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血友病AまたはBの1歳から12歳未満の男性小児被験者におけるフィツシラン予防 (ATLAS-PEDS)

2026年9月23日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company

ATLAS-PEDS: 血友病 A または B の 1 歳から 12 歳未満の男性小児被験者におけるフィツシラン予防に関する非盲検多国籍研究

Primary Objective:

- To confirm appropriate dose levels of fitusiran when administered to male pediatric participants (ages 1 to <12 years of age) with severe hemophilia A or B

Secondary Objectives:

  • To characterize the safety and tolerability
  • To determine fitusiran plasma concentrations at selected time points

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

The estimated total time on study is up to 256 weeks for participants who roll over into the extension study and up to 280 weeks for participants who do not roll over into the extension study (due to the requirement for up to an additional 6 months of follow-up for monitoring of AT levels).

研究の種類

介入

入学 (実際)

32

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Children's Hospital Los Angeles Site Number : 8400002
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
        • Hackensack University Medical Center- Site Number : 8400008
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
        • University Hospitals of Cleveland- Site Number : 8400007
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center- Site Number : 8400006
  • イタリア
      • Florence、イタリア、50134
        • Investigational Site Number : 3800002
      • Milan、イタリア、20122
        • Investigational Site Number : 3800001
  • インド
      • Bangalore、インド、560034
        • Investigational Site Number : 3560006
      • Mumbai、インド、400 022
        • Investigational Site Number : 3560002
      • Pune-411011、インド、411 011
        • Investigational Site Number : 3560001
      • Vellore、インド、632004
        • Investigational Site Number : 3560004
  • カナダ
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、カナダ、L8N 3Z5
        • Investigational Site Number : 1240001
      • Ottawa、Ontario、カナダ、K1H 8L1
        • Investigational Site Number : 1240002
  • スペイン
    • Madrid, Comunidad de
      • Madrid、Madrid, Comunidad de、スペイン、28046
        • Investigational Site Number : 7240002
  • トルコ（Türkiye）
      • Adana、トルコ（Türkiye）、01130
        • Investigational Site Number : 7920001
      • Istanbul、トルコ（Türkiye）、34093
        • Investigational Site Number : 7920002
      • Izmir、トルコ（Türkiye）、TR-35100
        • Investigational Site Number : 7920003

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年～11年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

Inclusion Criteria:

  • Male, aged 1 to <12 years at the time of enrollment.

  • Severe hemophilia A or B (Factor VIII (FVIII) <1% or Factor IX (FIX) ≤2%)

  • Participants must have inhibitory antibodies to FVIII or FIX and must meet one of the following Nijmegen-modified Bethesda assay results criteria:

    • Inhibitor titer of ≥0.6 BU/mL at screening, OR
    • Inhibitor titer of <0.6 BU/mL at screening with medical record evidence of 2 consecutive titers ≥0.6 BU/mL, OR
    • Inhibitor titer of <0.6 BU/mL at screening with medical record evidence of 1 inhibitor titer ≥0.6 BU/mL and a history of anamnestic response or severe allergic reaction (anaphylaxis or nephrotic syndrome)

  • Adequate peripheral venous access, as determined by the Investigator, to allow the blood draws required by the study protocol

  • Weight requirements at the time of enrollment: 8 to <45 kg

  • Willing and able to comply with the study requirements and to provide signed written informed consent obtained from parent(s)/legal guardian (hereinafter the "parent") and written or oral assent obtained from participant, per local and national requirements

Exclusion Criteria:

Participants are excluded from the study if any of the following criteria apply:

  • Known co-existing bleeding disorders other than hemophilia A or B
  • Antithrombin (AT) activity <60% at Screening
  • Co-existing thrombophilic disorder
  • Clinically significant liver disease
  • Active Hepatitis C virus infection
  • Acute or chronic Hepatitis B virus infection
  • Acute Hepatitis A or hepatitis E infection
  • HIV positive with a CD4 count of <400 cells/μL
  • History of arterial or venous thromboembolism, unrelated to an indwelling venous access
  • Inadequate renal function
  • History of multiple drug allergies or history of allergic reaction to an oligonucleotide or N-Acetylgalactosamine (GalNAc)
  • Subjects with central or peripheral indwelling catheters, with history of venous access complications leading to hospitalization and/or systemic anticoagulation therapy.
  • History of intolerance to subcutaneous (SC) injection(s)
  • Use of emicizumab (Hemlibra®) within 6 months prior to screening
  • Any other conditions or comorbidities that would make the patient unsuitable for enrollment or could interfere with participation in or completion of the study, per Investigator judgment

The above information is not intended to contain all considerations relevant to a patient's potential participation in a clinical trial.

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：Fitusiran

Participants will receive a selected dose of fitusiran at regular intervals, as per study protocol
薬：Fitusiran

Pharmaceutical form:Solution for injection-Route of administration:Subcutaneous

他の名前：
  • SAR439774

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Plasma antithrombin (AT) activity levels
時間枠：Day 1 to the AT analysis time point at the optimal therapeutic dose (approximately 256 weeks)

Characterize the AT activity at the optimal therapeutic dose
Day 1 to the AT analysis time point at the optimal therapeutic dose (approximately 256 weeks)

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Number of participants reported with adverse events
時間枠：Up to 280 weeks (up to 256 weeks of treatment + up to 24 weeks of AT follow up)

Number of participants reported with treatment-emergent adverse events (TEAEs)
Up to 280 weeks (up to 256 weeks of treatment + up to 24 weeks of AT follow up)
Fitusiran plasma concentrations
時間枠：Day 1 and Day 85

Plasma samples will be collected for measurement of plasma concentrations of fitusiran at specific time points post dose on Day 1 and pre dose on Day 85
Day 1 and Day 85

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Genzyme, a Sanofi Company

捜査官

  • スタディディレクター：Clinical Sciences & Operations、Sanofi

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年1月28日

一次修了 (実際)

2026年8月4日

研究の完了 (実際)

2026年8月4日

試験登録日

最初に提出

2019年6月3日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年6月3日

最初の投稿 (実際)

2019年6月4日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年9月28日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年9月23日

最終確認日

2026年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • EFC15467
  • 2019-000679-18 (EudraCT番号)
  • U1111-1223-4368 (レジストリ識別子：ICTRP)
  • 2024-512501-76 (レジストリ識別子：CTIS)
  • 2019 (米国 NIH グラント/契約)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, blank case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications. Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of trial participants. Further details on Sanofi's data sharing criteria, eligible studies, and process for requesting access can be found at: https://vivli.org

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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