연구 4658-102(NCT03218995)를 완료한 Duchenne 근이영양증(DMD) 환자를 대상으로 에테플러센의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 연구
2023년 7월 25일 업데이트: Sarepta Therapeutics, Inc.
연구 4658-102를 완료한 Duchenne 근이영양증 환자를 대상으로 한 Eteplirsen의 공개 라벨 안전성, 내약성 및 효능 연구
이 확장 연구의 목적은 96주 에테플러센 연구 4658-102를 성공적으로 완료한 DMD를 가진 남성 참가자에게 정맥(IV) 주입으로 매주 1회 투여되는 에테플러센 추가 치료의 진행 중인 안전성 및 내약성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
15
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Gent, 벨기에, 9000
- UZ-Gent
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England
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London, England, 영국, WC1N 1EH
- UCL Great Ormond Street Institute of Child Health, Dubowitz Neuromuscular Centre
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Rome, 이탈리아, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli, UOC Neuropsichiatria Infantile
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Paris, 프랑스, 75021
- Hopital Trousseau, Bâtiment lemariey
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 참가자는 연구 4658-102에서 96주의 치료를 성공적으로 완료했습니다.
제외 기준:
- 참가자는 조사자의 의견에 따라 참가자의 안전에 악영향을 미칠 수 있거나 치료 과정 또는 후속 조치가 완료될 가능성이 없거나 연구 결과의 평가를 손상시킬 수 있는 이전 또는 진행 중인 의학적 상태를 가지고 있습니다.
기타 포함/제외 기준이 적용됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 에테플러센
참가자는 최대 284주 동안 매주 1회 IV 주입을 통해 에테플러센을 투여받게 됩니다.
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매주 1회 Eteplirsen IV 주입.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용(AE)을 경험한 참가자 수
기간: 최대 162주
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인과관계에 관계없이 모든 심각한 이상 반응 및 기타 이상 반응(심각하지 않음)의 요약은 '보고된 이상 반응' 섹션에 있습니다.
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최대 162주
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부작용으로 인해 사망한 참가자 수
기간: 최대 162주
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인과관계에 관계없이 모든 사망에 대한 요약은 '보고된 부작용' 섹션에 있습니다.
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최대 162주
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AESI(Adverse Events of Special Interest)를 경험한 참가자 수
기간: 최대 162주
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AESI는 연구 치료에 특정한 과학적 및 의학적 우려가 있는 임의의 AE로 정의되었으며, 이에 대해 조사자가 스폰서에 대한 지속적이고 신속한 의사소통이 적절했습니다.
AESI에는 간 및 신장 이상, 과민증 및 혈소판 감소증을 잠재적으로 나타내는 소견이 포함되었습니다.
인과관계에 관계없이 모든 심각한 이상 반응 및 기타 이상 반응(심각하지 않음)의 요약은 '보고된 이상 반응' 섹션에 있습니다.
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최대 162주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 6월 26일
기본 완료 (실제)
2022년 8월 31일
연구 완료 (실제)
2022년 8월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 6월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 6월 11일
처음 게시됨 (실제)
2019년 6월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 8월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 7월 25일
마지막으로 확인됨
2023년 7월 1일
추가 정보
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