Une étude pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité d'Eteplirsen chez les participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) qui ont terminé l'étude 4658-102 (NCT03218995)
25 juillet 2023 mis à jour par: Sarepta Therapeutics, Inc.
Une étude ouverte d'innocuité, de tolérabilité et d'efficacité d'Eteplirsen chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne qui ont terminé l'étude 4658-102
Le but de cette étude de prolongation est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité en cours d'un traitement supplémentaire par eteplirsen administré une fois par semaine par perfusion intraveineuse (IV) chez les participants masculins atteints de DMD qui ont terminé avec succès l'étude eteplirsen de 96 semaines 4658-102.
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
15
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
-
Gent, Belgique, 9000
- UZ-Gent
-
-
-
-
-
Paris, France, 75021
- Hopital Trousseau, Bâtiment lemariey
-
-
-
-
-
Rome, Italie, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli, UOC Neuropsichiatria Infantile
-
-
-
-
England
-
London, England, Royaume-Uni, WC1N 1EH
- UCL Great Ormond Street Institute of Child Health, Dubowitz Neuromuscular Centre
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
2 ans à 5 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Le participant termine avec succès 96 semaines de traitement dans l'étude 4658-102.
Critère d'exclusion:
- Le participant a une condition médicale antérieure ou continue qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait nuire à la sécurité du participant, ou rendre peu probable que le traitement ou le suivi soit terminé, ou altérer l'évaluation des résultats de l'étude.
D'autres critères d'inclusion/exclusion s'appliquent.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Eteplirsen
Les participants recevront l'eteplirsen par perfusion IV, une fois par semaine, pendant 284 semaines maximum.
|
Eteplirsen IV en perfusion une fois par semaine.
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Nombre de participants subissant des événements indésirables (EI)
Délai: Jusqu'à 162 semaines
|
Un résumé de tous les événements indésirables graves et autres événements indésirables (non graves), quelle qu'en soit la cause, se trouve dans la section « Événements indésirables signalés ».
|
Jusqu'à 162 semaines
|
|
Nombre de participants décédés en raison d'événements indésirables
Délai: Jusqu'à 162 semaines
|
Un résumé de tous les décès, quelle qu'en soit la cause, se trouve dans la section « Événements indésirables signalés ».
|
Jusqu'à 162 semaines
|
|
Nombre de participants subissant des événements indésirables d'intérêt particulier (AESI)
Délai: Jusqu'à 162 semaines
|
Les AESI ont été définis comme tout EI d'intérêt scientifique et médical spécifique au traitement de l'étude, pour lequel une communication continue et rapide de l'investigateur au promoteur était appropriée.
Les AESI comprenaient des résultats potentiellement indicatifs d'anomalies hépatiques et rénales, d'hypersensibilité et de thrombocytopénie.
Un résumé de tous les événements indésirables graves et autres événements indésirables (non graves), quelle qu'en soit la cause, se trouve dans la section « Événements indésirables signalés ».
|
Jusqu'à 162 semaines
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
26 juin 2019
Achèvement primaire (Réel)
31 août 2022
Achèvement de l'étude (Réel)
31 août 2022
Dates d'inscription aux études
Première soumission
11 juin 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
11 juin 2019
Première publication (Réel)
14 juin 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
18 août 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
25 juillet 2023
Dernière vérification
1 juillet 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 4658-102-OLE
- 2019-000337-39 (Numéro EudraCT)
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .