Prophylaxie au fitusiran chez les sujets pédiatriques de sexe masculin âgés de 1 à moins de 12 ans atteints d'hémophilie A ou B (ATLAS-PEDS)

Critère d'intégration :

• Homme, âgé de 1 à
• Hémophilie sévère A ou B (Facteur VIII (FVIII)

• Les participants doivent avoir des anticorps inhibiteurs du FVIII ou du FIX et doivent répondre à l'un des critères de résultats suivants du test Bethesda modifié par Nijmegen :

  • Titre d'inhibiteur ≥0,6 BU/mL au dépistage, OU
  • Titre d'inhibiteur de
  • Titre d'inhibiteur de
• Accès veineux périphérique adéquat, tel que déterminé par l'investigateur, pour permettre les prises de sang requises par le protocole d'étude
• Exigences de poids au moment de l'inscription : 8 à
• Volonté et capable de se conformer aux exigences de l'étude et de fournir un consentement éclairé écrit signé obtenu du (des) parent (s) / tuteur légal (ci-après le «parent») et l'assentiment écrit ou oral obtenu du participant, conformément aux exigences locales et nationales

Critère d'exclusion:

• Troubles hémorragiques coexistants connus autres que l'hémophilie A ou B
• Activité antithrombine (AT)
• Trouble thrombophilique coexistant
• Maladie hépatique cliniquement significative
• Infection active par le virus de l'hépatite C
• Infection aiguë ou chronique par le virus de l'hépatite B
• Infection aiguë par l'hépatite A ou l'hépatite E
• Séropositif avec un nombre de CD4 de
• Antécédents de thromboembolie artérielle ou veineuse, sans rapport avec un accès veineux à demeure
• Fonction rénale inadéquate
• Antécédents d'allergies médicamenteuses multiples ou antécédents de réaction allergique à un oligonucléotide ou à la N-acétylgalactosamine (GalNAc)
• Participants porteurs d'un cathéter à demeure central ou périphérique, ayant des antécédents de complications d'accès veineux entraînant une hospitalisation et/ou un traitement anticoagulant systémique
• Antécédents d'intolérance aux injections sous-cutanées (SC)
• L'utilisation d'emicizumab (Hemlibra®) dans les 6 mois précédant le dépistage
• Toute autre condition ou comorbidité qui rendrait le patient inapte à l'inscription ou pourrait interférer avec la participation ou l'achèvement de l'étude, selon le jugement de l'investigateur

Les informations ci-dessus ne sont pas destinées à contenir toutes les considérations relatives à la participation potentielle d'un patient à un essai clinique.