Fitusiran-Prophylaxe bei männlichen pädiatrischen Probanden im Alter von 1 bis unter 12 Jahren mit Hämophilie A oder B (ATLAS-PEDS)
2. September 2026 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company
ATLAS-PEDS: Eine offene, multinationale Studie zur Fitusiran-Prophylaxe bei männlichen pädiatrischen Probanden im Alter von 1 bis unter 12 Jahren mit Hämophilie A oder B
Hauptziel:
- Zur Bestätigung der angemessenen Dosierung von Fitusiran bei Verabreichung an männliche pädiatrische Teilnehmer (im Alter von 1 bis
Sekundäres Ziel:
- Zur Charakterisierung der Sicherheit und Verträglichkeit
- Zur Bestimmung der Fitusiran-Plasmakonzentrationen zu ausgewählten Zeitpunkten
Studienübersicht
Detaillierte Beschreibung
Die geschätzte Gesamtdauer der Studie beträgt bis zu 160 Wochen bei Teilnehmern, die in die Verlängerungsstudie wechseln, und bis zu 184 Wochen bei Teilnehmern, die nicht in die Verlängerungsstudie wechseln (aufgrund der Anforderung von bis zu weiteren 6 Monaten Follow -up zur Überwachung der AT-Werte).
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
32
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Bangalore, Indien, 560034
- Investigational Site Number : 3560006
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Mumbai, Indien, 400 022
- Investigational Site Number : 3560002
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Pune-411011, Indien, 411 011
- Investigational Site Number : 3560001
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Vellore, Indien, 632004
- Investigational Site Number : 3560004
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Florence, Italien, 50134
- Investigational Site Number : 3800002
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Milan, Italien, 20122
- Investigational Site Number : 3800001
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- Investigational Site Number : 1240001
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Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
- Investigational Site Number : 1240002
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Madrid, Comunidad de
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Madrid, Madrid, Comunidad de, Spanien, 28046
- Investigational Site Number : 7240002
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Adana, Türkei (türkiye), 01130
- Investigational Site Number : 7920001
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Istanbul, Türkei (türkiye), 34093
- Investigational Site Number : 7920002
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Izmir, Türkei (türkiye), TR-35100
- Investigational Site Number : 7920003
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California
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Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
- Children's Hospital Los Angeles Site Number : 8400002
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
- Hackensack University Medical Center- Site Number : 8400008
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
- University Hospitals of Cleveland- Site Number : 8400007
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center- Site Number : 8400006
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
1 Jahr bis 11 Jahre (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien :
- Männlich, im Alter von 1 bis
- Schwere Hämophilie A oder B (Faktor VIII (FVIII)
Die Teilnehmer müssen hemmende Antikörper gegen FVIII oder FIX haben und eines der folgenden Ergebniskriterien des Nijmegen-modifizierten Bethesda-Assays erfüllen:
- Inhibitortiter von ≥ 0,6 BU/ml beim Screening, OR
- Inhibitortiter von
- Inhibitortiter von
- Angemessener peripherer venöser Zugang, wie vom Prüfarzt festgestellt, um die im Studienprotokoll erforderlichen Blutentnahmen zu ermöglichen
- Gewichtsanforderungen zum Zeitpunkt der Einschreibung: 8 to
- Bereit und in der Lage, die Studienanforderungen zu erfüllen und eine unterzeichnete schriftliche Einverständniserklärung der Eltern / Erziehungsberechtigten (im Folgenden die „Eltern“) und eine schriftliche oder mündliche Zustimmung des Teilnehmers gemäß den lokalen und nationalen Anforderungen vorzulegen
Ausschlusskriterien:
- Bekannte gleichzeitig bestehende Blutungsstörungen außer Hämophilie A oder B
- Antithrombin (AT)-Aktivität
- Gleichzeitig bestehende thrombophile Störung
- Klinisch signifikante Lebererkrankung
- Aktive Infektion mit dem Hepatitis-C-Virus
- Akute oder chronische Infektion mit dem Hepatitis-B-Virus
- Akute Hepatitis-A- oder Hepatitis-E-Infektion
- HIV-positiv mit einer CD4-Zahl von
- Vorgeschichte einer arteriellen oder venösen Thromboembolie, die nicht mit einem bestehenden venösen Zugang in Zusammenhang steht
- Unzureichende Nierenfunktion
- Vorgeschichte mehrerer Arzneimittelallergien oder Vorgeschichte einer allergischen Reaktion auf ein Oligonukleotid oder N-Acetylgalactosamin (GalNAc)
- Teilnehmer mit zentralen oder peripheren Verweilkathetern mit venösen Zugangskomplikationen in der Vorgeschichte, die zu einem Krankenhausaufenthalt und/oder einer systemischen Antikoagulationstherapie führten
- Anamnestische Intoleranz gegenüber subkutaner (s.c.) Injektion(en)
- Die Anwendung von Emicizumab (Hemlibra®) innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening
- Alle anderen Zustände oder Komorbiditäten, die den Patienten für die Aufnahme ungeeignet machen oder die Teilnahme an oder den Abschluss der Studie nach Ermessen des Prüfarztes beeinträchtigen könnten
Die vorstehenden Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für die potenzielle Teilnahme eines Patienten an einer klinischen Studie relevant sind.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Fitusiran
Die Teilnehmer erhalten gemäß Studienprotokoll in regelmäßigen Abständen eine ausgewählte Dosis Fitusiran
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Darreichungsform: Injektionslösung – Verabreichungsweg: Subkutan
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Aktivitätsniveaus von Antithrombin (AT) im Plasma
Zeitfenster: Tag 1 bis zum Zeitpunkt der AT-Analyse bei optimaler therapeutischer Dosis (ca. 256 Wochen)
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Charakterisieren Sie die AT-Aktivität bei der optimalen therapeutischen Dosis
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Tag 1 bis zum Zeitpunkt der AT-Analyse bei optimaler therapeutischer Dosis (ca. 256 Wochen)
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Anzahl der Teilnehmer, bei denen unerwünschte Ereignisse aufgetreten sind
Zeitfenster: Bis zu 280 Wochen (bis zu 256 Wochen Behandlung + bis zu 24 Wochen AT-Nachbeobachtung)
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Anzahl der Teilnehmer mit gemeldeten behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
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Bis zu 280 Wochen (bis zu 256 Wochen Behandlung + bis zu 24 Wochen AT-Nachbeobachtung)
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Fitusiran-Plasmakonzentrationen
Zeitfenster: Tag 1 und Tag 85
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Plasmaproben werden zur Messung der Plasmakonzentrationen von Fitusiran zu bestimmten Zeitpunkten nach der Dosis am Tag 1 und vor der Dosis am Tag 85 entnommen
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Tag 1 und Tag 85
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
28. Januar 2020
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
4. August 2026
Studienabschluss (Tatsächlich)
4. August 2026
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
3. Juni 2019
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
3. Juni 2019
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
4. Juni 2019
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
8. September 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
2. September 2026
Zuletzt verifiziert
1. September 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- EFC15467
- 2019 (US NIH Stipendium/Vertrag: Chief Medical Office (CMO) Alberta Health Services)
- 2019-000679-18 (EudraCT-Nummer)
- U1111-1223-4368 (Registrierungskennung: ICTRP)
- 2024-512501-76 (Registrierungskennung: CTIS)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
JA
Beschreibung des IPD-Plans
Qualifizierte Forscher können Zugang zu Daten auf Patientenebene und zugehörigen Studiendokumenten anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit allen Änderungen, des Blanko-Fallberichtsformulars, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen.
Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen.
Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, geeigneten Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugangs finden Sie unter: https://vivli.org
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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