研究4658-102（NCT03218995）を完了したデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の参加者におけるエテプリルセンの安全性、忍容性、および有効性を評価する研究
2023年7月25日 更新者：Sarepta Therapeutics, Inc.
研究4658-102を完了したデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者におけるエテプリルセンの非盲検安全性、忍容性、有効性研究
この延長試験の目的は、96 週間のエテプリルセン試験 4658-102 を成功裡に完了した DMD の男性参加者を対象に、週 1 回の静脈内 (IV) 注入によるエテプリルセンによる追加治療の進行中の安全性と忍容性を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
15
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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England
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London、England、イギリス、WC1N 1EH
- UCL Great Ormond Street Institute of Child Health, Dubowitz Neuromuscular Centre
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Rome、イタリア、00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli, UOC Neuropsichiatria Infantile
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Paris、フランス、75021
- Hopital Trousseau, Bâtiment lemariey
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Gent、ベルギー、9000
- UZ-Gent
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～5年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 参加者は、研究 4658-102 で 96 週間の治療を成功裏に完了しました。
除外基準:
- 参加者は、治験責任医師の意見では、参加者の安全に悪影響を及ぼす可能性がある、または一連の治療またはフォローアップが完了する可能性が低くなる可能性がある、または研究結果の評価を損なう可能性がある、以前または進行中の病状を持っています。
他の包含/除外基準が適用されます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：エテプリルセン
参加者は、週に 1 回、最大 284 週間、IV 注入を介してエテプリルセンを受け取ります。
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週1回のエテプリルセン静注。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象（AE）を経験した参加者の数
時間枠：最長162週間
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因果関係にかかわらず、すべての重篤な有害事象およびその他の有害事象（非重篤）の概要は、「報告された有害事象」セクションにあります。
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最長162週間
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有害事象により死亡した参加者の数
時間枠：最長162週間
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因果関係にかかわらず、すべての死亡の概要は「報告された有害事象」セクションにあります。
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最長162週間
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特別に関心のある有害事象（AESI）を経験した参加者の数
時間枠：最長162週間
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AESIは、治験責任医師による治験依頼者への継続的かつ迅速なコミュニケーションが適切である、研究治療に特有の科学的および医学的懸念のあるAEと定義されました。
AESIには、肝臓および腎臓の異常、過敏症、血小板減少症を示唆する可能性のある所見が含まれていました。
因果関係にかかわらず、すべての重篤な有害事象およびその他の有害事象（非重篤）の概要は、「報告された有害事象」セクションにあります。
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最長162週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Sarepta Therapeutics, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年6月26日
一次修了 (実際)
2022年8月31日
研究の完了 (実際)
2022年8月31日
試験登録日
最初に提出
2019年6月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年6月11日
最初の投稿 (実際)
2019年6月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年8月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年7月25日
最終確認日
2023年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。