Fitusiran-profylaksia 1–12-vuotiailla miehillä, joilla on hemofilia A tai B (ATLAS-PEDS)
keskiviikko 2. syyskuuta 2026 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company
ATLAS-PEDS: A- tai B-hemofiliaa sairastava avoin, monikansallinen tutkimus Fitusiran-profylaksiasta 1–12-vuotiailla lapsipotilailla
Ensisijainen tavoite:
- Varmistaakseen sopivat fitusiraanin annostasot, kun sitä annetaan miespuolisille lapsipotilaille (1-vuotiaat
Toissijainen tavoite:
- Luonnehtia turvallisuutta ja siedettävyyttä
- Määrittää fitusiraanin plasmapitoisuudet valittuina ajankohtina
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimuksen arvioitu kokonaisaika on enintään 160 viikkoa osallistujilla, jotka siirtyvät jatkotutkimukseen, ja enintään 184 viikkoa osallistujilla, jotka eivät siirry jatkotutkimukseen (johtuen jopa 6 kuukauden lisäseurannan vaatimuksesta - AT-tasojen seurantaan).
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
32
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Madrid, Comunidad de
-
Madrid, Madrid, Comunidad de, Espanja, 28046
- Investigational Site Number : 7240002
-
-
-
-
-
Bangalore, Intia, 560034
- Investigational Site Number : 3560006
-
Mumbai, Intia, 400 022
- Investigational Site Number : 3560002
-
Pune-411011, Intia, 411 011
- Investigational Site Number : 3560001
-
Vellore, Intia, 632004
- Investigational Site Number : 3560004
-
-
-
-
-
Florence, Italia, 50134
- Investigational Site Number : 3800002
-
Milan, Italia, 20122
- Investigational Site Number : 3800001
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- Investigational Site Number : 1240001
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
- Investigational Site Number : 1240002
-
-
-
-
-
Adana, Turkki (Türkiye), 01130
- Investigational Site Number : 7920001
-
Istanbul, Turkki (Türkiye), 34093
- Investigational Site Number : 7920002
-
Izmir, Turkki (Türkiye), TR-35100
- Investigational Site Number : 7920003
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hospital Los Angeles Site Number : 8400002
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
- Hackensack University Medical Center- Site Number : 8400008
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- University Hospitals of Cleveland- Site Number : 8400007
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center- Site Number : 8400006
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi - 11 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit :
- Mies, 1-v
- Vaikea hemofilia A tai B (tekijä VIII (FVIII)
Osallistujilla on oltava FVIII- tai FIX-vasta-aineita, ja heidän on täytettävä jokin seuraavista Nijmegen-modifioiduista Bethesda-määrityksen tuloskriteereistä:
- Inhibiittoritiitteri ≥0,6 BU/ml seulonnassa, TAI
- Inhibiittoritiitteri
- Inhibiittoritiitteri
- Riittävä perifeerinen laskimopääsy, jonka tutkija on määrittänyt, jotta tutkimusprotokollan edellyttämät veren otokset
- Painovaatimukset ilmoittautumishetkellä: 8 -
- Halukas ja kykenevä noudattamaan tutkimusvaatimuksia ja antamaan vanhemmilta/huoltajilta (jäljempänä "vanhempi") saatu allekirjoitettu kirjallinen tietoinen suostumus ja osallistujalta saatu kirjallinen tai suullinen suostumus paikallisten ja kansallisten vaatimusten mukaisesti
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnetut rinnakkaiset verenvuototaudit kuin hemofilia A tai B
- Antitrombiinin (AT) aktiivisuus
- Samanaikainen trombofiilinen häiriö
- Kliinisesti merkittävä maksasairaus
- Aktiivinen hepatiitti C -virusinfektio
- Akuutti tai krooninen hepatiitti B -virusinfektio
- Akuutti hepatiitti A tai hepatiitti E -infektio
- HIV-positiivinen CD4-määrällä
- Aiempi valtimo- tai laskimotromboembolia, joka ei liity pysyvään laskimoon pääsyyn
- Riittämätön munuaisten toiminta
- Useita lääkeaineallergioita tai allergisia reaktioita oligonukleotidille tai N-asetyyligalaktosamiinille (GalNAc)
- Osallistujat, joilla on keskus- tai perifeeriset kestokatetrit ja joilla on ollut laskimoiden pääsyn komplikaatioita, jotka ovat johtaneet sairaalahoitoon ja/tai systeemiseen antikoagulaatiohoitoon
- Aiempi intoleranssi ihonalaiselle (SC) injektiolle (injektioille)
- Emisitsumabin (Hemlibra®) käyttö 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa
- Kaikki muut sairaudet tai liitännäissairaudet, jotka tekisivät potilaasta sopimattomaksi ilmoittautumiseen tai voivat häiritä tutkimukseen osallistumista tai sen loppuun saattamista tutkijan arvion mukaan
Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia huomioita, jotka liittyvät potilaan mahdolliseen osallistumiseen kliiniseen tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Fitusiran
Osallistujat saavat valitun annoksen fitusiraania säännöllisin väliajoin tutkimusprotokollan mukaisesti
|
Lääkemuoto: Injektioliuos - Antoreitti: Ihon alle
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Plasman antitrombiinin (AT) aktiivisuustasot
Aikaikkuna: Päivä 1 AT-analyysin aikapisteeseen optimaalisella terapeuttisella annoksella (noin 256 viikkoa)
|
Kuvaile AT-aktiivisuutta optimaalisella terapeuttisella annoksella
|
Päivä 1 AT-analyysin aikapisteeseen optimaalisella terapeuttisella annoksella (noin 256 viikkoa)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittavaikutuksista ilmoitettujen osallistujien määrä
Aikaikkuna: Jopa 280 viikkoa (jopa 256 viikkoa hoitoa + jopa 24 viikkoa AT-seurantaa)
|
Niiden osallistujien määrä, joista ilmoitettiin hoidosta aiheutuvia haittavaikutuksia (TEAE)
|
Jopa 280 viikkoa (jopa 256 viikkoa hoitoa + jopa 24 viikkoa AT-seurantaa)
|
|
Fitusiranin pitoisuudet plasmassa
Aikaikkuna: Päivä 1 ja päivä 85
|
Plasmanäytteet kerätään fitusiraanin plasmapitoisuuksien mittaamiseksi tiettyinä ajankohtina annoksen jälkeen päivänä 1 ja ennen annosta päivänä 85
|
Päivä 1 ja päivä 85
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 28. tammikuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 4. elokuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 4. elokuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 3. kesäkuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 3. kesäkuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 4. kesäkuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 8. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 2. syyskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- EFC15467
- 2019 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus: Chief Medical Office (CMO) Alberta Health Services)
- 2019-000679-18 (EudraCT-numero)
- U1111-1223-4368 (Rekisterin tunniste: ICTRP)
- 2024-512501-76 (Rekisterin tunniste: CTIS)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot.
Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi.
Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .