Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Profylaxe Fitusiranem u mužských pediatrických subjektů ve věku od 1 do méně než 12 let s hemofilií A nebo B (ATLAS-PEDS)

23. září 2026 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company

ATLAS-PEDS: Otevřená, mezinárodní studie profylaxe fitusiranem u mužských pediatrických subjektů ve věku od 1 do méně než 12 let s hemofilií A nebo B

Primary Objective:

- To confirm appropriate dose levels of fitusiran when administered to male pediatric participants (ages 1 to <12 years of age) with severe hemophilia A or B

Secondary Objectives:

  • To characterize the safety and tolerability
  • To determine fitusiran plasma concentrations at selected time points

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

The estimated total time on study is up to 256 weeks for participants who roll over into the extension study and up to 280 weeks for participants who do not roll over into the extension study (due to the requirement for up to an additional 6 months of follow-up for monitoring of AT levels).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

32

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Indie
      • Bangalore, Indie, 560034
        • Investigational Site Number : 3560006
      • Mumbai, Indie, 400 022
        • Investigational Site Number : 3560002
      • Pune-411011, Indie, 411 011
        • Investigational Site Number : 3560001
      • Vellore, Indie, 632004
        • Investigational Site Number : 3560004
  • Itálie
      • Florence, Itálie, 50134
        • Investigational Site Number : 3800002
      • Milan, Itálie, 20122
        • Investigational Site Number : 3800001
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Investigational Site Number : 1240001
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Investigational Site Number : 1240002
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles Site Number : 8400002
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Hackensack University Medical Center- Site Number : 8400008
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • University Hospitals of Cleveland- Site Number : 8400007
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center- Site Number : 8400006
  • Turecko (Türkiye)
      • Adana, Turecko (Türkiye), 01130
        • Investigational Site Number : 7920001
      • Istanbul, Turecko (Türkiye), 34093
        • Investigational Site Number : 7920002
      • Izmir, Turecko (Türkiye), TR-35100
        • Investigational Site Number : 7920003
  • Španělsko
    • Madrid, Comunidad de
      • Madrid, Madrid, Comunidad de, Španělsko, 28046
        • Investigational Site Number : 7240002

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 11 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Inclusion Criteria:

  • Male, aged 1 to <12 years at the time of enrollment.

  • Severe hemophilia A or B (Factor VIII (FVIII) <1% or Factor IX (FIX) ≤2%)

  • Participants must have inhibitory antibodies to FVIII or FIX and must meet one of the following Nijmegen-modified Bethesda assay results criteria:

    • Inhibitor titer of ≥0.6 BU/mL at screening, OR
    • Inhibitor titer of <0.6 BU/mL at screening with medical record evidence of 2 consecutive titers ≥0.6 BU/mL, OR
    • Inhibitor titer of <0.6 BU/mL at screening with medical record evidence of 1 inhibitor titer ≥0.6 BU/mL and a history of anamnestic response or severe allergic reaction (anaphylaxis or nephrotic syndrome)

  • Adequate peripheral venous access, as determined by the Investigator, to allow the blood draws required by the study protocol

  • Weight requirements at the time of enrollment: 8 to <45 kg

  • Willing and able to comply with the study requirements and to provide signed written informed consent obtained from parent(s)/legal guardian (hereinafter the "parent") and written or oral assent obtained from participant, per local and national requirements

Exclusion Criteria:

Participants are excluded from the study if any of the following criteria apply:

  • Known co-existing bleeding disorders other than hemophilia A or B
  • Antithrombin (AT) activity <60% at Screening
  • Co-existing thrombophilic disorder
  • Clinically significant liver disease
  • Active Hepatitis C virus infection
  • Acute or chronic Hepatitis B virus infection
  • Acute Hepatitis A or hepatitis E infection
  • HIV positive with a CD4 count of <400 cells/μL
  • History of arterial or venous thromboembolism, unrelated to an indwelling venous access
  • Inadequate renal function
  • History of multiple drug allergies or history of allergic reaction to an oligonucleotide or N-Acetylgalactosamine (GalNAc)
  • Subjects with central or peripheral indwelling catheters, with history of venous access complications leading to hospitalization and/or systemic anticoagulation therapy.
  • History of intolerance to subcutaneous (SC) injection(s)
  • Use of emicizumab (Hemlibra®) within 6 months prior to screening
  • Any other conditions or comorbidities that would make the patient unsuitable for enrollment or could interfere with participation in or completion of the study, per Investigator judgment

The above information is not intended to contain all considerations relevant to a patient's potential participation in a clinical trial.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Fitusiran

Participants will receive a selected dose of fitusiran at regular intervals, as per study protocol
Lék: Fitusiran

Pharmaceutical form:Solution for injection-Route of administration:Subcutaneous

Ostatní jména:
  • SAR439774

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plasma antithrombin (AT) activity levels
Časové okno: Day 1 to the AT analysis time point at the optimal therapeutic dose (approximately 256 weeks)

Characterize the AT activity at the optimal therapeutic dose
Day 1 to the AT analysis time point at the optimal therapeutic dose (approximately 256 weeks)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Number of participants reported with adverse events
Časové okno: Up to 280 weeks (up to 256 weeks of treatment + up to 24 weeks of AT follow up)

Number of participants reported with treatment-emergent adverse events (TEAEs)
Up to 280 weeks (up to 256 weeks of treatment + up to 24 weeks of AT follow up)
Fitusiran plasma concentrations
Časové okno: Day 1 and Day 85

Plasma samples will be collected for measurement of plasma concentrations of fitusiran at specific time points post dose on Day 1 and pre dose on Day 85
Day 1 and Day 85

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. ledna 2020

Primární dokončení (Aktuální)

4. srpna 2026

Dokončení studie (Aktuální)

4. srpna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. června 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. června 2019

První zveřejněno (Aktuální)

4. června 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. září 2026

Naposledy ověřeno

1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EFC15467
  • 2019-000679-18 (Číslo EudraCT)
  • U1111-1223-4368 (Identifikátor registru: ICTRP)
  • 2024-512501-76 (Identifikátor registru: CTIS)
  • 2019 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, blank case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications. Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of trial participants. Further details on Sanofi's data sharing criteria, eligible studies, and process for requesting access can be found at: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit