Profilaxia de fitusiran em pacientes pediátricos do sexo masculino com idade de 1 a menos de 12 anos com hemofilia A ou B (ATLAS-PEDS)
2 de setembro de 2026 atualizado por: Genzyme, a Sanofi Company
ATLAS-PEDS: Um estudo aberto e multinacional da profilaxia de Fitusiran em pacientes pediátricos do sexo masculino com idade de 1 a menos de 12 anos com hemofilia A ou B
Objetivo primário:
- Para confirmar os níveis de dose apropriados de fitusiran quando administrado a participantes pediátricos do sexo masculino (idades de 1 a
Objetivo Secundário:
- Para caracterizar a segurança e tolerabilidade
- Para determinar as concentrações plasmáticas de fitusiran em pontos de tempo selecionados
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
O tempo total estimado no estudo é de até 160 semanas em participantes que transitam para o estudo de extensão e até 184 semanas em participantes que não transitam para o estudo de extensão (devido ao requisito de até 6 meses adicionais de acompanhamento -up para monitoramento dos níveis de AT).
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
32
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
- Investigational Site Number : 1240001
-
Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
- Investigational Site Number : 1240002
-
-
-
-
Madrid, Comunidad de
-
Madrid, Madrid, Comunidad de, Espanha, 28046
- Investigational Site Number : 7240002
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles Site Number : 8400002
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Hackensack University Medical Center- Site Number : 8400008
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- University Hospitals of Cleveland- Site Number : 8400007
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center- Site Number : 8400006
-
-
-
-
-
Florence, Itália, 50134
- Investigational Site Number : 3800002
-
Milan, Itália, 20122
- Investigational Site Number : 3800001
-
-
-
-
-
Adana, Turquia (Türkiye), 01130
- Investigational Site Number : 7920001
-
Istanbul, Turquia (Türkiye), 34093
- Investigational Site Number : 7920002
-
Izmir, Turquia (Türkiye), TR-35100
- Investigational Site Number : 7920003
-
-
-
-
-
Bangalore, Índia, 560034
- Investigational Site Number : 3560006
-
Mumbai, Índia, 400 022
- Investigational Site Number : 3560002
-
Pune-411011, Índia, 411 011
- Investigational Site Number : 3560001
-
Vellore, Índia, 632004
- Investigational Site Number : 3560004
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano a 11 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão :
- Masculino, de 1 a
- Hemofilia grave A ou B (fator VIII (FVIII)
Os participantes devem ter anticorpos inibitórios para FVIII ou FIX e devem atender a um dos seguintes critérios de resultados do ensaio Bethesda modificado por Nijmegen:
- Título de inibidor de ≥0,6 BU/mL na triagem, OU
- título de inibidor de
- título de inibidor de
- Acesso venoso periférico adequado, conforme determinado pelo investigador, para permitir as coletas de sangue exigidas pelo protocolo do estudo
- Requisitos de peso no momento da inscrição: 8 a
- Disposto e capaz de cumprir os requisitos do estudo e fornecer consentimento informado por escrito obtido do(s) pai(s)/responsável legal (doravante denominado "pai") e consentimento escrito ou oral obtido do participante, de acordo com os requisitos locais e nacionais
Critério de exclusão:
- Distúrbios hemorrágicos coexistentes conhecidos, exceto hemofilia A ou B
- Atividade antitrombina (AT)
- Distúrbio trombofílico coexistente
- Doença hepática clinicamente significativa
- Infecção ativa pelo vírus da hepatite C
- Infecção aguda ou crônica pelo vírus da hepatite B
- Infecção aguda por hepatite A ou hepatite E
- HIV positivo com contagem de CD4 de
- História de tromboembolismo arterial ou venoso, não relacionado a um acesso venoso de demora
- Função renal inadequada
- História de múltiplas alergias a medicamentos ou história de reação alérgica a um oligonucleotídeo ou N-Acetilgalactosamina (GalNAc)
- Participantes com cateteres de demora centrais ou periféricos, com histórico de complicações do acesso venoso levando à hospitalização e/ou terapia de anticoagulação sistêmica
- História de intolerância à(s) injeção(ões) subcutânea(s)
- O uso de emicizumabe (Hemlibra®) nos 6 meses anteriores à triagem
- Quaisquer outras condições ou comorbidades que tornem o paciente inadequado para inscrição ou possam interferir na participação ou conclusão do estudo, de acordo com o julgamento do investigador
As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para a possível participação de um paciente em um estudo clínico.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Fitusiran
Os participantes receberão uma dose selecionada de fitusiran em intervalos regulares, conforme protocolo do estudo
|
Forma farmacêutica:Solução injetável - Via de administração:Subcutânea
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Níveis de atividade plasmática de antitrombina (AT)
Prazo: Dia 1 até o momento da análise de AT na dose terapêutica ideal (aproximadamente 256 semanas)
|
Caracterizar a atividade AT na dose terapêutica ideal
|
Dia 1 até o momento da análise de AT na dose terapêutica ideal (aproximadamente 256 semanas)
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Número de participantes relatados com eventos adversos
Prazo: Até 280 semanas (até 256 semanas de tratamento + até 24 semanas de acompanhamento de AT)
|
Número de participantes relatados com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
|
Até 280 semanas (até 256 semanas de tratamento + até 24 semanas de acompanhamento de AT)
|
|
Concentrações plasmáticas de Fitusiran
Prazo: Dia 1 e Dia 85
|
Amostras de plasma serão coletadas para medição das concentrações plasmáticas de fitusiran em momentos específicos após a dose no Dia 1 e pré-dose no Dia 85
|
Dia 1 e Dia 85
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
28 de janeiro de 2020
Conclusão Primária (Real)
4 de agosto de 2026
Conclusão do estudo (Real)
4 de agosto de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de junho de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
3 de junho de 2019
Primeira postagem (Real)
4 de junho de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
2 de setembro de 2026
Última verificação
1 de setembro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados
- Distúrbios da Proteína de Coagulação
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- Hemofilia A
- fitusiran
Outros números de identificação do estudo
- EFC15467
- 2019 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA: Chief Medical Office (CMO) Alberta Health Services)
- 2019-000679-18 (Número EudraCT)
- U1111-1223-4368 (Identificador de registro: ICTRP)
- 2024-512501-76 (Identificador de registro: CTIS)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, protocolo do estudo com quaisquer alterações, formulário de relatório de caso em branco, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados.
Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .