Profilassi con Fitusiran in soggetti pediatrici maschi di età compresa tra 1 e meno di 12 anni con emofilia A o B (ATLAS-PEDS)
2 settembre 2026 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company
ATLAS-PEDS: uno studio multinazionale in aperto sulla profilassi con fitusiran in soggetti pediatrici maschi di età compresa tra 1 e meno di 12 anni con emofilia A o B
Obiettivo primario:
- Per confermare i livelli di dose appropriati di fitusiran quando somministrato a partecipanti pediatrici di sesso maschile (età da 1 a
Obiettivo secondario:
- Per caratterizzare la sicurezza e la tollerabilità
- Per determinare le concentrazioni plasmatiche di fitusiran in punti temporali selezionati
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Il tempo totale stimato per lo studio è fino a 160 settimane nei partecipanti che passano allo studio di estensione e fino a 184 settimane nei partecipanti che non passano allo studio di estensione (a causa del requisito per un massimo di ulteriori 6 mesi di follow-up up per il monitoraggio dei livelli AT).
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
32
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
- Investigational Site Number : 1240001
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Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
- Investigational Site Number : 1240002
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Bangalore, India, 560034
- Investigational Site Number : 3560006
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Mumbai, India, 400 022
- Investigational Site Number : 3560002
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Pune-411011, India, 411 011
- Investigational Site Number : 3560001
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Vellore, India, 632004
- Investigational Site Number : 3560004
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Florence, Italia, 50134
- Investigational Site Number : 3800002
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Milan, Italia, 20122
- Investigational Site Number : 3800001
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Madrid, Comunidad de
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Madrid, Madrid, Comunidad de, Spagna, 28046
- Investigational Site Number : 7240002
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
- Children's Hospital Los Angeles Site Number : 8400002
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
- Hackensack University Medical Center- Site Number : 8400008
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
- University Hospitals of Cleveland- Site Number : 8400007
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center- Site Number : 8400006
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Adana, Turchia (Türkiye), 01130
- Investigational Site Number : 7920001
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Istanbul, Turchia (Türkiye), 34093
- Investigational Site Number : 7920002
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Izmir, Turchia (Türkiye), TR-35100
- Investigational Site Number : 7920003
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 anno a 11 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione :
- Maschio, di età compresa tra 1 e
- Emofilia grave A o B (Fattore VIII (FVIII)
I partecipanti devono avere anticorpi inibitori contro FVIII o FIX e devono soddisfare uno dei seguenti criteri dei risultati del test Bethesda modificato da Nijmegen:
- Titolo dell'inibitore ≥0,6 BU/mL allo screening, OPPURE
- Titolo inibitore di
- Titolo inibitore di
- Adeguato accesso venoso periferico, come determinato dallo Sperimentatore, per consentire i prelievi di sangue richiesti dal protocollo dello studio
- Requisiti di peso al momento dell'iscrizione: 8 to
- Disponibilità e capacità di soddisfare i requisiti dello studio e di fornire il consenso informato scritto firmato ottenuto dai genitori/tutori legali (di seguito il "genitore") e il consenso scritto o orale ottenuto dal partecipante, in base ai requisiti locali e nazionali
Criteri di esclusione:
- Disturbi emorragici coesistenti noti diversi dall'emofilia A o B
- Attività antitrombinica (AT).
- Disturbo trombofilico coesistente
- Malattia epatica clinicamente significativa
- Infezione attiva da virus dell'epatite C
- Infezione da virus dell'epatite B acuta o cronica
- Infezione acuta da epatite A o epatite E
- HIV positivo con una conta dei CD4 di
- Storia di tromboembolia arteriosa o venosa, non correlata a un accesso venoso a permanenza
- Funzionalità renale inadeguata
- Storia di più allergie ai farmaci o storia di reazione allergica a un oligonucleotide o N-acetilgalattosamina (GalNAc)
- - Partecipanti con cateteri a permanenza centrali o periferici, con anamnesi di complicanze dell'accesso venoso che hanno portato all'ospedalizzazione e/o alla terapia anticoagulante sistemica
- Storia di intolleranza alle iniezioni sottocutanee (SC)
- L'uso di emicizumab (Hemlibra®) entro 6 mesi prima dello screening
- Qualsiasi altra condizione o comorbilità che renderebbe il paziente non idoneo all'arruolamento o potrebbe interferire con la partecipazione o il completamento dello studio, secondo il giudizio dello sperimentatore
Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni relative alla potenziale partecipazione di un paziente a uno studio clinico.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Fitusiran
I partecipanti riceveranno una dose selezionata di fitusiran a intervalli regolari, come da protocollo di studio
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Forma farmaceutica: Soluzione iniettabile. Via di somministrazione: Sottocutanea
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Livelli di attività plasmatica dell'antitrombina (AT).
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al momento dell'analisi AT alla dose terapeutica ottimale (circa 256 settimane)
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Caratterizzare l'attività AT alla dose terapeutica ottimale
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Dal giorno 1 al momento dell'analisi AT alla dose terapeutica ottimale (circa 256 settimane)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di partecipanti segnalati con eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 280 settimane (fino a 256 settimane di trattamento + fino a 24 settimane di follow-up AT)
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Numero di partecipanti segnalati con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
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Fino a 280 settimane (fino a 256 settimane di trattamento + fino a 24 settimane di follow-up AT)
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Concentrazioni plasmatiche di Fitusiran
Lasso di tempo: Giorno 1 e giorno 85
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Verranno raccolti campioni di plasma per la misurazione delle concentrazioni plasmatiche di fitusiran in punti temporali specifici dopo la dose il giorno 1 e pre-dose il giorno 85
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Giorno 1 e giorno 85
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
28 gennaio 2020
Completamento primario (Effettivo)
4 agosto 2026
Completamento dello studio (Effettivo)
4 agosto 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
3 giugno 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
3 giugno 2019
Primo Inserito (Effettivo)
4 giugno 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
8 settembre 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
2 settembre 2026
Ultimo verificato
1 settembre 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie ematologiche
- Disturbi della coagulazione del sangue
- Disturbi emorragici
- Disturbi della coagulazione del sangue, ereditari
- Disturbi delle proteine della coagulazione
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie emiche e linfatiche
- Emofilia A
- Fitusiran
Altri numeri di identificazione dello studio
- EFC15467
- 2019 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti: Chief Medical Office (CMO) Alberta Health Services)
- 2019-000679-18 (Numero EudraCT)
- U1111-1223-4368 (Identificatore di registro: ICTRP)
- 2024-512501-76 (Identificatore di registro: CTIS)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati.
I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio.
Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .