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Profilassi con Fitusiran in soggetti pediatrici maschi di età compresa tra 1 e meno di 12 anni con emofilia A o B (ATLAS-PEDS)

23 settembre 2026 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

ATLAS-PEDS: uno studio multinazionale in aperto sulla profilassi con fitusiran in soggetti pediatrici maschi di età compresa tra 1 e meno di 12 anni con emofilia A o B

Primary Objective:

- To confirm appropriate dose levels of fitusiran when administered to male pediatric participants (ages 1 to <12 years of age) with severe hemophilia A or B

Secondary Objectives:

  • To characterize the safety and tolerability
  • To determine fitusiran plasma concentrations at selected time points

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

The estimated total time on study is up to 256 weeks for participants who roll over into the extension study and up to 280 weeks for participants who do not roll over into the extension study (due to the requirement for up to an additional 6 months of follow-up for monitoring of AT levels).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

32

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Investigational Site Number : 1240001
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Investigational Site Number : 1240002
  • India
      • Bangalore, India, 560034
        • Investigational Site Number : 3560006
      • Mumbai, India, 400 022
        • Investigational Site Number : 3560002
      • Pune-411011, India, 411 011
        • Investigational Site Number : 3560001
      • Vellore, India, 632004
        • Investigational Site Number : 3560004
  • Italia
      • Florence, Italia, 50134
        • Investigational Site Number : 3800002
      • Milan, Italia, 20122
        • Investigational Site Number : 3800001
  • Spagna
    • Madrid, Comunidad de
      • Madrid, Madrid, Comunidad de, Spagna, 28046
        • Investigational Site Number : 7240002
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles Site Number : 8400002
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack University Medical Center- Site Number : 8400008
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • University Hospitals of Cleveland- Site Number : 8400007
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center- Site Number : 8400006
  • Turchia (Türkiye)
      • Adana, Turchia (Türkiye), 01130
        • Investigational Site Number : 7920001
      • Istanbul, Turchia (Türkiye), 34093
        • Investigational Site Number : 7920002
      • Izmir, Turchia (Türkiye), TR-35100
        • Investigational Site Number : 7920003

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 11 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Inclusion Criteria:

  • Male, aged 1 to <12 years at the time of enrollment.

  • Severe hemophilia A or B (Factor VIII (FVIII) <1% or Factor IX (FIX) ≤2%)

  • Participants must have inhibitory antibodies to FVIII or FIX and must meet one of the following Nijmegen-modified Bethesda assay results criteria:

    • Inhibitor titer of ≥0.6 BU/mL at screening, OR
    • Inhibitor titer of <0.6 BU/mL at screening with medical record evidence of 2 consecutive titers ≥0.6 BU/mL, OR
    • Inhibitor titer of <0.6 BU/mL at screening with medical record evidence of 1 inhibitor titer ≥0.6 BU/mL and a history of anamnestic response or severe allergic reaction (anaphylaxis or nephrotic syndrome)

  • Adequate peripheral venous access, as determined by the Investigator, to allow the blood draws required by the study protocol

  • Weight requirements at the time of enrollment: 8 to <45 kg

  • Willing and able to comply with the study requirements and to provide signed written informed consent obtained from parent(s)/legal guardian (hereinafter the "parent") and written or oral assent obtained from participant, per local and national requirements

Exclusion Criteria:

Participants are excluded from the study if any of the following criteria apply:

  • Known co-existing bleeding disorders other than hemophilia A or B
  • Antithrombin (AT) activity <60% at Screening
  • Co-existing thrombophilic disorder
  • Clinically significant liver disease
  • Active Hepatitis C virus infection
  • Acute or chronic Hepatitis B virus infection
  • Acute Hepatitis A or hepatitis E infection
  • HIV positive with a CD4 count of <400 cells/μL
  • History of arterial or venous thromboembolism, unrelated to an indwelling venous access
  • Inadequate renal function
  • History of multiple drug allergies or history of allergic reaction to an oligonucleotide or N-Acetylgalactosamine (GalNAc)
  • Subjects with central or peripheral indwelling catheters, with history of venous access complications leading to hospitalization and/or systemic anticoagulation therapy.
  • History of intolerance to subcutaneous (SC) injection(s)
  • Use of emicizumab (Hemlibra®) within 6 months prior to screening
  • Any other conditions or comorbidities that would make the patient unsuitable for enrollment or could interfere with participation in or completion of the study, per Investigator judgment

The above information is not intended to contain all considerations relevant to a patient's potential participation in a clinical trial.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fitusiran

Participants will receive a selected dose of fitusiran at regular intervals, as per study protocol
Droga: Fitusiran

Pharmaceutical form:Solution for injection-Route of administration:Subcutaneous

Altri nomi:
  • SAR439774

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Plasma antithrombin (AT) activity levels
Lasso di tempo: Day 1 to the AT analysis time point at the optimal therapeutic dose (approximately 256 weeks)

Characterize the AT activity at the optimal therapeutic dose
Day 1 to the AT analysis time point at the optimal therapeutic dose (approximately 256 weeks)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Number of participants reported with adverse events
Lasso di tempo: Up to 280 weeks (up to 256 weeks of treatment + up to 24 weeks of AT follow up)

Number of participants reported with treatment-emergent adverse events (TEAEs)
Up to 280 weeks (up to 256 weeks of treatment + up to 24 weeks of AT follow up)
Fitusiran plasma concentrations
Lasso di tempo: Day 1 and Day 85

Plasma samples will be collected for measurement of plasma concentrations of fitusiran at specific time points post dose on Day 1 and pre dose on Day 85
Day 1 and Day 85

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 gennaio 2020

Completamento primario (Effettivo)

4 agosto 2026

Completamento dello studio (Effettivo)

4 agosto 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 giugno 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 giugno 2019

Primo Inserito (Effettivo)

4 giugno 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 settembre 2026

Ultimo verificato

1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EFC15467
  • 2019-000679-18 (Numero EudraCT)
  • U1111-1223-4368 (Identificatore di registro: ICTRP)
  • 2024-512501-76 (Identificatore di registro: CTIS)
  • 2019 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, blank case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications. Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of trial participants. Further details on Sanofi's data sharing criteria, eligible studies, and process for requesting access can be found at: https://vivli.org

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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