Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Profilaktyka fitusiranem u dzieci i młodzieży w wieku od 1 do mniej niż 12 lat z hemofilią A lub B (ATLAS-PEDS)

23 września 2026 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company

ATLAS-PEDS: Otwarte, międzynarodowe badanie profilaktyki fitusiranem u dzieci i młodzieży płci męskiej w wieku od 1 do mniej niż 12 lat z hemofilią A lub B

Primary Objective:

- To confirm appropriate dose levels of fitusiran when administered to male pediatric participants (ages 1 to <12 years of age) with severe hemophilia A or B

Secondary Objectives:

  • To characterize the safety and tolerability
  • To determine fitusiran plasma concentrations at selected time points

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

The estimated total time on study is up to 256 weeks for participants who roll over into the extension study and up to 280 weeks for participants who do not roll over into the extension study (due to the requirement for up to an additional 6 months of follow-up for monitoring of AT levels).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

32

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
    • Madrid, Comunidad de
      • Madrid, Madrid, Comunidad de, Hiszpania, 28046
        • Investigational Site Number : 7240002
  • Indie
      • Bangalore, Indie, 560034
        • Investigational Site Number : 3560006
      • Mumbai, Indie, 400 022
        • Investigational Site Number : 3560002
      • Pune-411011, Indie, 411 011
        • Investigational Site Number : 3560001
      • Vellore, Indie, 632004
        • Investigational Site Number : 3560004
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Investigational Site Number : 1240001
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Investigational Site Number : 1240002
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles Site Number : 8400002
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Hackensack University Medical Center- Site Number : 8400008
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • University Hospitals of Cleveland- Site Number : 8400007
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center- Site Number : 8400006
  • Turcja (Türkiye)
      • Adana, Turcja (Türkiye), 01130
        • Investigational Site Number : 7920001
      • Istanbul, Turcja (Türkiye), 34093
        • Investigational Site Number : 7920002
      • Izmir, Turcja (Türkiye), TR-35100
        • Investigational Site Number : 7920003
  • Włochy
      • Florence, Włochy, 50134
        • Investigational Site Number : 3800002
      • Milan, Włochy, 20122
        • Investigational Site Number : 3800001

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 11 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Inclusion Criteria:

  • Male, aged 1 to <12 years at the time of enrollment.

  • Severe hemophilia A or B (Factor VIII (FVIII) <1% or Factor IX (FIX) ≤2%)

  • Participants must have inhibitory antibodies to FVIII or FIX and must meet one of the following Nijmegen-modified Bethesda assay results criteria:

    • Inhibitor titer of ≥0.6 BU/mL at screening, OR
    • Inhibitor titer of <0.6 BU/mL at screening with medical record evidence of 2 consecutive titers ≥0.6 BU/mL, OR
    • Inhibitor titer of <0.6 BU/mL at screening with medical record evidence of 1 inhibitor titer ≥0.6 BU/mL and a history of anamnestic response or severe allergic reaction (anaphylaxis or nephrotic syndrome)

  • Adequate peripheral venous access, as determined by the Investigator, to allow the blood draws required by the study protocol

  • Weight requirements at the time of enrollment: 8 to <45 kg

  • Willing and able to comply with the study requirements and to provide signed written informed consent obtained from parent(s)/legal guardian (hereinafter the "parent") and written or oral assent obtained from participant, per local and national requirements

Exclusion Criteria:

Participants are excluded from the study if any of the following criteria apply:

  • Known co-existing bleeding disorders other than hemophilia A or B
  • Antithrombin (AT) activity <60% at Screening
  • Co-existing thrombophilic disorder
  • Clinically significant liver disease
  • Active Hepatitis C virus infection
  • Acute or chronic Hepatitis B virus infection
  • Acute Hepatitis A or hepatitis E infection
  • HIV positive with a CD4 count of <400 cells/μL
  • History of arterial or venous thromboembolism, unrelated to an indwelling venous access
  • Inadequate renal function
  • History of multiple drug allergies or history of allergic reaction to an oligonucleotide or N-Acetylgalactosamine (GalNAc)
  • Subjects with central or peripheral indwelling catheters, with history of venous access complications leading to hospitalization and/or systemic anticoagulation therapy.
  • History of intolerance to subcutaneous (SC) injection(s)
  • Use of emicizumab (Hemlibra®) within 6 months prior to screening
  • Any other conditions or comorbidities that would make the patient unsuitable for enrollment or could interfere with participation in or completion of the study, per Investigator judgment

The above information is not intended to contain all considerations relevant to a patient's potential participation in a clinical trial.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Fitusiran

Participants will receive a selected dose of fitusiran at regular intervals, as per study protocol
Lek: Fitusiran

Pharmaceutical form:Solution for injection-Route of administration:Subcutaneous

Inne nazwy:
  • SAR439774

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Plasma antithrombin (AT) activity levels
Ramy czasowe: Day 1 to the AT analysis time point at the optimal therapeutic dose (approximately 256 weeks)

Characterize the AT activity at the optimal therapeutic dose
Day 1 to the AT analysis time point at the optimal therapeutic dose (approximately 256 weeks)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Number of participants reported with adverse events
Ramy czasowe: Up to 280 weeks (up to 256 weeks of treatment + up to 24 weeks of AT follow up)

Number of participants reported with treatment-emergent adverse events (TEAEs)
Up to 280 weeks (up to 256 weeks of treatment + up to 24 weeks of AT follow up)
Fitusiran plasma concentrations
Ramy czasowe: Day 1 and Day 85

Plasma samples will be collected for measurement of plasma concentrations of fitusiran at specific time points post dose on Day 1 and pre dose on Day 85
Day 1 and Day 85

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 stycznia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

4 sierpnia 2026

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

4 sierpnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 czerwca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 czerwca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 czerwca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EFC15467
  • 2019-000679-18 (Numer EudraCT)
  • U1111-1223-4368 (Identyfikator rejestru: ICTRP)
  • 2024-512501-76 (Identyfikator rejestru: CTIS)
  • 2019 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, blank case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications. Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of trial participants. Further details on Sanofi's data sharing criteria, eligible studies, and process for requesting access can be found at: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj