Profilaktyka fitusiranem u dzieci i młodzieży w wieku od 1 do mniej niż 12 lat z hemofilią A lub B (ATLAS-PEDS)
2 września 2026 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company
ATLAS-PEDS: Otwarte, międzynarodowe badanie profilaktyki fitusiranem u dzieci i młodzieży płci męskiej w wieku od 1 do mniej niż 12 lat z hemofilią A lub B
Podstawowy cel:
- W celu potwierdzenia odpowiednich poziomów dawek fitusiranu przy podawaniu uczestnikom pediatrycznym płci męskiej (w wieku od 1 do 12 lat).
Cel drugorzędny:
- Scharakteryzować bezpieczeństwo i tolerancję
- Określenie stężenia fitusiranu w osoczu w wybranych punktach czasowych
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Szacowany całkowity czas trwania badania wynosi do 160 tygodni u uczestników, którzy przejdą do badania przedłużającego i do 184 tygodni u uczestników, którzy nie przejdą do badania przedłużającego (ze względu na wymóg dodatkowych 6 miesięcy obserwacji -up do monitorowania poziomów AT).
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
32
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Madrid, Comunidad de
-
Madrid, Madrid, Comunidad de, Hiszpania, 28046
- Investigational Site Number : 7240002
-
-
-
-
-
Bangalore, Indie, 560034
- Investigational Site Number : 3560006
-
Mumbai, Indie, 400 022
- Investigational Site Number : 3560002
-
Pune-411011, Indie, 411 011
- Investigational Site Number : 3560001
-
Vellore, Indie, 632004
- Investigational Site Number : 3560004
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- Investigational Site Number : 1240001
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
- Investigational Site Number : 1240002
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Children's Hospital Los Angeles Site Number : 8400002
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
- Hackensack University Medical Center- Site Number : 8400008
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
- University Hospitals of Cleveland- Site Number : 8400007
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center- Site Number : 8400006
-
-
-
-
-
Adana, Turcja (Türkiye), 01130
- Investigational Site Number : 7920001
-
Istanbul, Turcja (Türkiye), 34093
- Investigational Site Number : 7920002
-
Izmir, Turcja (Türkiye), TR-35100
- Investigational Site Number : 7920003
-
-
-
-
-
Florence, Włochy, 50134
- Investigational Site Number : 3800002
-
Milan, Włochy, 20122
- Investigational Site Number : 3800001
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 rok do 11 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia :
- Samiec, w wieku od 1 do
- Ciężka hemofilia A lub B (czynnik VIII (FVIII)
Uczestnicy muszą mieć przeciwciała hamujące FVIII lub FIX i muszą spełniać jedno z następujących kryteriów wyników testu Bethesda zmodyfikowanego przez Nijmegen:
- Miano inhibitora ≥0,6 BU/ml podczas badania przesiewowego, OR
- miano inhibitora
- miano inhibitora
- Odpowiedni dostęp do żył obwodowych, określony przez badacza, aby umożliwić pobranie krwi zgodnie z protokołem badania
- Wymagania wagowe w momencie rejestracji: 8 do
- Chęć i zdolność do spełnienia wymagań dotyczących badania i przedstawienia pisemnej świadomej zgody uzyskanej od rodzica (rodziców)/opiekuna prawnego (dalej zwanego „rodzicem”) oraz pisemnej lub ustnej zgody uzyskanej od uczestnika, zgodnie z wymogami lokalnymi i krajowymi
Kryteria wyłączenia:
- Znane współistniejące skazy krwotoczne inne niż hemofilia A lub B
- Aktywność antytrombiny (AT).
- Współistniejąca choroba zakrzepowa
- Klinicznie istotna choroba wątroby
- Aktywne zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu C
- Ostre lub przewlekłe zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B
- Ostre wirusowe zapalenie wątroby typu A lub wirusowe zapalenie wątroby typu E
- HIV pozytywny z liczbą CD4
- Historia tętniczej lub żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej, niezwiązana z obecnym dostępem żylnym
- Niewłaściwa czynność nerek
- Historia alergii na wiele leków lub historia reakcji alergicznej na oligonukleotyd lub N-acetylogalaktozaminę (GalNAc)
- Uczestnicy z założonymi na stałe cewnikami centralnymi lub obwodowymi, u których w wywiadzie wystąpiły powikłania związane z dostępem żylnym prowadzące do hospitalizacji i/lub ogólnoustrojowej terapii przeciwzakrzepowej
- Historia nietolerancji wstrzyknięć podskórnych (SC)
- Stosowanie emicizumabu (Hemlibra®) w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
- Wszelkie inne stany lub choroby współistniejące, które czynią pacjenta niezdolnym do włączenia do badania lub mogą zakłócać udział w badaniu lub jego ukończenie, zgodnie z oceną badacza
Powyższe informacje nie mają na celu przedstawienia wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Fitusiran
Uczestnicy będą otrzymywać wybraną dawkę fitusiranu w regularnych odstępach czasu, zgodnie z protokołem badania
|
Postać farmaceutyczna: Roztwór do wstrzykiwań – Droga podania: Podskórnie
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Poziomy aktywności antytrombiny (AT) w osoczu
Ramy czasowe: Dzień 1 do punktu czasowego analizy AT przy optymalnej dawce terapeutycznej (około 256 tygodni)
|
Scharakteryzuj działanie AT w optymalnej dawce terapeutycznej
|
Dzień 1 do punktu czasowego analizy AT przy optymalnej dawce terapeutycznej (około 256 tygodni)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników, u których zgłoszono zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Do 280 tygodni (do 256 tygodni leczenia + do 24 tygodni obserwacji AT)
|
Liczba uczestników, u których zgłoszono zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
|
Do 280 tygodni (do 256 tygodni leczenia + do 24 tygodni obserwacji AT)
|
|
Stężenie Fitusiranu w osoczu
Ramy czasowe: Dzień 1 i Dzień 85
|
Próbki osocza zostaną pobrane w celu pomiaru stężenia fitusiranu w osoczu w określonych punktach czasowych po podaniu dawki w dniu 1 i przed dawką w dniu 85.
|
Dzień 1 i Dzień 85
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
28 stycznia 2020
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
4 sierpnia 2026
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
4 sierpnia 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
3 czerwca 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
3 czerwca 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
4 czerwca 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
8 września 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
2 września 2026
Ostatnia weryfikacja
1 września 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- EFC15467
- 2019 (Grant/umowa NIH USA: Chief Medical Office (CMO) Alberta Health Services)
- 2019-000679-18 (Numer EudraCT)
- U1111-1223-4368 (Identyfikator rejestru: ICTRP)
- 2024-512501-76 (Identyfikator rejestru: CTIS)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, czystego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych.
Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania.
Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .