En undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af Eteplirsen hos deltagere med Duchenne muskeldystrofi (DMD), som har gennemført undersøgelse 4658-102 (NCT03218995)
25. juli 2023 opdateret af: Sarepta Therapeutics, Inc.
En åben-label undersøgelse af sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af Eteplirsen hos patienter med Duchenne muskeldystrofi, som har gennemført undersøgelse 4658-102
Formålet med denne forlængelsesundersøgelse er at evaluere den igangværende sikkerhed og tolerabilitet af yderligere behandling med eteplirsen administreret én gang om ugen ved intravenøs (IV) infusion hos mandlige deltagere med DMD, som med succes har fuldført 96-ugers eteplirsen-studie 4658-102.
Studieoversigt
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
15
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Gent, Belgien, 9000
- UZ-Gent
-
-
-
-
England
-
London, England, Det Forenede Kongerige, WC1N 1EH
- UCL Great Ormond Street Institute of Child Health, Dubowitz Neuromuscular Centre
-
-
-
-
-
Paris, Frankrig, 75021
- Hopital Trousseau, Bâtiment lemariey
-
-
-
-
-
Rome, Italien, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli, UOC Neuropsichiatria Infantile
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
2 år til 5 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Deltageren gennemfører med succes 96 ugers behandling i undersøgelse 4658-102.
Ekskluderingskriterier:
- Deltageren har en tidligere eller igangværende medicinsk tilstand, der efter Investigators mening kan påvirke deltagerens sikkerhed negativt, eller gøre det usandsynligt, at behandlingsforløbet eller opfølgningen vil blive afsluttet, eller forringe vurderingen af undersøgelsesresultater.
Andre inklusion/udelukkelseskriterier gælder.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Eteplirsen
Deltagerne vil modtage eteplirsen via IV-infusioner en gang om ugen i op til 284 uger.
|
Eteplirsen IV infusion én gang om ugen.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere, der oplever uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Op til 162 uger
|
En oversigt over alle alvorlige uønskede hændelser og andre uønskede hændelser (ikke-seriøse) uanset årsagssammenhæng findes i afsnittet 'Rapporterede bivirkninger'.
|
Op til 162 uger
|
|
Antal deltagere, der oplever død på grund af uønskede hændelser
Tidsramme: Op til 162 uger
|
En oversigt over alle dødsfald uanset årsagssammenhæng findes i afsnittet 'Rapporterede uønskede hændelser'.
|
Op til 162 uger
|
|
Antal deltagere, der oplever uønskede hændelser af særlig interesse (AESI'er)
Tidsramme: Op til 162 uger
|
AESI'er blev defineret som enhver AE, der var af videnskabelig og medicinsk bekymring, der var specifik for studiebehandling, for hvilken løbende og hurtig kommunikation fra Investigator til sponsor var passende.
AESI'er omfattede fund, der potentielt tydede på lever- og nyreabnormiteter, overfølsomhed og trombocytopeni.
En oversigt over alle alvorlige uønskede hændelser og andre uønskede hændelser (ikke-seriøse) uanset årsagssammenhæng findes i afsnittet 'Rapporterede bivirkninger'.
|
Op til 162 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
26. juni 2019
Primær færdiggørelse (Faktiske)
31. august 2022
Studieafslutning (Faktiske)
31. august 2022
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
11. juni 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
11. juni 2019
Først opslået (Faktiske)
14. juni 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
18. august 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
25. juli 2023
Sidst verificeret
1. juli 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 4658-102-OLE
- 2019-000337-39 (EudraCT nummer)
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .