Фитусиран для профилактики у детей мужского пола в возрасте от 1 до 12 лет с гемофилией А или В (ATLAS-PEDS)
2 сентября 2026 г. обновлено: Genzyme, a Sanofi Company
ATLAS-PEDS: открытое многонациональное исследование профилактики фитусирановой терапии у детей мужского пола в возрасте от 1 до 12 лет с гемофилией А или В
Основная цель:
- Подтвердить соответствующие уровни доз фитусирана при введении педиатрическим участникам мужского пола (в возрасте от 1 до
Второстепенная цель:
- Для характеристики безопасности и переносимости
- Для определения концентрации фитузирана в плазме в выбранные моменты времени
Обзор исследования
Подробное описание
Предполагаемое общее время исследования составляет до 160 недель для участников, которые переходят в дополнительное исследование, и до 184 недель для участников, которые не переходят в дополнительное исследование (из-за необходимости дополнительных 6 месяцев наблюдения). -up для мониторинга уровней AT).
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
32
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Bangalore, Индия, 560034
- Investigational Site Number : 3560006
-
Mumbai, Индия, 400 022
- Investigational Site Number : 3560002
-
Pune-411011, Индия, 411 011
- Investigational Site Number : 3560001
-
Vellore, Индия, 632004
- Investigational Site Number : 3560004
-
-
-
-
Madrid, Comunidad de
-
Madrid, Madrid, Comunidad de, Испания, 28046
- Investigational Site Number : 7240002
-
-
-
-
-
Florence, Италия, 50134
- Investigational Site Number : 3800002
-
Milan, Италия, 20122
- Investigational Site Number : 3800001
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Канада, L8N 3Z5
- Investigational Site Number : 1240001
-
Ottawa, Ontario, Канада, K1H 8L1
- Investigational Site Number : 1240002
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Children's Hospital Los Angeles Site Number : 8400002
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Соединенные Штаты, 07601
- Hackensack University Medical Center- Site Number : 8400008
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
- University Hospitals of Cleveland- Site Number : 8400007
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center- Site Number : 8400006
-
-
-
-
-
Adana, Турция (Туркие), 01130
- Investigational Site Number : 7920001
-
Istanbul, Турция (Туркие), 34093
- Investigational Site Number : 7920002
-
Izmir, Турция (Туркие), TR-35100
- Investigational Site Number : 7920003
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 год до 11 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения :
- Мужчина в возрасте от 1 до
- Тяжелая гемофилия А или В (фактор VIII (FVIII)
Участники должны иметь ингибирующие антитела к FVIII или FIX и должны соответствовать одному из следующих критериев результатов анализа Bethesda, модифицированного Неймегеном:
- Титр ингибитора ≥0,6 BU/мл при скрининге, ИЛИ
- Титр ингибитора
- Титр ингибитора
- Адекватный периферический венозный доступ, определенный исследователем, для проведения забора крови в соответствии с протоколом исследования.
- Требования к весу на момент зачисления: от 8 до
- Желание и способность соблюдать требования исследования и предоставить подписанное письменное информированное согласие, полученное от родителя (родителей) / законного опекуна (далее «родитель»), а также письменное или устное согласие, полученное от участника, в соответствии с местными и национальными требованиями.
Критерий исключения:
- Известные сопутствующие нарушения свертываемости крови, кроме гемофилии А или В.
- Антитромбиновая (АТ) активность
- Сопутствующее тромбофилическое заболевание
- Клинически значимое заболевание печени
- Активная инфекция вируса гепатита С
- Острая или хроническая инфекция вируса гепатита В
- Острая инфекция гепатита А или гепатита Е
- ВИЧ-положительный с количеством CD4
- История артериальной или венозной тромбоэмболии, не связанной с постоянным венозным доступом
- Неадекватная функция почек
- История множественной лекарственной аллергии или история аллергической реакции на олигонуклеотид или N-ацетилгалактозамин (GalNAc)
- Участники с центральными или периферическими постоянными катетерами, с осложнениями венозного доступа в анамнезе, которые привели к госпитализации и/или системной антикоагулянтной терапии
- Непереносимость подкожных (п/к) инъекций в анамнезе
- Применение эмицизумаба (Гемлибра®) в течение 6 месяцев до скрининга
- Любые другие состояния или сопутствующие заболевания, которые могут сделать пациента непригодным для включения в исследование или могут помешать участию или завершению исследования, по мнению исследователя.
Приведенная выше информация не предназначена для того, чтобы содержать все соображения, относящиеся к потенциальному участию пациента в клиническом исследовании.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Фитусиран
Участники будут получать выбранную дозу фитусирана через регулярные промежутки времени в соответствии с протоколом исследования.
|
Форма выпуска: Раствор для инъекций. Способ применения: Подкожный.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Уровни активности антитромбина (АТ) в плазме
Временное ограничение: День 1 до момента времени анализа АТ при оптимальной терапевтической дозе (приблизительно 256 недель)
|
Охарактеризовать активность АТ в оптимальной терапевтической дозе.
|
День 1 до момента времени анализа АТ при оптимальной терапевтической дозе (приблизительно 256 недель)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Число участников, сообщивших о нежелательных явлениях
Временное ограничение: До 280 недель (до 256 недель лечения + до 24 недель наблюдения АТ)
|
Число участников, сообщивших о нежелательных явлениях, возникших во время лечения (TEAE)
|
До 280 недель (до 256 недель лечения + до 24 недель наблюдения АТ)
|
|
Концентрации фитусирана в плазме
Временное ограничение: День 1 и День 85
|
Образцы плазмы будут собраны для измерения концентрации фитусирана в плазме в определенные моменты времени после введения дозы в день 1 и перед введением дозы в день 85.
|
День 1 и День 85
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
28 января 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
4 августа 2026 г.
Завершение исследования (Действительный)
4 августа 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
3 июня 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
3 июня 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
4 июня 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
8 сентября 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
2 сентября 2026 г.
Последняя проверка
1 сентября 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Генетические заболевания, врожденные
- Гематологические заболевания
- Нарушения свертывания крови
- Геморрагические расстройства
- Нарушения свертывания крови, наследственные
- Нарушения белковой коагуляции
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Гемики и лимфатические заболевания
- Гемофилия А
- Fitusiran
Другие идентификационные номера исследования
- EFC15467
- 2019 (Грант/контракт NIH США: Chief Medical Office (CMO) Alberta Health Services)
- 2019-000679-18 (Номер EudraCT)
- U1111-1223-4368 (Идентификатор реестра: ICTRP)
- 2024-512501-76 (Идентификатор реестра: CTIS)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и связанным с ними документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, пустую форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных.
Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования.
Дополнительную информацию о критериях обмена данными Санофи, приемлемых исследованиях и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://vivli.org
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .