Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Profylaxe Fitusiranem u mužských pediatrických subjektů ve věku od 1 do méně než 12 let s hemofilií A nebo B (ATLAS-PEDS)

1. února 2024 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company

ATLAS-PEDS: Otevřená, mezinárodní studie profylaxe fitusiranem u mužských pediatrických subjektů ve věku od 1 do méně než 12 let s hemofilií A nebo B

Primární cíl:

- Pro potvrzení vhodných úrovní dávek fitusiranu při podávání mužským pediatrickým účastníkům (ve věku od 1 do

Sekundární cíl:

  • Charakterizovat bezpečnost a snášenlivost
  • Stanovit plazmatické koncentrace fitusiranu ve vybraných časových bodech

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Odhadovaná celková doba studie je až 160 týdnů u účastníků, kteří přešli do rozšířené studie, a až 184 týdnů u účastníků, kteří se nepřevrátili do rozšířené studie (kvůli požadavku až na dalších 6 měsíců sledování -up pro sledování úrovní AT).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

32

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Indie
      • Bangalore, Indie, 560034
        • Investigational Site Number : 3560006
      • Mumbai, Indie, 400 022
        • Investigational Site Number : 3560002
      • Pune-411011, Indie, 411 011
        • Investigational Site Number : 3560001
      • Vellore, Indie, 632004
        • Investigational Site Number : 3560004
  • Itálie
      • Firenze, Itálie, 50134
        • Investigational Site Number : 3800002
      • Milano, Itálie, 20121
        • Investigational Site Number : 3800001
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Investigational Site Number : 1240001
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Investigational Site Number : 1240002
  • Krocan
      • Adana, Krocan, 01130
        • Investigational Site Number : 7920001
      • Istanbul, Krocan, 34093
        • Investigational Site Number : 7920002
      • Izmir, Krocan, TR-35100
        • Investigational Site Number : 7920003
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles Site Number : 8400002
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Hackensack University Medical Center Site Number : 8400008
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • University Hospitals of Cleveland Site Number : 8400007
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center Site Number : 8400006
  • Španělsko
    • Madrid, Comunidad De
      • Madrid, Madrid, Comunidad De, Španělsko, 28046
        • Investigational Site Number : 7240002

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 11 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení :

  • Muž, ve věku od 1 do
  • Těžká hemofilie A nebo B (faktor VIII (FVIII)

  • Účastníci musí mít inhibiční protilátky proti FVIII nebo FIX a musí splňovat jedno z následujících kritérií výsledků testu Bethesda modifikovaného Nijmegenem:

    • Titr inhibitoru ≥0,6 BU/ml při screeningu, NEBO
    • Titr inhibitoru
    • Titr inhibitoru
  • Adekvátní periferní žilní přístup, jak určí zkoušející, aby umožnil odběry krve požadované protokolem studie
  • Hmotnostní požadavky v době zápisu: 8 až
  • Ochota a schopnost splnit požadavky studie a poskytnout podepsaný písemný informovaný souhlas získaný od rodiče (rodičů)/zákonného zástupce (dále jen „rodič“) a písemný nebo ústní souhlas získaný od účastníka podle místních a národních požadavků

Kritéria vyloučení:

  • Známé souběžné krvácivé poruchy jiné než hemofilie A nebo B
  • Aktivita antitrombinu (AT).
  • Současná trombofilní porucha
  • Klinicky významné onemocnění jater
  • Aktivní infekce virem hepatitidy C
  • Akutní nebo chronická infekce virem hepatitidy B
  • Akutní infekce hepatitidy A nebo hepatitidy E
  • HIV pozitivní s počtem CD4
  • Arteriální nebo venózní tromboembolismus v anamnéze, nesouvisející s trvalým žilním přístupem
  • Nedostatečná funkce ledvin
  • Anamnéza alergií na více léků nebo historie alergické reakce na oligonukleotid nebo N-acetylgalaktosamin (GalNAc)
  • Účastníci s centrálním nebo periferním zavedeným katétrem, s anamnézou komplikací žilního přístupu vedoucích k hospitalizaci a/nebo systémové antikoagulační léčbě
  • Anamnéza intolerance na subkutánní (SC) injekci (injekce)
  • Použití emicizumabu (Hemlibra®) během 6 měsíců před screeningem
  • Jakékoli další stavy nebo komorbidity, které by způsobily, že by pacient nebyl vhodný pro zařazení do studie nebo by mohly narušovat účast ve studii nebo dokončení studie, podle posouzení zkoušejícího

Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast pacienta v klinickém hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Fitusiran
Účastníci dostanou vybranou dávku fitusiranu v pravidelných intervalech podle protokolu studie
Lék: Fitusiran
Léková forma: Injekční roztok - Cesta podání: Subkutánní
Ostatní jména:
  • SAR439774

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hladiny plazmatické aktivity antitrombinu (AT).
Časové okno: Den 1 do časového bodu analýzy AT při optimální terapeutické dávce (přibližně 256 týdnů)
Charakterizujte aktivitu AT při optimální terapeutické dávce
Den 1 do časového bodu analýzy AT při optimální terapeutické dávce (přibližně 256 týdnů)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků hlášených s nežádoucími účinky
Časové okno: Až 280 týdnů (až 256 týdnů léčby + až 24 týdnů sledování AT)
Počet účastníků hlášených s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Až 280 týdnů (až 256 týdnů léčby + až 24 týdnů sledování AT)
Plazmatické koncentrace fitusiranu
Časové okno: Den 1 a den 85
Vzorky plazmy budou odebírány pro měření plazmatických koncentrací fitusiranu ve specifických časových bodech po dávce v den 1 a před dávkou v den 85
Den 1 a den 85

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. ledna 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

15. února 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. srpna 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. června 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. června 2019

První zveřejněno (Aktuální)

4. června 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

2. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. února 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EFC15467
  • 2019-000679-18 (Číslo EudraCT)
  • U1111-1223-4368 (Identifikátor registru: ICTRP)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Fitusiran

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Lithuania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit