerd virus (AAV) serotype 8 (AAV8)-gemedieerde genoverdracht van glucose-6-fosfatase (G6Pase) bij volwassenen met glycogeenopslagziekte type Ia (GSDIa) te evalueren

Het primaire doel van deze studie is het bepalen van de veiligheid op lange termijn van DTX401 na een enkelvoudige intraveneuze (IV) dosis bij volwassenen met GSDIa.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Alleen deelnemers die DTX401 hebben gekregen in onderzoek 401GSDIA01 (NCT03517085) komen in aanmerking voor deelname aan onderzoek 401GSDIA02. Tijdens onderzoek 401GSDIA02 wordt geen onderzoeksproduct toegediend.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

12

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H4A3J1
        • Montreal Children Hospital, McGill University Health Centre
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9700RB
        • University Medical Center Groningen
  • Spanje
    • A Coruna
      • Santiago De Compostela, A Coruna, Spanje, 15706
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago
  • Verenigde Staten
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Verenigde Staten, 06030-3213
        • Uconn Health
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Michigan Medicine University of Michigan
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Onderwerpen van 18 jaar of ouder met GSDIA die eerder waren ingeschreven in 401GSDIA01.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. DTX401 ontvangen in studie 401GSDIA01.
  2. Bereid en in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven nadat de aard van het onderzoek is uitgelegd en voordat er onderzoeksgerelateerde procedures worden uitgevoerd.
  3. Bereid en in staat om te voldoen aan alle geplande studiebezoeken, procedures en vereisten.

Uitsluitingscriteria:

  1. Geplande of huidige deelname aan enig ander interventioneel klinisch onderzoek dat de veiligheids- of werkzaamheidsevaluatie van DTX401 tijdens dit onderzoek kan verstoren.
  2. Aanwezigheid of geschiedenis van een aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, een risico vormt voor de veiligheid van de proefpersoon of die de proefpersoon een hoog risico geeft op slechte therapietrouw of het niet voltooien van het onderzoek of die de interpretatie van de onderzoeksresultaten aanzienlijk zou beïnvloeden.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Alle deelnemers
Alle deelnemers die deelnamen aan onderzoek 401GSDIA02 zullen tijdens hun deelname aan onderzoek 401GSDIA01 (NCT03517085) een enkele intraveneuze dosis DTX401 hebben gekregen.
Ander: Geen tussenkomst
Geen tussenkomst

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met ongewenste voorvallen (AE's), ernstige bijwerkingen en stopzettingen als gevolg van bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 312 weken na toediening van DTX401
Tot 312 weken na toediening van DTX401

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering in tijd tot eerste hypoglykemische gebeurtenis tijdens een gecontroleerde vastenuitdaging van dag 0 (onderzoek 401GSDIA01) tot 312 weken
Tijdsspanne: Tot 312 weken na toediening van DTX401
Tot 312 weken na toediening van DTX401

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 juli 2019

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 mei 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 mei 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

31 mei 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 mei 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 mei 2024

Laatst geverifieerd

1 mei 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 401GSDIA02
  • 2018-004473-27 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Vanwege de zeldzaamheid van GSDIa en het kleine aantal proefpersonen in dit onderzoek, zullen individuele patiëntgegevens niet worden gedeeld om de privacy van de patiënt te beschermen, in overeenstemming met de toezeggingsverklaring voor het delen van gegevens vermeld op Ultragenyx.com.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Geen tussenkomst

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Panama

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren