Fitusiran-profylakse hos mannlige pediatriske personer i alderen 1 til under 12 år med hemofili A eller B (ATLAS-PEDS)
2. september 2026 oppdatert av: Genzyme, a Sanofi Company
ATLAS-PEDS: En åpen, multinasjonal studie av fitusiranprofylakse hos mannlige pediatriske personer i alderen 1 til under 12 år med hemofili A eller B
Hovedmål:
- For å bekrefte passende dosenivåer av fitusiran når det administreres til mannlige pediatriske deltakere (i alderen 1 til
Sekundært mål:
- For å karakterisere sikkerheten og tolerabiliteten
- For å bestemme fitusiran plasmakonsentrasjoner på utvalgte tidspunkter
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Den estimerte totale tiden på studien er opptil 160 uker for deltakere som ruller over til forlengelsesstudien og opptil 184 uker for deltakere som ikke ruller over til forlengelsesstudien (på grunn av kravet om opptil ytterligere 6 måneders oppfølging -opp for overvåking av AT-nivåer).
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
32
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
- Investigational Site Number : 1240001
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
- Investigational Site Number : 1240002
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90027
- Children's Hospital Los Angeles Site Number : 8400002
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
- Hackensack University Medical Center- Site Number : 8400008
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
- University Hospitals of Cleveland- Site Number : 8400007
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center- Site Number : 8400006
-
-
-
-
-
Bangalore, India, 560034
- Investigational Site Number : 3560006
-
Mumbai, India, 400 022
- Investigational Site Number : 3560002
-
Pune-411011, India, 411 011
- Investigational Site Number : 3560001
-
Vellore, India, 632004
- Investigational Site Number : 3560004
-
-
-
-
-
Florence, Italia, 50134
- Investigational Site Number : 3800002
-
Milan, Italia, 20122
- Investigational Site Number : 3800001
-
-
-
-
Madrid, Comunidad de
-
Madrid, Madrid, Comunidad de, Spania, 28046
- Investigational Site Number : 7240002
-
-
-
-
-
Adana, Tyrkia (Türkiye), 01130
- Investigational Site Number : 7920001
-
Istanbul, Tyrkia (Türkiye), 34093
- Investigational Site Number : 7920002
-
Izmir, Tyrkia (Türkiye), TR-35100
- Investigational Site Number : 7920003
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 år til 11 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier :
- Mann, i alderen 1 til
- Alvorlig hemofili A eller B (faktor VIII (FVIII)
Deltakerne må ha hemmende antistoffer mot FVIII eller FIX og må oppfylle ett av følgende Nijmegen-modifiserte Bethesda-analyseresultatkriterier:
- Inhibitortiter på ≥0,6 BU/mL ved screening, ELLER
- Inhibitor titer av
- Inhibitor titer av
- Tilstrekkelig perifer venøs tilgang, som bestemt av etterforskeren, for å tillate blodprøvene som kreves av studieprotokollen
- Vektkrav ved påmelding: 8 til
- Villig og i stand til å overholde studiekravene og gi signert skriftlig informert samtykke innhentet fra foreldre/foresatte (heretter kalt "forelderen") og skriftlig eller muntlig samtykke innhentet fra deltaker, i henhold til lokale og nasjonale krav
Ekskluderingskriterier:
- Kjente samtidige blødningsforstyrrelser andre enn hemofili A eller B
- Antitrombin (AT) aktivitet
- Sameksisterende trombofil lidelse
- Klinisk signifikant leversykdom
- Aktiv hepatitt C-virusinfeksjon
- Akutt eller kronisk hepatitt B-virusinfeksjon
- Akutt hepatitt A- eller hepatitt E-infeksjon
- HIV-positiv med et CD4-tall på
- Anamnese med arteriell eller venøs tromboembolisme, ikke relatert til en inneliggende venøs tilgang
- Utilstrekkelig nyrefunksjon
- Historie med flere medikamentallergier eller historie med allergisk reaksjon på et oligonukleotid eller N-acetylgalaktosamin (GalNAc)
- Deltakere med sentrale eller perifere inneliggende katetre, med komplikasjoner med venøs tilgang som førte til sykehusinnleggelse og/eller systemisk antikoagulasjonsbehandling
- Anamnese med intoleranse mot subkutan (SC) injeksjon(er)
- Bruk av emicizumab (Hemlibra®) innen 6 måneder før screening
- Andre tilstander eller komorbiditeter som vil gjøre pasienten uegnet for registrering eller kan forstyrre deltakelse i eller fullføring av studien, i henhold til etterforskerens vurdering
Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en pasients potensielle deltakelse i en klinisk studie.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Fitusiran
Deltakerne vil motta en valgt dose fitusiran med jevne mellomrom, i henhold til studieprotokollen
|
Farmasøytisk form: Injeksjonsvæske - Administrasjonsvei: Subkutan
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Plasma antitrombin (AT) aktivitetsnivåer
Tidsramme: Dag 1 til AT-analysetidspunktet ved den optimale terapeutiske dosen (omtrent 256 uker)
|
Karakteriser AT-aktiviteten ved den optimale terapeutiske dosen
|
Dag 1 til AT-analysetidspunktet ved den optimale terapeutiske dosen (omtrent 256 uker)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere rapportert med uønskede hendelser
Tidsramme: Opptil 280 uker (opptil 256 uker med behandling + opptil 24 uker med AT-oppfølging)
|
Antall deltakere rapportert med behandlingsfremkallende bivirkninger (TEAE)
|
Opptil 280 uker (opptil 256 uker med behandling + opptil 24 uker med AT-oppfølging)
|
|
Fitusiran plasmakonsentrasjoner
Tidsramme: Dag 1 og dag 85
|
Plasmaprøver vil bli samlet inn for måling av plasmakonsentrasjoner av fitusiran på spesifikke tidspunkter etter dose på dag 1 og førdose på dag 85
|
Dag 1 og dag 85
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
28. januar 2020
Primær fullføring (Faktiske)
4. august 2026
Studiet fullført (Faktiske)
4. august 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
3. juni 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
3. juni 2019
Først lagt ut (Faktiske)
4. juni 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
8. september 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
2. september 2026
Sist bekreftet
1. september 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- EFC15467
- 2019 (U.S. NIH-stipend/kontrakt: Chief Medical Office (CMO) Alberta Health Services)
- 2019-000679-18 (EudraCT-nummer)
- U1111-1223-4368 (Registeridentifikator: ICTRP)
- 2024-512501-76 (Registeridentifikator: CTIS)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt case-rapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner.
Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne.
Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .