Исследование по оценке безопасности, переносимости и эффективности этеплирсена у участников с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), которые завершили исследование 4658-102 (NCT03218995)
25 июля 2023 г. обновлено: Sarepta Therapeutics, Inc.
Открытое исследование безопасности, переносимости и эффективности этеплирсена у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, завершивших исследование 4658-102
Целью этого дополнительного исследования является оценка продолжающейся безопасности и переносимости дополнительного лечения этеплирсеном, вводимого один раз в неделю путем внутривенной (в/в) инфузии у участников мужского пола с МДД, которые успешно завершили 96-недельное исследование этеплирсена 4658-102.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
15
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Gent, Бельгия, 9000
- UZ-Gent
-
-
-
-
-
Rome, Италия, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli, UOC Neuropsichiatria Infantile
-
-
-
-
England
-
London, England, Соединенное Королевство, WC1N 1EH
- UCL Great Ormond Street Institute of Child Health, Dubowitz Neuromuscular Centre
-
-
-
-
-
Paris, Франция, 75021
- Hopital Trousseau, Bâtiment lemariey
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 2 года до 5 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Участник успешно завершил 96-недельный курс лечения в исследовании 4658-102.
Критерий исключения:
- У участника есть предшествующее или текущее заболевание, которое, по мнению исследователя, может неблагоприятно повлиять на безопасность участника, или сделать маловероятным завершение курса лечения или последующего наблюдения, или ухудшить оценку результатов исследования.
Применяются другие критерии включения/исключения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Этеплирсен
Участники будут получать этеплирсен в виде внутривенных инфузий один раз в неделю на срок до 284 недель.
|
Этеплирсен в/в инфузии 1 раз в неделю.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников, у которых возникли нежелательные явления (НЯ)
Временное ограничение: До 162 недель
|
Сводная информация обо всех серьезных нежелательных явлениях и других нежелательных явлениях (несерьезных) независимо от причинно-следственной связи находится в разделе «Зарегистрированные нежелательные явления».
|
До 162 недель
|
|
Количество участников, перенесших смерть из-за нежелательных явлений
Временное ограничение: До 162 недель
|
Сводка всех смертей, независимо от причинно-следственной связи, находится в разделе «Зарегистрированные нежелательные явления».
|
До 162 недель
|
|
Количество участников, у которых возникли нежелательные явления, представляющие особый интерес (AESI)
Временное ограничение: До 162 недель
|
AESI были определены как любое AE, которое имело научное и медицинское значение, характерное для исследуемого лечения, для которого было целесообразно постоянное и быстрое общение исследователя со спонсором.
AESI включали результаты, потенциально указывающие на печеночные и почечные аномалии, гиперчувствительность и тромбоцитопению.
Сводная информация обо всех серьезных нежелательных явлениях и других нежелательных явлениях (несерьезных) независимо от причинно-следственной связи находится в разделе «Зарегистрированные нежелательные явления».
|
До 162 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
26 июня 2019 г.
Первичное завершение (Действительный)
31 августа 2022 г.
Завершение исследования (Действительный)
31 августа 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
11 июня 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
11 июня 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
14 июня 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
18 августа 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
25 июля 2023 г.
Последняя проверка
1 июля 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 4658-102-OLE
- 2019-000337-39 (Номер EudraCT)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .