Fitusiran-profylaxe bij mannelijke pediatrische proefpersonen van 1 tot jonger dan 12 jaar met hemofilie A of B (ATLAS-PEDS)
2 september 2026 bijgewerkt door: Genzyme, a Sanofi Company
ATLAS-PEDS: een open-label, multinationale studie van Fitusiran-profylaxe bij mannelijke pediatrische proefpersonen van 1 tot jonger dan 12 jaar met hemofilie A of B
Hoofddoel:
- Om de juiste dosisniveaus van fitusiran te bevestigen bij toediening aan mannelijke pediatrische deelnemers (leeftijd 1 tot
Secundaire doelstelling:
- Om de veiligheid en verdraagbaarheid te karakteriseren
- Om fitusiran-plasmaconcentraties op geselecteerde tijdstippen te bepalen
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
De geschatte totale studietijd is tot 160 weken bij deelnemers die overgaan naar het verlengingsonderzoek en tot 184 weken bij deelnemers die niet overgaan naar het verlengingsonderzoek (vanwege de vereiste van nog eens 6 maanden follow-up -up voor monitoring van AT-niveaus).
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
32
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
- Investigational Site Number : 1240001
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
- Investigational Site Number : 1240002
-
-
-
-
-
Bangalore, Indië, 560034
- Investigational Site Number : 3560006
-
Mumbai, Indië, 400 022
- Investigational Site Number : 3560002
-
Pune-411011, Indië, 411 011
- Investigational Site Number : 3560001
-
Vellore, Indië, 632004
- Investigational Site Number : 3560004
-
-
-
-
-
Florence, Italië, 50134
- Investigational Site Number : 3800002
-
Milan, Italië, 20122
- Investigational Site Number : 3800001
-
-
-
-
Madrid, Comunidad de
-
Madrid, Madrid, Comunidad de, Spanje, 28046
- Investigational Site Number : 7240002
-
-
-
-
-
Adana, Turkije (Türkiye), 01130
- Investigational Site Number : 7920001
-
Istanbul, Turkije (Türkiye), 34093
- Investigational Site Number : 7920002
-
Izmir, Turkije (Türkiye), TR-35100
- Investigational Site Number : 7920003
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
- Children's Hospital Los Angeles Site Number : 8400002
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
- Hackensack University Medical Center- Site Number : 8400008
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
- University Hospitals of Cleveland- Site Number : 8400007
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center- Site Number : 8400006
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
1 jaar tot 11 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria :
- Man, leeftijd 1 t/m
- Ernstige hemofilie A of B (factor VIII (FVIII)
Deelnemers moeten remmende antilichamen tegen FVIII of FIX hebben en moeten voldoen aan een van de volgende door Nijmegen gemodificeerde Bethesda-testresultatencriteria:
- Titer remmer van ≥0,6 BU/ml bij screening, OF
- Remmertiter van
- Remmertiter van
- Adequate perifere veneuze toegang, zoals bepaald door de onderzoeker, om de bloedafnames mogelijk te maken die vereist zijn door het onderzoeksprotocol
- Gewichtsvereisten op het moment van inschrijving: 8 tot
- Bereid en in staat om te voldoen aan de studievereisten en ondertekende schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven verkregen van ouder(s)/wettelijke voogd (hierna de "ouder") en schriftelijke of mondelinge toestemming verkregen van deelnemer, volgens lokale en nationale vereisten
Uitsluitingscriteria:
- Bekende andere bloedingsstoornissen dan hemofilie A of B
- Antitrombine (AT) activiteit
- Coëxistente trombofiele aandoening
- Klinisch significante leverziekte
- Actieve hepatitis C-virusinfectie
- Acute of chronische hepatitis B-virusinfectie
- Acute hepatitis A- of hepatitis E-infectie
- Hiv-positief met een CD4-telling van
- Geschiedenis van arteriële of veneuze trombo-embolie, niet gerelateerd aan een inwonende veneuze toegang
- Onvoldoende nierfunctie
- Geschiedenis van meerdere medicijnallergieën of geschiedenis van allergische reactie op een oligonucleotide of N-acetylgalactosamine (GalNAc)
- Deelnemers met centrale of perifere verblijfskatheters, met een voorgeschiedenis van veneuze toegangscomplicaties die hebben geleid tot ziekenhuisopname en/of systemische antistollingstherapie
- Geschiedenis van intolerantie voor subcutane (SC) injectie(s)
- Het gebruik van emicizumab (Hemlibra®) binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening
- Alle andere aandoeningen of comorbiditeiten die de patiënt ongeschikt zouden maken voor inschrijving of deelname aan of voltooiing van het onderzoek zouden kunnen belemmeren, volgens het oordeel van de onderzoeker
Bovenstaande informatie is niet bedoeld om alle overwegingen te bevatten die relevant zijn voor de mogelijke deelname van een patiënt aan een klinische proef.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Fitusiran
Deelnemers ontvangen met regelmatige tussenpozen een geselecteerde dosis fitusiran, volgens het onderzoeksprotocol
|
Farmaceutische vorm: Oplossing voor injectie. Toedieningsweg: Subcutaan
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Plasma-antitrombine (AT) activiteitsniveaus
Tijdsspanne: Dag 1 tot het AT-analysetijdstip bij de optimale therapeutische dosis (ongeveer 256 weken)
|
Karakteriseer de AT-activiteit bij de optimale therapeutische dosis
|
Dag 1 tot het AT-analysetijdstip bij de optimale therapeutische dosis (ongeveer 256 weken)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers gemeld met bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 280 weken (tot 256 weken behandeling + tot 24 weken AT-follow-up)
|
Aantal deelnemers gemeld met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s)
|
Tot 280 weken (tot 256 weken behandeling + tot 24 weken AT-follow-up)
|
|
Plasmaconcentraties van Fitusiran
Tijdsspanne: Dag 1 en dag 85
|
Er zullen plasmamonsters worden verzameld voor het meten van de plasmaconcentraties van fitusiran op specifieke tijdstippen na de dosis op dag 1 en vóór de dosis op dag 85
|
Dag 1 en dag 85
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
28 januari 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
4 augustus 2026
Studie voltooiing (Werkelijk)
4 augustus 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
3 juni 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
3 juni 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
4 juni 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
8 september 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
2 september 2026
Laatst geverifieerd
1 september 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- EFC15467
- 2019 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH: Chief Medical Office (CMO) Alberta Health Services)
- 2019-000679-18 (EudraCT-nummer)
- U1111-1223-4368 (Register-ID: ICTRP)
- 2024-512501-76 (Register-ID: CTIS)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, een blanco casusrapportformulier, het plan voor statistische analyse en de specificaties van de dataset.
Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen.
Meer informatie over Sanofi's criteria voor het delen van gegevens, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor het aanvragen van toegang is te vinden op: https://vivli.org
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .