Um estudo para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do Eteplirsen em participantes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) que concluíram o estudo 4658-102 (NCT03218995)
25 de julho de 2023 atualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.
Um estudo aberto de segurança, tolerabilidade e eficácia de Eteplirsen em pacientes com distrofia muscular de Duchenne que concluíram o estudo 4658-102
O objetivo deste estudo de extensão é avaliar a segurança contínua e a tolerabilidade do tratamento adicional com eteplirsen administrado uma vez por semana por infusão intravenosa (IV) em participantes do sexo masculino com DMD que concluíram com sucesso o Estudo 4658-102 de 96 semanas com eteplirsen.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
15
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Gent, Bélgica, 9000
- UZ-Gent
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Paris, França, 75021
- Hopital Trousseau, Bâtiment lemariey
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Rome, Itália, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli, UOC Neuropsichiatria Infantile
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England
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London, England, Reino Unido, WC1N 1EH
- UCL Great Ormond Street Institute of Child Health, Dubowitz Neuromuscular Centre
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 5 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- O participante completou com sucesso 96 semanas de tratamento no Estudo 4658-102.
Critério de exclusão:
- O participante tem uma condição médica anterior ou contínua que, na opinião do investigador, pode afetar adversamente a segurança do participante ou tornar improvável que o curso do tratamento ou acompanhamento seja concluído ou prejudicar a avaliação dos resultados do estudo.
Aplicam-se outros critérios de inclusão/exclusão.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Eteplirsen
Os participantes receberão eteplirsen por meio de infusões IV, uma vez por semana, por até 284 semanas.
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Infusão IV de Eteplirsen uma vez por semana.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes que experimentaram eventos adversos (EAs)
Prazo: Até 162 semanas
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Um resumo de todos os eventos adversos graves e outros eventos adversos (não graves), independentemente da causalidade, está localizado na seção 'Eventos adversos relatados'.
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Até 162 semanas
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Número de participantes que experimentaram a morte devido a eventos adversos
Prazo: Até 162 semanas
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Um resumo de todas as mortes, independentemente da causalidade, está localizado na seção 'Eventos adversos relatados'.
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Até 162 semanas
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Número de participantes que experimentaram eventos adversos de interesse especial (AESIs)
Prazo: Até 162 semanas
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AESIs foram definidos como qualquer EA que fosse de preocupação científica e médica específica para o tratamento do estudo, para o qual a comunicação contínua e rápida do investigador ao patrocinador era apropriada.
AESIs incluíram achados potencialmente indicativos de anormalidades hepáticas e renais, hipersensibilidade e trombocitopenia.
Um resumo de todos os eventos adversos graves e outros eventos adversos (não graves), independentemente da causalidade, está localizado na seção 'Eventos adversos relatados'.
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Até 162 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
26 de junho de 2019
Conclusão Primária (Real)
31 de agosto de 2022
Conclusão do estudo (Real)
31 de agosto de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
11 de junho de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
11 de junho de 2019
Primeira postagem (Real)
14 de junho de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
18 de agosto de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
25 de julho de 2023
Última verificação
1 de julho de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 4658-102-OLE
- 2019-000337-39 (Número EudraCT)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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