血友病AまたはBの1歳から12歳未満の男性小児被験者におけるフィツシラン予防 (ATLAS-PEDS)
2026年9月2日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company
ATLAS-PEDS: 血友病 A または B の 1 歳から 12 歳未満の男性小児被験者におけるフィツシラン予防に関する非盲検多国籍研究
第一目的：
-男性の小児科参加者（1歳から
副次的な目的:
- 安全性と忍容性の特徴付け
- 選択した時点でのフィツシランの血漿中濃度を決定する
調査の概要
詳細な説明
研究の推定合計時間は、延長研究にロールオーバーした参加者では最大 160 週間、延長研究にロールオーバーしなかった参加者では最大 184 週間です (追加で最大 6 か月の追跡が必要なため)。 -AT レベルの監視用)。
研究の種類
介入
入学 (実際)
32
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital Los Angeles Site Number : 8400002
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New Jersey
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Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
- Hackensack University Medical Center- Site Number : 8400008
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- University Hospitals of Cleveland- Site Number : 8400007
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center- Site Number : 8400006
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Florence、イタリア、50134
- Investigational Site Number : 3800002
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Milan、イタリア、20122
- Investigational Site Number : 3800001
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Bangalore、インド、560034
- Investigational Site Number : 3560006
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Mumbai、インド、400 022
- Investigational Site Number : 3560002
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Pune-411011、インド、411 011
- Investigational Site Number : 3560001
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Vellore、インド、632004
- Investigational Site Number : 3560004
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Ontario
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Hamilton、Ontario、カナダ、L8N 3Z5
- Investigational Site Number : 1240001
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Ottawa、Ontario、カナダ、K1H 8L1
- Investigational Site Number : 1240002
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Madrid, Comunidad de
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Madrid、Madrid, Comunidad de、スペイン、28046
- Investigational Site Number : 7240002
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Adana、トルコ（Türkiye）、01130
- Investigational Site Number : 7920001
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Istanbul、トルコ（Türkiye）、34093
- Investigational Site Number : 7920002
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Izmir、トルコ（Türkiye）、TR-35100
- Investigational Site Number : 7920003
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～11年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準 :
- 男性、1歳～
- 重度の血友病 A または B (第 VIII 因子 (FVIII)
参加者は、FVIII または FIX に対する阻害抗体を持っている必要があり、次のナイメーヘン変更 Bethesda アッセイ結果基準のいずれかを満たす必要があります。
- -スクリーニング時の阻害剤力価が0.6 BU / mL以上、または
- の阻害力価
- の阻害力価
- -研究プロトコルで必要な採血を可能にするために、治験責任医師が決定した適切な末梢静脈アクセス
- 入学時必要体重：8～
- -研究要件を順守し、親/法定後見人（以下「親」）から取得した署名付きの書面によるインフォームドコンセントを提供する意思と能力があり、地域および国の要件に従って、参加者から取得した書面または口頭の同意
除外基準:
- -血友病AまたはB以外の既知の共存する出血性疾患
- アンチトロンビン (AT) 活性
- 血栓性疾患の併存
- 臨床的に重要な肝疾患
- アクティブな C 型肝炎ウイルス感染症
- 急性または慢性の B 型肝炎ウイルス感染症
- A型肝炎またはE型肝炎の急性感染症
- CD4 数が HIV 陽性
- -留置静脈アクセスとは無関係の動脈または静脈血栓塞栓症の病歴
- 不十分な腎機能
- 複数の薬物アレルギーの病歴またはオリゴヌクレオチドまたはN-アセチルガラクトサミン（GalNAc）に対するアレルギー反応の病歴
- -中央または末梢留置カテーテルを使用している参加者で、入院および/または全身抗凝固療法につながる静脈アクセス合併症の病歴がある
- -皮下（SC）注射に対する不耐性の病歴
- -スクリーニング前6か月以内のエミシズマブ（Hemlibra®）の使用
- -患者を登録に不適切にする、または研究への参加または研究の完了を妨げる可能性のあるその他の状態または併存疾患、治験責任医師の判断による
上記の情報は、臨床試験への患者の潜在的な参加に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：フィトゥシラン
参加者は、研究プロトコルに従って、選択された用量のフィツシランを定期的に投与されます。
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剤形：注射液 投与経路：皮下
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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血漿アンチトロンビン (AT) 活性レベル
時間枠：最適治療用量での 1 日目から AT 分析時点まで (約 256 週間)
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最適な治療用量での AT 活性の特性評価
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最適治療用量での 1 日目から AT 分析時点まで (約 256 週間)
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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有害事象が報告された参加者の数
時間枠：最長 280 週間（最長 256 週間の治療 + 最長 24 週間の AT フォローアップ）
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治療中に発現した有害事象（TEAE）が報告された参加者の数
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最長 280 週間（最長 256 週間の治療 + 最長 24 週間の AT フォローアップ）
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フィツシラン血漿濃度
時間枠：1日目と85日目
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血漿サンプルは、1日目の投与後および85日目の投与前の特定の時点でフィツシランの血漿濃度を測定するために収集されます。
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1日目と85日目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Clinical Sciences & Operations、Sanofi
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年1月28日
一次修了 (実際)
2026年8月4日
研究の完了 (実際)
2026年8月4日
試験登録日
最初に提出
2019年6月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年6月3日
最初の投稿 (実際)
2019年6月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月2日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- EFC15467
- 2019 (米国 NIH グラント/契約：Chief Medical Office (CMO) Alberta Health Services)
- 2019-000679-18 (EudraCT番号)
- U1111-1223-4368 (レジストリ識別子：ICTRP)
- 2024-512501-76 (レジストリ識別子：CTIS)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
有資格の研究者は、患者レベルのデータおよび関連する研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、臨床研究報告、修正を含む研究プロトコル、空白の症例報告フォーム、統計分析計画、およびデータセットの仕様が含まれます。
患者レベルのデータは匿名化され、治験参加者のプライバシーを保護するために研究文書は編集されます。
サノフィのデータ共有基準、適格な研究、およびアクセスを要求するプロセスの詳細については、https://vivli.org をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。