A형 또는 B형 혈우병을 앓고 있는 1세 이상 12세 미만 소아과 남성 대상자의 Fitusiran 예방법 (ATLAS-PEDS)
2026년 6월 17일 업데이트: Genzyme, a Sanofi Company
ATLAS-PEDS: A형 또는 B형 혈우병을 앓고 있는 1세에서 12세 미만의 남성 소아 피험자를 대상으로 피투시란 예방에 대한 공개 라벨, 다국가 연구
주요 목표:
- 남성 소아 참여자(1세~
보조 목표:
- 안전성과 내약성을 특성화하기 위해
- 선택한 시점에서 피투시란 혈장 농도를 결정하기 위해
연구 개요
상세 설명
연구에 예상되는 총 시간은 확장 연구로 롤오버하는 참가자의 경우 최대 160주이고 확장 연구로 롤오버하지 않는 참가자의 경우 최대 184주입니다(최대 6개월의 추가 추적이 필요하기 때문입니다. -AT 수준의 모니터링을 위해).
연구 유형
중재적
등록 (실제)
32
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles Site Number : 8400002
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
- Hackensack University Medical Center- Site Number : 8400008
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- University Hospitals of Cleveland- Site Number : 8400007
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center- Site Number : 8400006
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Madrid, Comunidad de
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Madrid, Madrid, Comunidad de, 스페인, 28046
- Investigational Site Number : 7240002
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Florence, 이탈리아, 50134
- Investigational Site Number : 3800002
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Milan, 이탈리아, 20122
- Investigational Site Number : 3800001
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Bangalore, 인도, 560034
- Investigational Site Number : 3560006
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Mumbai, 인도, 400 022
- Investigational Site Number : 3560002
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Pune-411011, 인도, 411 011
- Investigational Site Number : 3560001
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Vellore, 인도, 632004
- Investigational Site Number : 3560004
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Ontario
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Hamilton, Ontario, 캐나다, L8N 3Z5
- Investigational Site Number : 1240001
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Ottawa, Ontario, 캐나다, K1H 8L1
- Investigational Site Number : 1240002
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Adana, 터키 (Türkiye), 01130
- Investigational Site Number : 7920001
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Istanbul, 터키 (Türkiye), 34093
- Investigational Site Number : 7920002
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Izmir, 터키 (Türkiye), TR-35100
- Investigational Site Number : 7920003
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준 :
- 남성, 1세~
- 중증 혈우병 A 또는 B(인자 VIII(FVIII)
참가자는 FVIII 또는 FIX에 대한 억제 항체가 있어야 하며 다음 Nijmegen 수정 Bethesda 분석 결과 기준 중 하나를 충족해야 합니다.
- 스크리닝 시 억제제 역가 ≥0.6 BU/mL, 또는
- 억제제 역가
- 억제제 역가
- 연구 프로토콜에 의해 요구되는 채혈을 허용하기 위해 연구자에 의해 결정된 바와 같은 적절한 말초 정맥 접근
- 등록 시 체중 요구 사항: 8 ~
- 연구 요구 사항을 준수하고 부모/법적 보호자(이하 "부모")로부터 얻은 서명된 서면 동의서와 지역 및 국가 요구 사항에 따라 참가자로부터 얻은 서면 또는 구두 동의를 제공할 의지와 능력
제외 기준:
- 혈우병 A 또는 B 이외의 알려진 공존 출혈 장애
- 항트롬빈(AT) 활동
- 공존하는 혈전성 장애
- 임상적으로 중요한 간 질환
- 활동성 C형 간염 바이러스 감염
- 급성 또는 만성 B형 간염 바이러스 감염
- 급성 A형 간염 또는 E형 간염 감염
- CD4 수가 다음과 같은 HIV 양성
- 유치 정맥 접근과 관련 없는 동맥 또는 정맥 혈전색전증의 병력
- 부적절한 신장 기능
- 다중 약물 알레르기 병력 또는 올리고뉴클레오티드 또는 N-아세틸갈락토사민(GalNAc)에 대한 알레르기 반응 병력
- 입원 및/또는 전신 항응고 요법으로 이어지는 정맥 접근 합병증의 병력이 있는 중추 또는 말초 유치 카테터가 있는 참가자
- 피하(SC) 주사에 대한 내약성 이력
- 스크리닝 전 6개월 이내에 emicizumab(Hemlibra®) 사용
- 연구자의 판단에 따라 환자를 등록에 부적합하게 만들거나 연구 참여 또는 완료를 방해할 수 있는 기타 모든 상태 또는 합병증
위의 정보는 환자의 잠재적인 임상 시험 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하기 위한 것이 아닙니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 피투시란
참가자는 연구 프로토콜에 따라 정기적으로 선택된 용량의 피투시란을 투여받게 됩니다.
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제제형태:주사액-투여경로:피하
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈장 항트롬빈(AT) 활동 수준
기간: 1일차 ~ 최적의 치료 용량에서의 AT 분석 시점(약 256주)
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최적의 치료 용량에서 AT 활동 특성화
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1일차 ~ 최적의 치료 용량에서의 AT 분석 시점(약 256주)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용이 보고된 참가자 수
기간: 최대 280주(최대 256주 치료 + 최대 24주 AT 후속 조치)
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치료로 인한 부작용(TEAE)이 보고된 참가자 수
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최대 280주(최대 256주 치료 + 최대 24주 AT 후속 조치)
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피투시란 혈장 농도
기간: 1일차 및 85일차
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혈장 샘플은 1일째 투여 후 특정 시점과 85일째 투여 전 특정 시점에서 피투시란의 혈장 농도를 측정하기 위해 수집됩니다.
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1일차 및 85일차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 1월 28일
기본 완료 (추정된)
2026년 8월 15일
연구 완료 (추정된)
2026년 12월 15일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 6월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 6월 3일
처음 게시됨 (실제)
2019년 6월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 17일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- EFC15467
- 2019-000679-18 (EudraCT 번호)
- U1111-1223-4368 (레지스트리 식별자: ICTRP)
- 2024-512501-76 (레지스트리 식별자: CTIS)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
시험 참가자의 개인 정보를 보호하기 위해 환자 수준 데이터는 익명으로 처리되고 연구 문서는 편집됩니다.
Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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