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Prophylaxie au fitusiran chez les sujets pédiatriques de sexe masculin âgés de 1 à moins de 12 ans atteints d'hémophilie A ou B (ATLAS-PEDS)

23 septembre 2026 mis à jour par: Genzyme, a Sanofi Company

ATLAS-PEDS : Une étude multinationale ouverte sur la prophylaxie au fitusiran chez des sujets pédiatriques de sexe masculin âgés de 1 à moins de 12 ans atteints d'hémophilie A ou B

Primary Objective:

- To confirm appropriate dose levels of fitusiran when administered to male pediatric participants (ages 1 to <12 years of age) with severe hemophilia A or B

Secondary Objectives:

  • To characterize the safety and tolerability
  • To determine fitusiran plasma concentrations at selected time points

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

The estimated total time on study is up to 256 weeks for participants who roll over into the extension study and up to 280 weeks for participants who do not roll over into the extension study (due to the requirement for up to an additional 6 months of follow-up for monitoring of AT levels).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

32

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Investigational Site Number : 1240001
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Investigational Site Number : 1240002
  • Espagne
    • Madrid, Comunidad de
      • Madrid, Madrid, Comunidad de, Espagne, 28046
        • Investigational Site Number : 7240002
  • Inde
      • Bangalore, Inde, 560034
        • Investigational Site Number : 3560006
      • Mumbai, Inde, 400 022
        • Investigational Site Number : 3560002
      • Pune-411011, Inde, 411 011
        • Investigational Site Number : 3560001
      • Vellore, Inde, 632004
        • Investigational Site Number : 3560004
  • Italie
      • Florence, Italie, 50134
        • Investigational Site Number : 3800002
      • Milan, Italie, 20122
        • Investigational Site Number : 3800001
  • Turquie (Türkiye)
      • Adana, Turquie (Türkiye), 01130
        • Investigational Site Number : 7920001
      • Istanbul, Turquie (Türkiye), 34093
        • Investigational Site Number : 7920002
      • Izmir, Turquie (Türkiye), TR-35100
        • Investigational Site Number : 7920003
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles Site Number : 8400002
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
        • Hackensack University Medical Center- Site Number : 8400008
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • University Hospitals of Cleveland- Site Number : 8400007
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center- Site Number : 8400006

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 11 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Inclusion Criteria:

  • Male, aged 1 to <12 years at the time of enrollment.

  • Severe hemophilia A or B (Factor VIII (FVIII) <1% or Factor IX (FIX) ≤2%)

  • Participants must have inhibitory antibodies to FVIII or FIX and must meet one of the following Nijmegen-modified Bethesda assay results criteria:

    • Inhibitor titer of ≥0.6 BU/mL at screening, OR
    • Inhibitor titer of <0.6 BU/mL at screening with medical record evidence of 2 consecutive titers ≥0.6 BU/mL, OR
    • Inhibitor titer of <0.6 BU/mL at screening with medical record evidence of 1 inhibitor titer ≥0.6 BU/mL and a history of anamnestic response or severe allergic reaction (anaphylaxis or nephrotic syndrome)

  • Adequate peripheral venous access, as determined by the Investigator, to allow the blood draws required by the study protocol

  • Weight requirements at the time of enrollment: 8 to <45 kg

  • Willing and able to comply with the study requirements and to provide signed written informed consent obtained from parent(s)/legal guardian (hereinafter the "parent") and written or oral assent obtained from participant, per local and national requirements

Exclusion Criteria:

Participants are excluded from the study if any of the following criteria apply:

  • Known co-existing bleeding disorders other than hemophilia A or B
  • Antithrombin (AT) activity <60% at Screening
  • Co-existing thrombophilic disorder
  • Clinically significant liver disease
  • Active Hepatitis C virus infection
  • Acute or chronic Hepatitis B virus infection
  • Acute Hepatitis A or hepatitis E infection
  • HIV positive with a CD4 count of <400 cells/μL
  • History of arterial or venous thromboembolism, unrelated to an indwelling venous access
  • Inadequate renal function
  • History of multiple drug allergies or history of allergic reaction to an oligonucleotide or N-Acetylgalactosamine (GalNAc)
  • Subjects with central or peripheral indwelling catheters, with history of venous access complications leading to hospitalization and/or systemic anticoagulation therapy.
  • History of intolerance to subcutaneous (SC) injection(s)
  • Use of emicizumab (Hemlibra®) within 6 months prior to screening
  • Any other conditions or comorbidities that would make the patient unsuitable for enrollment or could interfere with participation in or completion of the study, per Investigator judgment

The above information is not intended to contain all considerations relevant to a patient's potential participation in a clinical trial.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Fitusiran

Participants will receive a selected dose of fitusiran at regular intervals, as per study protocol
Médicament: Fitusiran

Pharmaceutical form:Solution for injection-Route of administration:Subcutaneous

Autres noms:
  • SAR439774

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Plasma antithrombin (AT) activity levels
Délai: Day 1 to the AT analysis time point at the optimal therapeutic dose (approximately 256 weeks)

Characterize the AT activity at the optimal therapeutic dose
Day 1 to the AT analysis time point at the optimal therapeutic dose (approximately 256 weeks)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Number of participants reported with adverse events
Délai: Up to 280 weeks (up to 256 weeks of treatment + up to 24 weeks of AT follow up)

Number of participants reported with treatment-emergent adverse events (TEAEs)
Up to 280 weeks (up to 256 weeks of treatment + up to 24 weeks of AT follow up)
Fitusiran plasma concentrations
Délai: Day 1 and Day 85

Plasma samples will be collected for measurement of plasma concentrations of fitusiran at specific time points post dose on Day 1 and pre dose on Day 85
Day 1 and Day 85

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Genzyme, a Sanofi Company

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 janvier 2020

Achèvement primaire (Réel)

4 août 2026

Achèvement de l'étude (Réel)

4 août 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 juin 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 juin 2019

Première publication (Réel)

4 juin 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • EFC15467
  • 2019-000679-18 (Numéro EudraCT)
  • U1111-1223-4368 (Identificateur de registre: ICTRP)
  • 2024-512501-76 (Identificateur de registre: CTIS)
  • 2019 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, blank case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications. Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of trial participants. Further details on Sanofi's data sharing criteria, eligible studies, and process for requesting access can be found at: https://vivli.org

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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