Profilaxis con Fitusiran en sujetos pediátricos masculinos de 1 a menos de 12 años con hemofilia A o B (ATLAS-PEDS)
2 de septiembre de 2026 actualizado por: Genzyme, a Sanofi Company
ATLAS-PEDS: un estudio multinacional abierto de profilaxis con fitusirán en sujetos pediátricos masculinos de 1 a menos de 12 años con hemofilia A o B
Objetivo primario:
- Para confirmar los niveles de dosis apropiados de fitusiran cuando se administra a participantes pediátricos masculinos (edades de 1 a
Objetivo secundario:
- Caracterizar la seguridad y la tolerabilidad
- Para determinar las concentraciones plasmáticas de fitusirán en puntos de tiempo seleccionados
Descripción general del estudio
Descripción detallada
El tiempo total estimado en el estudio es de hasta 160 semanas en los participantes que pasan al estudio de extensión y hasta 184 semanas en los participantes que no pasan al estudio de extensión (debido al requisito de hasta 6 meses adicionales de seguimiento). -up para el seguimiento de los niveles de AT).
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
32
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
- Investigational Site Number : 1240001
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
- Investigational Site Number : 1240002
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Madrid, Comunidad de
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Madrid, Madrid, Comunidad de, España, 28046
- Investigational Site Number : 7240002
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles Site Number : 8400002
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Hackensack University Medical Center- Site Number : 8400008
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- University Hospitals of Cleveland- Site Number : 8400007
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center- Site Number : 8400006
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Bangalore, India, 560034
- Investigational Site Number : 3560006
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Mumbai, India, 400 022
- Investigational Site Number : 3560002
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Pune-411011, India, 411 011
- Investigational Site Number : 3560001
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Vellore, India, 632004
- Investigational Site Number : 3560004
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Florence, Italia, 50134
- Investigational Site Number : 3800002
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Milan, Italia, 20122
- Investigational Site Number : 3800001
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Adana, Turquía (Türkiye), 01130
- Investigational Site Number : 7920001
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Istanbul, Turquía (Türkiye), 34093
- Investigational Site Number : 7920002
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Izmir, Turquía (Türkiye), TR-35100
- Investigational Site Number : 7920003
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año a 11 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión :
- Varón, de 1 a
- Hemofilia A o B severa (Factor VIII (FVIII)
Los participantes deben tener anticuerpos inhibidores de FVIII o FIX y deben cumplir con uno de los siguientes criterios de resultados del ensayo Bethesda modificado por Nijmegen:
- Título de inhibidor de ≥0.6 BU/mL en la selección, O
- título de inhibidor de
- título de inhibidor de
- Acceso venoso periférico adecuado, según lo determine el investigador, para permitir las extracciones de sangre requeridas por el protocolo del estudio.
- Requisitos de peso al momento de la inscripción: 8 a
- Dispuesto y capaz de cumplir con los requisitos del estudio y de proporcionar el consentimiento informado firmado por escrito obtenido de los padres/tutor legal (en adelante, el "padre") y el asentimiento escrito u oral obtenido del participante, según los requisitos locales y nacionales.
Criterio de exclusión:
- Trastornos hemorrágicos coexistentes conocidos distintos de la hemofilia A o B
- Actividad antitrombina (AT)
- Trastorno trombofílico coexistente
- Enfermedad hepática clínicamente significativa
- Infección activa por el virus de la hepatitis C
- Infección aguda o crónica por el virus de la hepatitis B
- Infección aguda por hepatitis A o hepatitis E
- VIH positivo con un recuento de CD4 de
- Antecedentes de tromboembolismo arterial o venoso, no relacionado con un acceso venoso permanente
- Función renal inadecuada
- Antecedentes de alergias a múltiples medicamentos o antecedentes de reacción alérgica a un oligonucleótido o N-acetilgalactosamina (GalNAc)
- Participantes con catéteres permanentes centrales o periféricos, con antecedentes de complicaciones del acceso venoso que dieron lugar a hospitalización y/o tratamiento anticoagulante sistémico
- Antecedentes de intolerancia a las inyecciones subcutáneas (SC)
- El uso de emicizumab (Hemlibra®) dentro de los 6 meses previos a la selección
- Cualquier otra afección o comorbilidad que haga que el paciente no sea apto para la inscripción o que pueda interferir con la participación o la finalización del estudio, según el criterio del investigador.
La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para la posible participación de un paciente en un ensayo clínico.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Fitusiran
Los participantes recibirán una dosis seleccionada de fitusiran a intervalos regulares, según el protocolo del estudio.
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Forma farmacéutica:Solución inyectable-Vía de administración:Subcutánea
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Niveles de actividad de antitrombina (AT) en plasma
Periodo de tiempo: Día 1 hasta el momento del análisis AT en la dosis terapéutica óptima (aproximadamente 256 semanas)
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Caracterizar la actividad AT a la dosis terapéutica óptima.
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Día 1 hasta el momento del análisis AT en la dosis terapéutica óptima (aproximadamente 256 semanas)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes informados con eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta 280 semanas (hasta 256 semanas de tratamiento + hasta 24 semanas de seguimiento AT)
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Número de participantes que informaron eventos adversos surgidos del tratamiento (EAET)
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Hasta 280 semanas (hasta 256 semanas de tratamiento + hasta 24 semanas de seguimiento AT)
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Concentraciones plasmáticas de fitusiran
Periodo de tiempo: Día 1 y Día 85
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Se recolectarán muestras de plasma para medir las concentraciones plasmáticas de fitusiran en momentos específicos después de la dosis el día 1 y antes de la dosis el día 85.
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Día 1 y Día 85
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
28 de enero de 2020
Finalización primaria (Actual)
4 de agosto de 2026
Finalización del estudio (Actual)
4 de agosto de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de junio de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de junio de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
4 de junio de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
8 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de septiembre de 2026
Última verificación
1 de septiembre de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Hemofilia A
- Fitusiran
Otros números de identificación del estudio
- EFC15467
- 2019 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.: Chief Medical Office (CMO) Alberta Health Services)
- 2019-000679-18 (Número EudraCT)
- U1111-1223-4368 (Identificador de registro: ICTRP)
- 2024-512501-76 (Identificador de registro: CTIS)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos a nivel de paciente y documentos de estudio relacionados, incluido el informe de estudio clínico, el protocolo de estudio con cualquier modificación, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos.
Los datos a nivel del paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo.
Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .