Uno studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di Eteplirsen nei partecipanti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) che hanno completato lo studio 4658-102 (NCT03218995)
25 luglio 2023 aggiornato da: Sarepta Therapeutics, Inc.
Uno studio in aperto sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia di Eteplirsen in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne che hanno completato lo studio 4658-102
Lo scopo di questo studio di estensione è valutare la sicurezza e la tollerabilità in corso di un trattamento aggiuntivo con eteplirsen somministrato una volta alla settimana mediante infusione endovenosa (IV) in partecipanti di sesso maschile con DMD che hanno completato con successo lo studio eteplirsen di 96 settimane 4658-102.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
15
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
Gent, Belgio, 9000
- UZ-Gent
-
-
-
-
-
Paris, Francia, 75021
- Hopital Trousseau, Bâtiment lemariey
-
-
-
-
-
Rome, Italia, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli, UOC Neuropsichiatria Infantile
-
-
-
-
England
-
London, England, Regno Unito, WC1N 1EH
- UCL Great Ormond Street Institute of Child Health, Dubowitz Neuromuscular Centre
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 2 anni a 5 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il partecipante completa con successo 96 settimane di trattamento nello Studio 4658-102.
Criteri di esclusione:
- - Il partecipante ha una condizione medica precedente o in corso che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe influire negativamente sulla sicurezza del partecipante, o rendere improbabile il completamento del corso del trattamento o del follow-up o compromettere la valutazione dei risultati dello studio.
Si applicano altri criteri di inclusione/esclusione.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Eteplirsen
I partecipanti riceveranno eteplirsen tramite infusioni IV, una volta alla settimana, per un massimo di 284 settimane.
|
Eteplirsen IV infusione una volta alla settimana.
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Numero di partecipanti che hanno sperimentato eventi avversi (AE)
Lasso di tempo: Fino a 162 settimane
|
Un riepilogo di tutti gli eventi avversi gravi e altri eventi avversi (non gravi) indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione "Eventi avversi segnalati".
|
Fino a 162 settimane
|
|
Numero di partecipanti che hanno subito la morte a causa di eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 162 settimane
|
Un riepilogo di tutti i decessi indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione "Eventi avversi segnalati".
|
Fino a 162 settimane
|
|
Numero di partecipanti che hanno sperimentato eventi avversi di interesse speciale (AESI)
Lasso di tempo: Fino a 162 settimane
|
Gli AESI sono stati definiti come qualsiasi evento avverso di interesse scientifico e medico specifico per il trattamento in studio, per il quale era appropriata una comunicazione continua e rapida da parte dello sperimentatore allo sponsor.
Gli AESI includevano reperti potenzialmente indicativi di anomalie epatiche e renali, ipersensibilità e trombocitopenia.
Un riepilogo di tutti gli eventi avversi gravi e altri eventi avversi (non gravi) indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione "Eventi avversi segnalati".
|
Fino a 162 settimane
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
26 giugno 2019
Completamento primario (Effettivo)
31 agosto 2022
Completamento dello studio (Effettivo)
31 agosto 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
11 giugno 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
11 giugno 2019
Primo Inserito (Effettivo)
14 giugno 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
18 agosto 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
25 luglio 2023
Ultimo verificato
1 luglio 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 4658-102-OLE
- 2019-000337-39 (Numero EudraCT)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .